Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de combinatie van luspatercept in LR-MDS zonder dat RS gefaald heeft of niet in aanmerking komt voor ESA

3 maart 2026 bijgewerkt door: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Een gerandomiseerde fase I/II multicenter studie ter evaluatie van de combinatie van luspatercept in LR-MDS zonder dat RS gefaald heeft of niet in aanmerking komt voor ESA

Studie van de combinatie van luspatercept bij myelodysplastisch syndroom met laag risico (LR-MDS) zonder ring sideroblasten (RS) die gefaald hebben of niet in aanmerking komen voor ESA

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deel A van het onderzoek = Dosisbepalingsonderzoek: bepaling van het optimale dosisniveau in termen van zowel toxiciteit als werkzaamheid voor luspatercept + ESA

Deel B: Bepaling van de superioriteit en werkzaamheid van de associatie Luspatercept + ESA (erythroipoëse-stimulerend middel) boven luspatercept alleen bij patiënten met MDS met een lager risico die geen respons bereikten of die vervolgens hervielen na ESA, zonder ziekteprogressie

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk, 80054
        • Werving
        • CHU Amiens-Picardie
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Amiens, Frankrijk, 80090
        • Nog niet aan het werven
        • Clinique de L'Europe
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bérengère GRUSON, MD
        • Contact:
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • Werving
        • CHU Angers
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil, Frankrijk, 95107
        • Werving
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon, Frankrijk, 84000
        • Werving
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne, Frankrijk, 64109
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier de La Cote Basque
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Delphine MARTINEAU, MD
      • Bobigny, Frankrijk, 93009
        • Werving
        • Hôpital Avicenne
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thorsten BRAUN, Dr
        • Contact:
      • Cesson-Sévigné, Frankrijk, 35510
        • Werving
        • Hôpital Privé Sévigné
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne-Violaine DONCKER, MD
      • Grenoble, Frankrijk, 38043
        • Werving
        • CHU de GRENOBLE
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Chesnay, Frankrijk, 78150
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier de Versailles
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne Laure TAKSIN, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • Hopital Bicetre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans, Frankrijk, 72037
        • Werving
        • CH Le Mans
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kamel LARIBI, Dr
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Nog niet aan het werven
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laure GOURSAUD, Dr
        • Contact:
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • Nog niet aan het werven
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Mont-de-Marsan, Frankrijk, 40000
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Werving
        • Chu Saint Eloi
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Franciane PAUL, MD
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Werving
        • CHU Nantes - Hotel Dieu
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nantes, Frankrijk, 44277
        • Werving
        • Hôpital privé du Confluent
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jacques DELAUNAY, MD
      • Nice, Frankrijk, 06202
        • Werving
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas CLUZEAU, Pr
        • Contact:
      • Nîmes, Frankrijk, 30029
        • Werving
        • CHU de Nîmes
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stefan WICKENHAUSER, Dr
      • Orléans, Frankrijk, 45067
        • Werving
        • CHR d'Orléans
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Werving
        • Hôpital Saint Louis
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris, Frankrijk, 75014
        • Nog niet aan het werven
        • Hôpital Cochin
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lise Willems, Dr
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • Hopital Necker
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Werving
        • CHU de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite, Frankrijk, 69495
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Poitiers, Frankrijk, 86021
      • Pontoise, Frankrijk, 95300
        • Nog niet aan het werven
        • Hôpital NOVO
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Riad BENRAMDANE, Dr
      • Périgueux, Frankrijk, 24019
        • Werving
        • Centre Hospitalier de Périgueux
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Quimper, Frankrijk, 29107
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier de Cornouaille
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lenaïg LE CLECH, MD
      • Rennes, Frankrijk, 35033
        • Werving
        • CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen, Frankrijk, 76038
        • Werving
        • Centre Henri Becquerel
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrijk, 42271
        • Werving
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Étienne
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Strasbourg, Frankrijk, 67000
        • Werving
        • Strasbourg Oncologie Libérale Clinique Sainte Anne
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anaïse BLOUET, Dr
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Werving
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours, Frankrijk, 37000
        • Werving
        • CHU de TOURS - Hôpital Bretonneau
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Valence, Frankrijk, 26000
        • Werving
        • centre hospitalier de Valence
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Clémence SANTANA, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk, 54511
        • Werving
        • Chru Nancy - Hopitaux de Brabois
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr
        • Contact:
  • Italië
      • Candiolo, Italië, 10060
        • Werving
        • IRCCS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elena CRISA, MD
      • Florence, Italië, 50134
        • Nog niet aan het werven
        • Aou Careggi
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Valeria SANTINI, Pr.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten moeten aan alle volgende criteria voldoen om aan het onderzoek deel te nemen:

  • Myelodysplastisch syndroom volgens de huidige WHO-classificatie
  • Leeftijd ≥ 18 jaar
  • Patiënten met MDS met een lager risico volgens de IPSS-classificatie (LOW, INT-1) zonder RS ​​die geen respons bereikten of die vervolgens recidiveerden na ESA (ten minste 60.000 EPO-a gedurende ten minste 12 weken of equivalent), zonder ziekteprogressie ( of komt niet in aanmerking voor ESA gedefinieerd door EPO > 500 UI/l)
  • Hemoglobine < 9 gr/dl of afhankelijk van transfusie (ten minste 3 RBC's in 16 weken in ten minste 2 transfusie-episodes)
  • Non del(5q)-syndroom
  • Adequate nierfunctie, gedefinieerd door creatinine van minder dan 1,5 keer de bovengrens van normaal, creatinineklaring ≥ 40 ml/min (MDRD-formule).
  • Adequate leverfunctie, gedefinieerd door totaal bilirubine en transaminasen van minder dan 1,5 keer de bovengrens van normaal.
  • Het is niet bekend dat de patiënt refractair is voor bloedplaatjestransfusies.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming.
  • De patiënt moet het toestemmingsformulier begrijpen en vrijwillig ondertekenen.
  • De patiënt moet zich kunnen houden aan het bezoekschema zoals beschreven in het onderzoek en de vereisten van het protocol volgen.
  • ECOG-prestatiestatus 0-2 op het moment van screening.

  • Een FCBP (vrouw in de vruchtbare leeftijd) voor deze studie werd gedefinieerd als een seksueel volwassen vrouw die: (1) geen hysterectomie of bilaterale ovariëctomie had ondergaan; of (2) niet op natuurlijke wijze postmenopauzaal was geweest (amenorroe na kankertherapie sloot de mogelijkheid om zwanger te worden niet uit) gedurende ten minste 24 opeenvolgende maanden (dwz heeft op enig moment menstruatie gehad in de voorgaande 24 opeenvolgende maanden). Een FCBP die aan het onderzoek deelneemt, moet:

    • 2 negatieve zwangerschapstesten hebben gehad zoals geverifieerd door de onderzoeker voorafgaand aan het starten van IP (tenzij de screening zwangerschapstest binnen 72 uur na cyclus 1 dag 1 is gedaan). Ze moet hebben ingestemd met een maandelijkse zwangerschapstest tijdens de studie en na EOT
    • Indien seksueel actief, ermee ingestemd om zeer effectieve anticonceptie** zonder onderbreking te hebben gebruikt en hieraan te voldoen, 5 weken voorafgaand aan het starten van IP, tijdens de behandeling met IP (inclusief dosisonderbrekingen) en gedurende 12 weken na stopzetting van IP.
    • ** Zeer effectieve anticonceptie werd in dit protocol als volgt gedefinieerd (informatie verscheen ook in de ICF): Hormonale anticonceptie (bijv. anticonceptiepil, injectie, implantaat, pleister voor transdermaal gebruik, vaginale ring), spiraaltje, afbinden van de eileiders (het vastbinden van uw buisjes), of een partner met een vasectomie
  • Mannelijke proefpersonen moeten: hebben ingestemd met het gebruik van een condoom, gedefinieerd als een condoom van latex voor mannen of een condoom zonder latex, NIET gemaakt van natuurlijk (dierlijk) membraan (bijv. polyurethaan), tijdens seksueel contact met een zwangere vrouw of een FCBP tijdens deelname aan het onderzoek , tijdens dosisonderbrekingen en gedurende ten minste 12 weken na stopzetting van IP, zelfs als hij een succesvolle vasectomie had ondergaan

Uitsluitingscriteria:

Een patiënt die aan een van de volgende criteria voldoet, komt niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  • Ernstige infectie of een andere ongecontroleerde ernstige aandoening.
  • Ongecontroleerde hypertensie
  • Aanzienlijke hartziekte - NYHA klasse III of IV of een hartinfarct gehad in de afgelopen 6 maanden.
  • del(5q)-syndroom
  • Gebruik van onderzoeksgeneesmiddelen binnen 30 dagen of een antikankertherapie (inclusief IMiD) binnen 2 weken vóór aanvang van het onderzoek, met uitzondering van hydroxyurea. De patiënt moet ten minste een graad 1 hersteld zijn van alle acute toxiciteit van een eerdere therapie.
  • Gebruik van EPO binnen 4 weken voor aanvang van de studie
  • Actieve kanker, of kanker in het jaar voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, anders dan basaalcelcarcinoom of carcinoom in situ van de cervix of borst.
  • Patiënt is al ingeschreven in een ander therapeutisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel.
  • Bekende hiv-infectie of actieve hepatitis B of C.
  • Vrouwen die zwanger zijn of kunnen worden of die momenteel borstvoeding geven.
  • Elke medische of psychiatrische contra-indicatie waardoor de patiënt het toestemmingsformulier niet kan begrijpen en ondertekenen.
  • Patiënt komt in aanmerking voor allogene stamceltransplantatie.
  • Bekende allergieën voor luspatercept of EPO of een van de hulpstoffen.
  • Geen aansluiting bij een zorgverzekering.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A (alleen Luspatercept)
Patiënten krijgen Luspatercept 1 mg/kg (elke 3 weken) met titratie tot maximaal 1,75 mg/kg, subcutaan op dag 1 van elke cyclus van 21 dagen (elke drie weken).
Geneesmiddel: Luspatercept-injectie [Reblozyl]
Alle patiënten zullen Luspatercept subcutaan krijgen op dag 1 van elke cyclus van 21 dagen (elke 3 weken) in de geselecteerde dosis volgens deel A: 1,75 mg/kg of 1,33 mg/kg of 0,8 mg/kg
Andere namen:
  • ACE-536
Experimenteel: Arm B (Luspatercept + EPREX)

Patiënten krijgen Luspatercept (in de geselecteerde dosis volgens deel A) subcutaan op dag 1 van elke cyclus van 21 dagen (elke drie weken) EN Epoetin alfa: in de geselecteerde dosis (in deel A) per week, subcutaan, elke week

Doseringsschema's Deel A:

  • Niveau 1: Luspatercept 0,8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Niveau 2: Luspatercept 1,33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Niveau 3: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Niveau 4: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 60000 UI
Geneesmiddel: Luspatercept-injectie [Reblozyl]
Alle patiënten zullen Luspatercept subcutaan krijgen op dag 1 van elke cyclus van 21 dagen (elke 3 weken) in de geselecteerde dosis volgens deel A: 1,75 mg/kg of 1,33 mg/kg of 0,8 mg/kg
Andere namen:
  • ACE-536
Geneesmiddel: Eprex
Epoëtine alfa zal worden toegediend als een subcutane injectie in de geselecteerde dosis volgens deel A: 30.000 IE/week of 60.000 IE/week, elke week
Andere namen:
  • Epoëtine alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: dosisbepalingsonderzoek
Tijdsspanne: Evaluatie van dosisbeperkende toxiciteit (DLT) op dag 21 van cyclus 1 voor niet-hematologische toxiciteit, tot dag 42 voor hematologische toxiciteit
Om het optimale dosisniveau te bepalen in termen van zowel toxiciteit als werkzaamheid voor luspatercept + EPO
Evaluatie van dosisbeperkende toxiciteit (DLT) op dag 21 van cyclus 1 voor niet-hematologische toxiciteit, tot dag 42 voor hematologische toxiciteit
Deel B: Voordeel van de associatie boven de monotherapie
Tijdsspanne: In week 25
Om in week 25 de superioriteit en werkzaamheid van luspatercept + ESA ten opzichte van alleen luspatecept te bepalen
In week 25

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Responspercentage
Tijdsspanne: 3 maanden
Om het responspercentage te bepalen (volledige respons (CR) + gedeeltelijke respons (PR) + stabiele ziekte met hematologische verbetering (HI) volgens IWG 2006-criteria) in elke arm
3 maanden
Reactieduur
Tijdsspanne: 24 maanden
De duur van de respons eindigt met de datum van verlies van respons, terugval of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
24 maanden
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 30 maanden
De totale overlevingstijd eindigt voor patiënten die tijdens de follow-upperiode overlijden met de datum van overlijden en voor patiënten die niet overlijden tijdens de follow-upperiode met de datum waarop de patiënt voor het laatst in leven is gezien
30 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Medewerkers

Celgene

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lionel ADES, Pr., Hôpital Saint Louis

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 mei 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

19 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

19 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • COMBOLA
  • 2021-000596-37 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myelodysplastische syndromen

  • The Champ Foundation
    Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic
    Werving
    Pearson Syndrome Natural History Study
    Pearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)
    Verenigde Staten

Klinische onderzoeken op Luspatercept-injectie [Reblozyl]

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Australia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren