En studie for å vurdere vamorolone i Becker muskeldystrofi (BMD)

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersonens eller forsøkspersonens forelder(e) eller juridiske verge(r) har (har) gitt skriftlig informert samtykke og HIPAA-autorisasjon (Helseforsikring Portability and Accountability Act), der det er aktuelt, før studierelaterte prosedyrer; deltakere vil bli bedt om å gi skriftlig eller muntlig samtykke i henhold til lokale krav;

2. Forsøkspersonen er en mann og har en bekreftet diagnose av BMD som definert som:

   1. Identifiserbar mutasjon i DMD-genet (sletting/duplisering av ett eller flere eksoner), der leserammen kan forutsies som "in-frame", og klinisk bilde samsvarer med BMD, ELLER
   2. Fullstendig dystrofin-gensekvensering som viser en endring (liten mutasjon, duplisering, annet) som forventes å tillate produksjon av et internt slettet dystrofinprotein, med et typisk klinisk bilde av BMD;
3. Forsøkspersonen er ≥ 18 år og <65 år ved tidspunktet for første dose av studiemedikamentet;
4. Forsøkspersonen er i stand til å utføre tidsbestemt løp/gå 10 meter vurdering (TTRW) ≤ 30 sek; hjelpemidler, stokk eller rullator, er tillatt.
5. Emnet har en NSAA-score ≤ 32
6. Kliniske laboratorietestresultater er innenfor normalområdet ved screeningbesøket, eller hvis unormale, er ikke klinisk signifikante, etter etterforskerens oppfatning. (Merk: Serum gamma glutamyl transferase [GGT], kreatinin og total bilirubin må alle være ≤ øvre grense for normalområdet ved screeningbesøket);
7. Forsøkspersonen er villig og i stand til å overholde planlagte besøk, plan for studiemedikamentadministrasjon og studieprosedyrer.
8. Pasienten har ikke mottatt orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i minst 3 måneder før første administrasjon av studiemedisin. [Merk: Inhalerte og/eller topikale glukokortikoider er tillatt hvis siste bruk er minst 4 uker før første administrasjon av studiemedisin eller hvis administrert i stabil dose som begynner minst 4 uker før første administrasjon av studiemedisin og forventes brukt kl. det stabile doseregimet for varigheten av studien;

9. Forsøkspersonen har bevis på vannkoppeimmunitet som bestemt av:

   1. Tilstedeværelse av IgG-antistoffer mot varicella, som dokumentert av et positivt testresultat fra det lokale laboratoriet fra blod samlet under screeningsperioden; ELLER
   2. Dokumentasjon, gitt ved screeningbesøket, på at forsøkspersonen har mottatt 2 doser varicella-vaksine, med eller uten serologiske bevis på immunitet, med den andre av de 2 immuniseringene gitt minst 14 dager før første administrasjon av studiemedikamenter;
10. Forsøksperson og foreldre/foresatte (hvis forsøkspersonen er <18 år) er villige og i stand til å overholde planlagte besøk, plan for administrasjon av studiemedisiner og studieprosedyrer.
11. Den fertile personen godtar å bruke barriereprevensjonsmetoder under sin deltakelse i denne studien og i 30 dager etter at den nedtrappende dosen er fullført

Ekskluderingskriterier:

1. Personen har nå eller tidligere hatt alvorlig nedsatt nyre- eller leverfunksjon, diabetes mellitus eller immunsuppresjon;
2. Personen har nåværende eller historie med kroniske systemiske sopp- eller virusinfeksjoner;
3. Forsøkspersonen har brukt mineralokortikoidreseptormidler, som spironolakton, eplerenon, kanrenon (kanrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium) eller mexrenon (meksrenoatkalium) innen 4 uker før administrering av studiemedisinering;
4. Personen har en historie med primær hyperaldosteronisme;
5. Personen har bevis på symptomatisk kardiomyopati [Merk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøkelse vil ikke være ekskluderende med mindre hjerteutdrivningsfraksjonen er mindre enn 40 %];
6. Personen er for tiden under behandling eller har mottatt tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler [Merk: Tidligere forbigående bruk av orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i ikke mer enn 6 måneder kumulativ, med siste bruk minst 3 måneder før første dose av studiemedisin, vil bli vurdert for kvalifisering fra sak til sak. Inhalerte og/eller topikale kortikosteroider foreskrevet for en annen indikasjon enn BMD er tillatt, men må administreres i stabil dose i minst 4 uker før administrasjonen av studiemedikamentet og forventes å fortsette med en stabil dose under studiens varighet;
7. Personen har en allergi eller overfølsomhet overfor studiemedisinen eller noen av dens bestanddeler;
8. Forsøkspersonen har brukt idebenon innen 4 uker før den første dosen av studiemedisinen;
9. Personen har alvorlige atferdsmessige eller kognitive problemer som utelukker deltakelse i studien, etter etterforskerens oppfatning;
10. Forsøkspersonen har tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som kan påvirke sikkerheten, gjøre det usannsynlig at behandling og oppfølging vil bli korrekt fullført eller svekke vurderingen av studieresultater, etter etterforskerens oppfatning;
11. Forsøkspersonen tar (eller har tatt innen 4 uker før første dose med studiemedisin) urtemedisiner og kosttilskudd som kan påvirke muskelstyrke og funksjon (f.eks. koenzym Q10, kreatin osv.);
12. Personen har fått en levende svekket vaksine innen 14 dager før den første dosen av studiemedisinen;
13. Forsøkspersonen tar for øyeblikket andre undersøkelsesmedikamenter eller har tatt andre undersøkelsesmedisiner innen 3 måneder før første dose med studiemedisin; eller
14. Forsøkspersonen har tidligere vært registrert i VBP15-BMD-001-studien eller en hvilken som helst annen vamorolonstudie.