Исследование по оценке вампиролон при мышечной дистрофии Беккера (BMD)

Критерии включения:

1. Субъект или родитель (и) или законный опекун (представители) субъекта или субъекта предоставили (предоставили) письменное информированное согласие и разрешение Закона о переносимости и подотчетности медицинского страхования (HIPAA), где это применимо, до любых процедур, связанных с исследованием; участников попросят дать письменное или устное согласие в соответствии с местными требованиями;

2. Субъект — мужчина с подтвержденным диагнозом МПК, определяемым как:

   1. Идентифицируемая мутация в гене МДД (делеция/дупликация одного или нескольких экзонов), при которой рамка считывания может быть предсказана как «внутрирамочная», а клиническая картина соответствует МДБ, ИЛИ
   2. Полное секвенирование гена дистрофина, показывающее изменение (небольшая мутация, дупликация и т. д.), которое, как ожидается, приведет к продукции внутренне делетированного белка дистрофина с типичной клинической картиной МПК;
3. Субъекту ≥ 18 лет и <65 лет на момент введения первой дозы исследуемого препарата;
4. Субъект может выполнить оценку бега/ходьбы на 10 метров (TTRW) на время ≤ 30 секунд; разрешены вспомогательные устройства, трость или ходунки.
5. Субъект имеет оценку NSAA ≤ 32
6. Результаты клинических лабораторных анализов находятся в пределах нормы во время скринингового визита или, если они отклоняются от нормы, по мнению исследователя, не являются клинически значимыми. (Примечание: сывороточная гамма-глутамилтрансфераза [ГГТ], креатинин и общий билирубин должны быть ≤ верхней границы нормального диапазона на скрининговом визите);
7. Субъект желает и может соблюдать запланированные визиты, план введения исследуемого препарата и процедуры исследования.
8. Субъект не получал пероральные глюкокортикоиды или другие пероральные иммунодепрессанты в течение как минимум 3 месяцев до первого введения исследуемого препарата. [Примечание: ингаляционные и/или местные глюкокортикоиды разрешены, если последний прием был проведен не менее чем за 4 недели до первого введения исследуемого препарата или если вводится в стабильной дозе не менее чем за 4 недели до первого введения исследуемого препарата и предполагается, что они будут использоваться в стабильный режим дозирования на протяжении всего исследования];

9. Субъект имеет признаки иммунитета к ветряной оспе, что определяется:

   1. Наличие антител IgG к ветряной оспе, что подтверждается положительным результатом теста в местной лаборатории из крови, взятой в период скрининга; ИЛИ
   2. Документация, предоставленная во время скринингового визита, о том, что субъект получил 2 дозы вакцины против ветряной оспы с серологическим подтверждением иммунитета или без него, при этом вторая из 2 иммунизаций была проведена не менее чем за 14 дней до первого введения исследуемого препарата;
10. Субъект и родитель(и)/опекун(и) (если субъекту меньше 18 лет) желают и могут соблюдать запланированные визиты, план введения исследуемого препарата и процедуры исследования.
11. Субъект детородного возраста соглашается использовать барьерные методы контрацепции во время своего участия в этом исследовании и в течение 30 дней после завершения постепенного снижения дозы.

Критерий исключения:

1. Субъект имеет в настоящее время или в анамнезе серьезную почечную или печеночную недостаточность, сахарный диабет или иммуносупрессию;
2. Субъект имеет хронические системные грибковые или вирусные инфекции в настоящее время или в анамнезе;
3. Субъект использовал вещества, влияющие на минералокортикоидные рецепторы, такие как спиронолактон, эплеренон, канренон (канреноат калия), проренон (прореноат калия) или мексренон (мексреноат калия) в течение 4 недель до введения исследуемого препарата;
4. У субъекта в анамнезе первичный гиперальдостеронизм;
5. У субъекта есть признаки симптоматической кардиомиопатии [Примечание: бессимптомная сердечная аномалия при обследовании не является исключением, если только фракция сердечного выброса не составляет менее 40%];
6. Субъект в настоящее время лечится или получал ранее лечение пероральными глюкокортикоидами или другими иммунодепрессантами [Примечание: прошлое кратковременное использование пероральных глюкокортикоидов или других пероральных иммунодепрессантов в течение не более 6 месяцев в совокупности, с последним приемом по крайней мере за 3 месяца до первой дозы исследуемого препарата, будет рассматриваться на предмет приемлемости в каждом конкретном случае. Ингаляционные и/или местные кортикостероиды, назначаемые по показаниям, отличным от МПК, разрешены, но их необходимо вводить в стабильной дозе не менее чем за 4 недели до введения исследуемого препарата, и ожидается, что прием будет продолжаться в стабильной дозе на протяжении всего исследования];
7. Субъект имеет аллергию или гиперчувствительность к исследуемому лекарству или любому из его компонентов;
8. Субъект использовал идебенон в течение 4 недель до первой дозы исследуемого препарата;
9. Субъект имеет серьезные поведенческие или когнитивные проблемы, препятствующие участию в исследовании, по мнению Исследователя;
10. Субъект имеет предыдущее или текущее заболевание, историю болезни, физические данные или лабораторные отклонения, которые могут повлиять на безопасность, сделать маловероятным правильное завершение лечения и последующего наблюдения или ухудшить оценку результатов исследования, по мнению Исследователя;
11. Субъект принимает (или принимал в течение 4 недель до первой дозы исследуемого препарата) растительные лекарственные средства и добавки, которые могут повлиять на мышечную силу и функцию (например, коэнзим Q10, креатин и т. д.);
12. Субъекту вводили живую аттенуированную вакцину в течение 14 дней до первой дозы исследуемого препарата;
13. Субъект в настоящее время принимает любой другой исследуемый препарат или принимал любой другой исследуемый препарат в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата; или
14. Субъект ранее был включен в исследование VBP15-BMD-001 или любое другое исследование васоролона.