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Estudio que evalúa la combinación de luspatercept en LR-MDS sin que RS haya fallado o no sea elegible para ESA

3 de marzo de 2026 actualizado por: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Un estudio multicéntrico aleatorizado de fase I/II que evalúa la combinación de luspatercept en LR-MDS sin que RS haya fallado o no sea elegible para ESA

Estudio de la combinación de luspatercept en síndrome mielodisplásico de bajo riesgo (LR-MDS) sin sideroblastos anulares (RS) que han fallado o no son elegibles para ESA

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Parte A del ensayo = Estudio de búsqueda de dosis: determinación del nivel de dosis óptimo en términos de toxicidad y eficacia para luspatercept + ESA

Parte B: Determinación de la superioridad y eficacia de la asociación Luspatercept+ESA (Agente Estimulador de la Eritropoyesis) sobre luspatercept solo en pacientes con SMD de menor riesgo que no lograron respuesta o que posteriormente recayeron tras ESA, sin progresión de la enfermedad

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Reclutamiento
        • CHU Amiens-Picardie
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Amiens, Francia, 80090
        • Aún no reclutando
        • Clinique de l'Europe
        • Investigador principal:
          • Bérengère GRUSON, MD
        • Contacto:
      • Angers, Francia, 49933
        • Reclutamiento
        • CHU Angers
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil, Francia, 95107
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon, Francia, 84000
        • Reclutamiento
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • Contacto:
          • Borhane SLAMA, Dr
          • Número de teléfono: +33 4 32 75 93 94
          • Correo electrónico: bslama@ch-avignon.fr
        • Investigador principal:
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne, Francia, 64109
        • Aún no reclutando
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Delphine MARTINEAU, MD
      • Bobigny, Francia, 93009
        • Reclutamiento
        • Hôpital Avicenne
        • Investigador principal:
          • Thorsten BRAUN, Dr
        • Contacto:
      • Cesson-Sévigné, Francia, 35510
        • Reclutamiento
        • Hôpital privé Sévigné
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anne-Violaine DONCKER, MD
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Reclutamiento
        • CHU de Grenoble
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Chesnay, Francia, 78150
        • Aún no reclutando
        • Centre Hospitalier De Versailles
        • Contacto:
          • Anne Laure TAKSIN, Dr
          • Número de teléfono: +33 1 39 63 92 60
          • Correo electrónico: altaksin@ght78sud.fr
        • Investigador principal:
          • Anne Laure TAKSIN, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamiento
        • Hôpital Bicêtre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans, Francia, 72037
        • Reclutamiento
        • CH Le mans
        • Contacto:
          • Kamel LARIBI, Dr
          • Número de teléfono: +33 2 43 43 43 61
          • Correo electrónico: klaribi@ch-lemans.fr
        • Investigador principal:
          • Kamel LARIBI, Dr
      • Lille, Francia, 59037
        • Aún no reclutando
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
        • Investigador principal:
          • Laure GOURSAUD, Dr
        • Contacto:
      • Limoges, Francia, 87042
        • Aún no reclutando
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Mont-de-Marsan, Francia, 40000
        • Aún no reclutando
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamiento
        • Chu Saint Eloi
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Franciane PAUL, MD
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamiento
        • CHU Nantes - Hotel Dieu
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nantes, Francia, 44277
        • Reclutamiento
        • Hôpital Privé du Confluent
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jacques DELAUNAY, MD
      • Nice, Francia, 06202
        • Reclutamiento
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • Investigador principal:
          • Thomas CLUZEAU, Pr
        • Contacto:
      • Nîmes, Francia, 30029
        • Reclutamiento
        • CHU de Nîmes
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stefan WICKENHAUSER, Dr
      • Orléans, Francia, 45067
        • Reclutamiento
        • CHR d'Orléans
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamiento
        • Hopital Saint Louis
        • Contacto:
          • Lionel ADES, Pr.
          • Número de teléfono: +33 1 71 20 70 21
          • Correo electrónico: lionel.ades@aphp.fr
        • Investigador principal:
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris, Francia, 75014
        • Aún no reclutando
        • Hopital Cochin
        • Contacto:
          • Lise WILLEMS, Dr
          • Número de teléfono: +33 1 58 41 21 20
          • Correo electrónico: lise.willems@aphp.fr
        • Investigador principal:
          • Lise Willems, Dr
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamiento
        • Hôpital Necker
        • Contacto:
          • Cécile BALLY, Dr
          • Número de teléfono: +33 1 44 49 53 42
          • Correo electrónico: cecile.bally@aphp.fr
        • Investigador principal:
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac, Francia, 33604
        • Reclutamiento
        • Chu de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Aún no reclutando
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Reclutamiento
        • CHU De Poitiers
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jose Miguel TORREGROSA-DIAZ, Dr
      • Pontoise, Francia, 95300
        • Aún no reclutando
        • Hôpital NOVO
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Riad BENRAMDANE, Dr
      • Périgueux, Francia, 24019
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier de Perigueux
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Quimper, Francia, 29107
        • Aún no reclutando
        • Centre Hospitalier de Cornouaille
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lenaïg LE CLECH, MD
      • Rennes, Francia, 35033
        • Reclutamiento
        • CHU de Rennes - Hopital Pontchaillou
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen, Francia, 76038
        • Reclutamiento
        • Centre Henri Becquerel
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42271
        • Reclutamiento
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Étienne
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Strasbourg, Francia, 67000
        • Reclutamiento
        • Strasbourg Oncologie Libérale Clinique Sainte Anne
        • Contacto:
          • Anaïse BLOUET, Dr
          • Número de teléfono: +33 3 88 45 37 50
          • Correo electrónico: ablouet@solcrr.org
        • Investigador principal:
          • Anaïse BLOUET, Dr
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours, Francia, 37000
        • Reclutamiento
        • CHU de TOURS - Hôpital Bretonneau
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Valence, Francia, 26000
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier de Valence
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Clémence SANTANA, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54511
        • Reclutamiento
        • Chru Nancy - Hopitaux de Brabois
        • Investigador principal:
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr
        • Contacto:
  • Italia
      • Candiolo, Italia, 10060
        • Reclutamiento
        • IRCCS
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elena CRISA, MD
      • Florence, Italia, 50134
        • Aún no reclutando
        • AOU Careggi
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Valeria SANTINI, Pr.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Los pacientes deben cumplir con todos los siguientes criterios para participar en el estudio:

  • Síndrome mielodisplásico según la clasificación actual de la OMS
  • Edad ≥ 18 años
  • Pacientes con SMD de menor riesgo según la clasificación IPSS (BAJO, INT-1) sin RS que no lograron una respuesta o que posteriormente recayeron después de AEE (al menos 60000 U EPO-a durante al menos 12 semanas o equivalente), sin progresión de la enfermedad ( o no elegible para ESA definido por EPO > 500 UI/l)
  • Hemoglobina < 9 gr/dl o dependiente de transfusión (al menos 3 glóbulos rojos en 16 semanas en al menos 2 episodios de transfusión)
  • Síndrome no del(5q)
  • Función renal adecuada, definida por creatinina inferior a 1,5 veces el límite superior normal, aclaramiento de creatinina ≥ 40 ml/min (fórmula MDRD).
  • Función hepática adecuada, definida por bilirrubina total y transaminasas inferiores a 1,5 veces el límite superior de lo normal.
  • No se sabe que el paciente sea refractario a las transfusiones de plaquetas.
  • Consentimiento informado por escrito.
  • El paciente debe comprender y firmar voluntariamente el formulario de consentimiento.
  • El paciente debe poder cumplir con el programa de visitas como se describe en el estudio y seguir los requisitos del protocolo.
  • Estado funcional ECOG 0-2 en el momento de la selección.

  • Una FCBP (mujer en edad fértil) para este estudio se definió como una mujer sexualmente madura que: (1) no se había sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral; o (2) no había sido posmenopáusica natural (la amenorrea después de la terapia contra el cáncer no descartó la posibilidad de tener hijos) durante al menos 24 meses consecutivos (es decir, ha tenido menstruación en cualquier momento durante los 24 meses consecutivos anteriores). Un FCBP que participe en el estudio debe:

    • Haber tenido 2 pruebas de embarazo negativas verificadas por el investigador antes de comenzar IP (a menos que la prueba de detección de embarazo se haya realizado dentro de las 72 horas del Día 1 del Ciclo 1). Ella debe haber aceptado someterse a una prueba de embarazo mensual durante el transcurso del estudio y después del EOT.
    • Si es sexualmente activo, acordó haber usado y haber podido cumplir con un método anticonceptivo altamente efectivo** sin interrupción, 5 semanas antes de comenzar el IP, durante el tratamiento con IP (incluidas las interrupciones de la dosis) y durante 12 semanas después de la interrupción de IP.
    • ** La anticoncepción altamente eficaz se definió en este protocolo como lo siguiente (la información también apareció en la ICF): anticoncepción hormonal (p. ej., píldoras anticonceptivas, inyección, implante, parche transdérmico, anillo vaginal), dispositivo intrauterino, ligadura de trompas (atar tubos), o una pareja con una vasectomía
  • Los sujetos masculinos deben: Haber aceptado usar un condón, definido como un condón masculino de látex o un condón que no sea de látex NO hecho de una membrana natural (animal) (p. ej., poliuretano), durante el contacto sexual con una mujer embarazada o un FCBP mientras participa en el estudio , durante las interrupciones de la dosis y durante al menos 12 semanas después de la interrupción de la IP, incluso si se había sometido a una vasectomía exitosa

Criterio de exclusión:

Un paciente que cumpla cualquiera de los siguientes criterios no es elegible para participar en el estudio:

  • Infección grave o cualquier otra afección grave no controlada.
  • Hipertensión no controlada
  • Enfermedad cardíaca significativa - Clase III o IV de la NYHA o haber sufrido un infarto de miocardio en los últimos 6 meses.
  • síndrome del(5q)
  • Uso de agentes en investigación dentro de los 30 días o cualquier terapia contra el cáncer (incluido IMiD) dentro de las 2 semanas anteriores al ingreso al estudio, con la excepción de la hidroxiurea. El paciente debe haber recuperado al menos un grado 1 de toda la toxicidad aguda de cualquier terapia previa.
  • Uso de EPO dentro de las 4 semanas anteriores al ingreso al estudio
  • Cáncer activo o cáncer durante el año anterior al ingreso al ensayo que no sea carcinoma de células basales o carcinoma in situ de cuello uterino o mama.
  • Paciente ya inscrito en otro ensayo terapéutico de un fármaco en investigación.
  • Infección por VIH conocida o hepatitis B o C activa.
  • Mujeres que están o podrían quedar embarazadas o que actualmente están amamantando.
  • Cualquier contraindicación médica o psiquiátrica que impida al paciente comprender y firmar el consentimiento informado.
  • Paciente elegible para trasplante alogénico de células madre.
  • Alergias conocidas a luspatercept o EPO o alguno de sus excipientes.
  • Sin afiliación a un sistema de seguro de salud.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo A (Luspatercept solo)
Los pacientes recibirán Luspatercept 1 mg/kg (cada 3 semanas) con una titulación hasta un máximo de 1,75 mg/kg, por vía subcutánea el día 1 de cada ciclo de 21 días (cada tres semanas).
Droga: Inyección de luspatercept [Reblozyl]
Todos los pacientes recibirán Luspatercept por vía subcutánea el día 1 de cada ciclo de 21 días (cada 3 semanas) a la dosis seleccionada según la parte A: 1,75 mg/kg o 1,33 mg/kg o 0,8 mg/kg
Otros nombres:
  • ACE-536
Experimental: Brazo B (Luspatercept + EPREX)

Los pacientes recibirán Luspatercept (a la dosis seleccionada según la parte A) por vía subcutánea el día 1 de cada ciclo de 21 días (cada tres semanas) Y Epoetin alfa: A la dosis seleccionada (en la parte A) por semana, por vía subcutánea, cada semana

Esquemas de dosis Parte A :

  • Nivel 1 : Luspatercept 0,8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nivel 2 : Luspatercept 1,33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nivel 3: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nivel 4: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 60000 UI
Droga: Inyección de luspatercept [Reblozyl]
Todos los pacientes recibirán Luspatercept por vía subcutánea el día 1 de cada ciclo de 21 días (cada 3 semanas) a la dosis seleccionada según la parte A: 1,75 mg/kg o 1,33 mg/kg o 0,8 mg/kg
Otros nombres:
  • ACE-536
Droga: Eprex
La epoyetina alfa se administrará mediante inyección subcutánea a la dosis seleccionada según la parte A: 30 000 UI/semana o 60 000 UI/semana, todas las semanas
Otros nombres:
  • Epoyetina alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: estudio de búsqueda de dosis
Periodo de tiempo: Evaluación de la toxicidad limitante de la dosis (DLT) en el día 21 del ciclo 1 para toxicidad no hematológica, hasta el día 42 para toxicidad hematológica
Determinar el nivel de dosis óptimo en términos de toxicidad y eficacia para luspatercept + EPO
Evaluación de la toxicidad limitante de la dosis (DLT) en el día 21 del ciclo 1 para toxicidad no hematológica, hasta el día 42 para toxicidad hematológica
Parte B : Beneficio de la asociación sobre la monoterapia
Periodo de tiempo: En la semana 25
Determinar, en la Semana 25, la superioridad y eficacia de luspatercept + ESA sobre luspatecept solo
En la semana 25

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: 3 meses
Determinar la tasa de respuesta (respuesta completa (RC) + Respuesta Parcial (RP) + enfermedad estable con Mejora Hematológica (HI) según criterios IWG 2006) en cada brazo
3 meses
Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: 24 meses
La duración de la respuesta finaliza con la fecha de pérdida de respuesta, recaída o muerte, lo que ocurra primero
24 meses
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 30 meses
El tiempo de supervivencia general finaliza para los pacientes que mueren durante el período de seguimiento con la fecha de la muerte y para los pacientes que no mueren durante el período de seguimiento con la fecha en que se vio por última vez que el paciente estaba vivo.
30 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Colaboradores

Celgene

Investigadores

  • Investigador principal: Lionel ADES, Pr., Hopital Saint Louis

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de mayo de 2022

Finalización primaria (Estimado)

19 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

19 de junio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de diciembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de diciembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

6 de enero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • COMBOLA
  • 2021-000596-37 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Inyección de luspatercept [Reblozyl]

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