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Estudo avaliando combinação de luspatercept em LR-MDS sem RS tendo falhado ou sendo inelegível para ESA

2 de janeiro de 2024 atualizado por: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Um estudo multicêntrico randomizado de Fase I/II avaliando a combinação de Luspatercept em LR-MDS sem RS tendo falhado ou sendo inelegível para ESA

Estudo da combinação de luspatercept na síndrome mielodisplásica de baixo risco (LR-MDS) sem anel sideroblastos (RS) falhando ou inelegíveis para ESA

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Parte A do estudo = Estudo de determinação de dose: Determinação do nível de dose ideal em termos de toxicidade e eficácia para luspatercept + ESA

Parte B: Determinação da superioridade e eficácia da associação Luspatercept+ESA (Agente Estimulante da Eritroipoiese) sobre luspatercepte isoladamente em pacientes com SMD de menor risco que não obtiveram resposta ou que tiveram recaída após AEE, sem progressão da doença

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

150

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Amiens, França, 80054
        • Ainda não está recrutando
        • CHU Amiens-Picardie
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Angers, França, 49933
        • Recrutamento
        • Chu Angers
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil, França, 95107
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon, França, 84000
        • Ainda não está recrutando
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne, França, 64109
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Hospitalier de la Côte Basque
        • Investigador principal:
          • Anne BANOS, Dr
        • Contato:
      • Bobigny, França, 93009
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital Avicenne
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Thorsten BRAUN, Dr
      • Caen, França, 14033
        • Ainda não está recrutando
        • CHU de Caen Côte de Nacre
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stéphane CHEZE, Dr
      • Grenoble, França, 38043
        • Recrutamento
        • CHU de Grenoble
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital Bicêtre
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans, França, 72037
        • Ainda não está recrutando
        • CH Le Mans
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kamel LARIBI, Dr
      • Lille, França, 59020
        • Ainda não está recrutando
        • Hopital Saint Vincent De Paul
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Laurent PASCAL, Dr
      • Limoges, França, 87042
        • Ainda não está recrutando
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Marseille, França, 13273
        • Ainda não está recrutando
        • Institut Paoli Calmettes
        • Investigador principal:
          • Norbert VEY, Pr
        • Contato:
      • Mont-de-Marsan, França, 40000
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Nantes, França, 44093
        • Recrutamento
        • CHU Nantes - Hôtel Dieu
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nice, França, 06202
        • Recrutamento
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • Investigador principal:
          • Thomas Cluzeau, Pr
        • Contato:
      • Nîmes, França, 30029
        • Ainda não está recrutando
        • CHU de Nimes
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stefan WICKENHAUSER, Dr
      • Orléans, França, 45067
        • Ainda não está recrutando
        • CHR d'Orléans
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris, França, 75010
        • Recrutamento
        • Hôpital Saint louis
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris, França, 75014
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital Cochin
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lise Willems, Dr
      • Paris, França, 75015
        • Ainda não está recrutando
        • Hopital Necker
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac, França, 33604
        • Ainda não está recrutando
        • CHU de Bordeaux - Hopital Haut-Lévêque
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite, França, 69495
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gaëlle FOSSARD, Dr
      • Poitiers, França, 86021
        • Ainda não está recrutando
        • CHU de Poitiers
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jose Miguel TORREGROSA-DIAZ, Dr
      • Périgueux, França, 24019
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier de Perigueux
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Rennes, França, 35033
        • Ainda não está recrutando
        • CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen, França, 76038
        • Recrutamento
        • Centre Henri Becquerel
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez, França, 42271
        • Ainda não está recrutando
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Etienne
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Toulouse, França, 31059
        • Recrutamento
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours, França, 37000
        • Recrutamento
        • CHU de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Vandœuvre-lès-Nancy, França, 54511
        • Recrutamento
        • CHRU Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Os pacientes devem atender a todos os seguintes critérios para participar do estudo:

  • Síndrome mielodisplásica de acordo com a classificação atual da OMS
  • Idade ≥ 18 anos
  • Pacientes com SMD de menor risco de acordo com a classificação do IPSS (LOW, INT-1) sem RS que não obtiveram resposta ou que posteriormente recidivam após AEE (pelo menos 60.000 U EPO-a em pelo menos 12 semanas ou equivalente), sem progressão da doença ( ou inelegível para ESA definido por EPO > 500 UI/l)
  • Hemoglobina < 9 gr/dl ou dependente de transfusão (pelo menos 3 hemácias em 16 semanas em pelo menos 2 episódios de transfusão)
  • Síndrome não del(5q)
  • Função renal adequada, definida por creatinina inferior a 1,5 vez o limite superior da normalidade, depuração de creatinina ≥ 40 mL/min (fórmula MDRD).
  • Função hepática adequada, definida por bilirrubina total e transaminases inferiores a 1,5 vezes o limite superior da normalidade.
  • O paciente não é conhecido por ser refratário a transfusões de plaquetas.
  • Consentimento informado por escrito.
  • O paciente deve entender e assinar voluntariamente o formulário de consentimento.
  • O paciente deve ser capaz de aderir ao cronograma de visitas conforme descrito no estudo e seguir os requisitos do protocolo.
  • Status de desempenho ECOG 0-2 no momento da triagem.

  • Uma FCBP (mulher com potencial para engravidar) para este estudo foi definida como uma mulher sexualmente madura que: (1) não foi submetida a histerectomia ou ooforectomia bilateral; ou (2) não estava naturalmente na pós-menopausa (a amenorréia após a terapia do câncer não descartou o potencial para engravidar) por pelo menos 24 meses consecutivos (ou seja, teve menstruação em qualquer momento nos 24 meses consecutivos anteriores). Um FCBP que participa do estudo deve:

    • Tiveram 2 testes de gravidez negativos conforme verificado pelo investigador antes de iniciar o IP (a menos que o teste de gravidez de triagem tenha sido feito dentro de 72 horas do Ciclo 1 Dia 1). Ela deve ter concordado em fazer um teste de gravidez mensal durante o estudo e após o EOT
    • Se sexualmente ativo, concordou em ter usado e foi capaz de cumprir contracepção altamente eficaz ** sem interrupção, 5 semanas antes do início do IP, durante o tratamento com IP (incluindo interrupções da dose) e por 12 semanas após a descontinuação do IP.
    • ** A contracepção altamente eficaz foi definida neste protocolo como a seguinte (informações também apareceram no ICF): Contracepção hormonal (por exemplo, pílulas anticoncepcionais, injeção, implante, adesivo transdérmico, anel vaginal), dispositivo intrauterino, laqueadura tubária (amarrar o tubos) ou um parceiro com vasectomia
  • Indivíduos do sexo masculino devem: Ter concordado em usar um preservativo, definido como um preservativo masculino de látex ou preservativo sem látex NÃO feito de membrana natural (animal) (por exemplo, poliuretano), durante o contato sexual com uma mulher grávida ou um FCBP durante a participação no estudo , durante as interrupções da dose e por pelo menos 12 semanas após a descontinuação do IP, mesmo que tenha sido submetido a uma vasectomia bem-sucedida

Critério de exclusão:

Um paciente que atenda a qualquer um dos seguintes critérios não é elegível para participar do estudo:

  • Infecção grave ou qualquer outra condição grave descontrolada.
  • hipertensão descontrolada
  • Doença cardíaca significativa - NYHA Classe III ou IV ou ter sofrido infarto do miocárdio nos últimos 6 meses.
  • síndrome del(5q)
  • Uso de agentes em investigação dentro de 30 dias ou qualquer terapia anticancerígena (incluindo IMiD) dentro de 2 semanas antes da entrada no estudo, com exceção da hidroxiureia. O paciente deve ter recuperado pelo menos grau 1 de todas as toxicidades agudas de qualquer terapia anterior.
  • Uso de EPO dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo
  • Câncer ativo ou câncer durante o ano anterior à entrada no estudo, exceto carcinoma basocelular ou carcinoma in situ do colo do útero ou da mama.
  • Paciente já inscrito em outro ensaio terapêutico de um medicamento experimental.
  • Infecção por HIV conhecida ou hepatite B ou C ativa.
  • Mulheres que estão ou podem engravidar ou que estão amamentando.
  • Qualquer contraindicação médica ou psiquiátrica que impeça o paciente de entender e assinar o termo de consentimento informado.
  • Paciente elegível para transplante alogênico de células-tronco.
  • Alergias conhecidas ao luspatercept ou EPO ou qualquer um de seus excipientes.
  • Nenhuma afiliação a um sistema de seguro de saúde.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço A (Luspatercept sozinho)
Os pacientes receberão Luspatercept 1mg/kg (a cada 3 semanas) com titulação até o máximo de 1,75mg/kg, por via subcutânea no dia 1 de cada ciclo de 21 dias (a cada três semanas).
Medicamento: Injeção de Luspatercept [Reblozyl]
Todos os pacientes receberão Luspatercept por via subcutânea no dia 1 de cada ciclo de 21 dias (a cada 3 semanas) na dose selecionada de acordo com a parte A: 1,75 mg/kg ou 1,33 mg/kg ou 0,8 mg/kg
Outros nomes:
  • ACE-536
Experimental: Braço B (Luspatercept + EPREX)

Os pacientes receberão Luspatercept (na dose selecionada de acordo com a parte A) por via subcutânea no dia 1 de cada ciclo de 21 dias (a cada três semanas) E Epoetina alfa: Na dose selecionada (na parte A) por semana, por via subcutânea, todas as semanas

Esquemas de doses Parte A:

  • Nível 1: Luspatercept 0,8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nível 2: Luspatercept 1,33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nível 3: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nível 4: Luspatercept 1,75mg/kg + EPREX 60000 UI
Medicamento: Injeção de Luspatercept [Reblozyl]
Todos os pacientes receberão Luspatercept por via subcutânea no dia 1 de cada ciclo de 21 dias (a cada 3 semanas) na dose selecionada de acordo com a parte A: 1,75 mg/kg ou 1,33 mg/kg ou 0,8 mg/kg
Outros nomes:
  • ACE-536
Medicamento: Eprex
A epoietina alfa será administrada como injeção subcutânea na dose selecionada de acordo com a parte A: 30.000 UI/semana ou 60.000 UI/semana, todas as semanas
Outros nomes:
  • Epoietina alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Estudo de determinação de dose
Prazo: Avaliação da toxicidade limitante da dose (DLT) no dia 21 do ciclo 1 para toxicidade não hematológica, até o dia 42 para toxicidade hematológica
Determinar o nível de dose ideal em termos de toxicidade e eficácia para luspatercept + EPO
Avaliação da toxicidade limitante da dose (DLT) no dia 21 do ciclo 1 para toxicidade não hematológica, até o dia 42 para toxicidade hematológica
Parte B: Benefício da associação sobre a monoterapia
Prazo: Na semana 25
Para determinar, na semana 25, a superioridade e eficácia de luspatercept + ESA sobre luspatecept sozinho
Na semana 25

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta
Prazo: 3 meses
Para determinar a taxa de resposta (resposta completa (CR) + resposta parcial (PR) + doença estável com melhora hematológica (HI) de acordo com os critérios IWG 2006) em cada braço
3 meses
Duração da resposta
Prazo: 24 meses
A duração da resposta termina com a data de perda da resposta, recaída ou morte, o que ocorrer primeiro
24 meses
Sobrevida geral
Prazo: 30 meses
O tempo de sobrevida global termina para pacientes que morrem durante o período de acompanhamento com a data da morte e para pacientes que não morrem durante o período de acompanhamento com a data em que o paciente foi visto vivo pela última vez
30 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Colaboradores

Celgene

Investigadores

  • Investigador principal: Lionel ADES, Pr., Hôpital Saint louis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de maio de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

19 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

19 de novembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

6 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

3 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • COMBOLA
  • 2021-000596-37 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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