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在没有 RS 失败或不符合 ESA 条件的情况下，研究评估 Luspatercept 在 LR-MDS 中的组合

2026年3月3日 更新者：Groupe Francophone des Myelodysplasies

一项随机 I/II 期多中心研究评估 Luspatercept 在 LR-MDS 中的组合，而没有 RS 失败或不符合 ESA

Luspatercept 联合治疗低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）无环铁粒幼细胞（RS）失败或不符合 ESA 条件的研究

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

试验的 A 部分 = 剂量探索研究：根据 luspatercept + ESA 的毒性和疗效确定最佳剂量水平

B 部分：确定 Luspatercept + ESA（促红细胞生成刺激剂）联合疗法在低风险 MDS 患者中的优越性和有效性，这些患者未能达到反应或随后在 ESA 后复发，但疾病没有进展

研究类型

介入性

注册 (估计的)

150

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 意大利
      • Candiolo、意大利、10060
        • 招聘中
        • IRCCS
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elena CRISA, MD
      • Florence、意大利、50134
        • 尚未招聘
        • AOU Careggi
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Valeria SANTINI, Pr.
  • 法国
      • Amiens、法国、80054
        • 招聘中
        • CHU Amiens-Picardie
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Amiens、法国、80090
        • 尚未招聘
        • Clinique de l'Europe
        • 首席研究员：
          • Bérengère GRUSON, MD
        • 接触：
      • Angers、法国、49933
        • 招聘中
        • CHU Angers
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil、法国、95107
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon、法国、84000
        • 招聘中
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne、法国、64109
        • 尚未招聘
        • Centre Hospitalier de la Côte Basque
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Delphine MARTINEAU, MD
      • Bobigny、法国、93009
        • 招聘中
        • Hôpital Avicenne
        • 首席研究员：
          • Thorsten BRAUN, Dr
        • 接触：
      • Cesson-Sévigné、法国、35510
        • 招聘中
        • Hôpital privé Sévigné
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Anne-Violaine DONCKER, MD
      • Grenoble、法国、38043
        • 招聘中
        • CHU de GRENOBLE
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Chesnay、法国、78150
        • 尚未招聘
        • Centre Hospitalier de Versailles
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Anne Laure TAKSIN, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
        • 招聘中
        • Hopital Bicetre
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans、法国、72037
        • 招聘中
        • CH Le Mans
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kamel Laribi, Dr
      • Lille、法国、59037
        • 尚未招聘
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
        • 首席研究员：
          • Laure Goursaud, Dr
        • 接触：
      • Limoges、法国、87042
        • 尚未招聘
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Mont-de-Marsan、法国、40000
        • 尚未招聘
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Montpellier、法国、34295
        • 招聘中
        • CHU Saint Eloi
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Franciane PAUL, MD
      • Nantes、法国、44093
        • 招聘中
        • CHU Nantes - Hôtel Dieu
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nantes、法国、44277
        • 招聘中
        • Hopital prive du Confluent
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jacques DELAUNAY, MD
      • Nice、法国、06202
        • 招聘中
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • 首席研究员：
          • Thomas CLUZEAU, Pr
        • 接触：
      • Nîmes、法国、30029
        • 招聘中
        • CHU de Nîmes
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Stefan Wickenhauser, Dr
      • Orléans、法国、45067
        • 招聘中
        • Chr D'Orleans
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris、法国、75010
        • 招聘中
        • Hôpital Saint Louis
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris、法国、75014
        • 尚未招聘
        • Hôpital Cochin
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lise Willems, Dr
      • Paris、法国、75015
        • 招聘中
        • Hopital Necker
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac、法国、33604
        • 招聘中
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite、法国、69495
        • 尚未招聘
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Poitiers、法国、86021
      • Pontoise、法国、95300
        • 尚未招聘
        • Hopital Novo
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Riad BENRAMDANE, Dr
      • Périgueux、法国、24019
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier de PERIGUEUX
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Quimper、法国、29107
        • 尚未招聘
        • Centre Hospitalier de Cornouaille
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lenaïg LE CLECH, MD
      • Rennes、法国、35033
        • 招聘中
        • CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen、法国、76038
        • 招聘中
        • Centre Henri Becquerel
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez、法国、42271
        • 招聘中
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Étienne
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Strasbourg、法国、67000
        • 招聘中
        • Strasbourg Oncologie Libérale Clinique Sainte Anne
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Anaïse BLOUET, Dr
      • Toulouse、法国、31059
        • 招聘中
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours、法国、37000
        • 招聘中
        • CHU de Tours - Hôpital Bretonneau
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Valence、法国、26000
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier de Valence
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Clémence SANTANA, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy、法国、54511
        • 招聘中
        • Chru Nancy - Hopitaux de Brabois
        • 首席研究员：
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

患者必须满足以下所有标准才能参与研究：

  • 根据当前 WHO 分类的骨髓增生异常综合征
  • 年龄 ≥ 18 岁
  • 根据 IPSS 分类（LOW，INT-1）的低风险 MDS 患者，没有 RS，未能达到反应或随后在 ESA 后复发（至少 60000 U EPO-a 至少 12 周或同等水平），无疾病进展（或不符合 EPO 定义的 ESA > 500 UI/l)
  • 血红蛋白 < 9 gr/dl 或输血依赖性（16 周内至少有 3 个红细胞，至少 2 次输血）
  • 非 del(5q) 综合征
  • 足够的肾功能，定义为肌酐低于正常上限的 1.5 倍，肌酐清除率 ≥ 40 mL/min（MDRD 公式）。
  • 足够的肝功能，由总胆红素和转氨酶低于正常上限的 1.5 倍定义。
  • 不知道患者对血小板输注有抵抗力。
  • 书面知情同意书。
  • 患者必须理解并自愿签署同意书。
  • 患者必须能够遵守研究中概述的就诊时间表并遵守协议要求。
  • 筛选时 ECOG 体能状态 0-2。

  • 本研究的 FCBP（育龄女性）被定义为性成熟女性，她：(1) 没有接受过子宫切除术或双侧卵巢切除术； (2) 至少连续 24 个月没有自然绝经（癌症治疗后闭经不排除生育可能性）（即，在之前连续 24 个月的任何时间有月经）。 参与研究的 FCBP 必须：

    • 在开始 IP 之前，已经进行了 2 次由研究人员验证的阴性妊娠试验（除非筛查妊娠试验是在第 1 周期第 1 天的 72 小时内完成的）。 她一定已经同意在研究过程中和 EOT 之后进行每月妊娠测试
    • 如果性活跃，同意在开始 IP 前 5 周、IP 治疗期间（包括剂量中断）和停用 IP 后 12 周内不间断地使用并能够遵守高效避孕**。
    • ** 高效避孕在本方案中定义如下（信息也出现在 ICF 中）：激素避孕（例如，避孕药、注射剂、植入物、透皮贴剂、阴道环）、宫内节育器、输卵管结扎术（结扎您的管），或接受过输精管切除术的伴侣
  • 男性受试者必须： 同意在参与研究期间与怀孕女性或 FCBP 发生性接触时使用避孕套，定义为男用乳胶避孕套或非天然（动物）膜（例如聚氨酯）制成的非乳胶避孕套，在剂量中断期间，以及在 IP 停药后至少 12 周内，即使他已经成功进行了输精管结扎术

排除标准：

符合以下任何一项标准的患者均无资格参与本研究：

  • 严重感染或任何其他无法控制的严重情况。
  • 不受控制的高血压
  • 重大心脏病 - NYHA III 级或 IV 级或在过去 6 个月内患过心肌梗塞。
  • del(5q) 综合征
  • 在研究开始前 30 天内使用研究药物或在研究开始前 2 周内使用任何抗癌疗法（包括 IMiD），羟基脲除外。 患者必须从任何先前治疗的所有急性毒性中恢复至少 1 级。
  • 研究开始前 4 周内使用 EPO
  • 活动性癌症，或在进入试验前一年内发生的除基底细胞癌以外的其他癌症，或宫颈或乳房原位癌。
  • 患者已经参加了另一项研究药物的治疗试验。
  • 已知的 HIV 感染或活动性乙型或丙型肝炎。
  • 怀孕或可能怀孕或目前正在哺乳的妇女。
  • 任何会妨碍患者理解和签署知情同意书的医学或精神禁忌症。
  • 符合同种异体干细胞移植条件的患者。
  • 已知对 luspatercept 或 EPO 或其任何赋形剂过敏。
  • 不隶属于健康保险系统。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 组（单独使用 Luspatercept）
患者将在每个 21 天周期（每三周）的第 1 天皮下接受 Luspatercept 1mg/kg（每 3 周一次），最大滴定剂量为 1.75mg/kg。
药品：Luspatercept 注射液 [Rebrozyl]
所有患者将在每个 21 天周期（每 3 周）的第 1 天接受 Luspatercept 皮下注射，剂量根据 A 部分选择：1.75mg/kg 或 1.33mg/kg 或 0.8mg/kg
其他名称：
  • ACE-536
实验性的：B 臂（Luspatercept + EPREX）

患者将在每个 21 天周期（每三周）的第 1 天皮下接受 Luspatercept（根据 A 部分选择的剂量）和 Epoetin alfa：每周皮下注射选择剂量（A 部分），每周

剂量表 A 部分：

  • 级别 1：Luspatercept 0.8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • 2 级：Luspatercept 1.33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • 3 级：Luspatercept 1.75mg/kg + EPREX 30000 UI
  • 4 级：Luspatercept 1.75mg/kg + EPREX 60000 UI
药品：Luspatercept 注射液 [Rebrozyl]
所有患者将在每个 21 天周期（每 3 周）的第 1 天接受 Luspatercept 皮下注射，剂量根据 A 部分选择：1.75mg/kg 或 1.33mg/kg 或 0.8mg/kg
其他名称：
  • ACE-536
药品：Eprex公司
依泊汀 alfa 将根据 A 部分以选定剂量皮下注射给药：每周 30 000 UI/周或 60 000 UI/周
其他名称：
  • 阿尔法红细胞生成素

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分：剂量探索研究
大体时间：在第 1 周期的第 21 天评估非血液学毒性的剂量限制性毒性 (DLT)，直至第 42 天的血液学毒性
根据 luspatercept + EPO 的毒性和疗效确定最佳剂量水平
在第 1 周期的第 21 天评估非血液学毒性的剂量限制性毒性 (DLT)，直至第 42 天的血液学毒性
B 部分：协会对单一疗法的好处
大体时间：在第 25 周
确定在第 25 周时，luspatercept + ESA 优于单独使用 luspatecept 的优势和疗效
在第 25 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
反应速度
大体时间：3个月
确定每组的缓解率（完全缓解 (CR) + 部分缓解 (PR) + 疾病稳定且血液学改善 (HI)，根据 IWG 2006 标准）
3个月
响应持续时间
大体时间：24个月
反应持续时间以反应丧失、复发或死亡的日期结束，以先发生者为准
24个月
总生存期
大体时间：30个月
对于在随访期间死亡的患者，总生存时间以死亡日期结束，对于在随访期间未死亡的患者，以最后一次看到患者存活的日期结束
30个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Groupe Francophone des Myelodysplasies

合作者

Celgene

调查人员

  • 首席研究员：Lionel ADES, Pr.、Hôpital Saint Louis

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年5月18日

初级完成 (估计的)

2028年12月19日

研究完成 (估计的)

2029年6月19日

研究注册日期

首次提交

2021年12月20日

首先提交符合 QC 标准的

2021年12月20日

首次发布 (实际的)

2022年1月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月3日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • COMBOLA
  • 2021-000596-37 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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