Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Luspatercept LR-MDS-ben való kombinációjának értékelésére vonatkozó tanulmány anélkül, hogy az RS megbukott volna, vagy nem alkalmas az ESA-ra

2026. március 3. frissítette: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Véletlenszerű, I/II. fázisú, többközpontú vizsgálat a luspatercept LR-MDS-ben való kombinációjának értékelésére anélkül, hogy az RS megbukott volna, vagy nem alkalmas az ESA-ra

A lupatercept kombinációjának vizsgálata alacsony kockázatú myelodysplasiás szindrómában (LR-MDS) anélkül, hogy a gyűrűs sideroblasztok (RS) sikertelenné váltak vagy nem alkalmasak az ESA-ra

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kísérlet A. része = Dóziskereső vizsgálat: Az optimális dózisszint meghatározása a luspatercept + ESA toxicitása és hatékonysága szempontjából

B rész: A Luspatercept+ESA (erythroipoiesis-stimuláló szer) kombináció felsőbbrendűségének és hatékonyságának meghatározása az önmagában alkalmazott luspatercepthez képest olyan alacsonyabb kockázatú MDS-ben szenvedő betegeknél, akiknél nem sikerült reagálni, vagy akik később kiújultak az ESA után, a betegség progressziója nélkül

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

150

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Amiens, Franciaország, 80054
        • Toborzás
        • CHU Amiens-Picardie
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Amiens, Franciaország, 80090
        • Még nincs toborzás
        • Clinique de l'Europe
        • Kutatásvezető:
          • Bérengère GRUSON, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Angers, Franciaország, 49933
        • Toborzás
        • CHU Angers
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil, Franciaország, 95107
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon, Franciaország, 84000
        • Toborzás
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne, Franciaország, 64109
        • Még nincs toborzás
        • Centre Hospitalier de la Côte Basque
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Delphine MARTINEAU, MD
      • Bobigny, Franciaország, 93009
        • Toborzás
        • Hopital Avicenne
        • Kutatásvezető:
          • Thorsten BRAUN, Dr
        • Kapcsolatba lépni:
      • Cesson-Sévigné, Franciaország, 35510
        • Toborzás
        • Hôpital privé Sévigné
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Anne-Violaine DONCKER, MD
      • Grenoble, Franciaország, 38043
        • Toborzás
        • CHU de GRENOBLE
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Chesnay, Franciaország, 78150
        • Még nincs toborzás
        • Centre Hospitalier De Versailles
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Anne Laure TAKSIN, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
        • Toborzás
        • Hôpital Bicêtre
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans, Franciaország, 72037
        • Toborzás
        • CH Le Mans
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kamel Laribi, Dr
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Még nincs toborzás
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
        • Kutatásvezető:
          • Laure Goursaud, Dr
        • Kapcsolatba lépni:
      • Limoges, Franciaország, 87042
        • Még nincs toborzás
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Mont-de-Marsan, Franciaország, 40000
        • Még nincs toborzás
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • Toborzás
        • CHU Saint Eloi
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Franciane PAUL, MD
      • Nantes, Franciaország, 44093
        • Toborzás
        • CHU Nantes - Hôtel Dieu
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nantes, Franciaország, 44277
        • Toborzás
        • Hopital prive du Confluent
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jacques DELAUNAY, MD
      • Nice, Franciaország, 06202
        • Toborzás
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • Kutatásvezető:
          • Thomas CLUZEAU, Pr
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nîmes, Franciaország, 30029
        • Toborzás
        • CHU de Nîmes
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Stefan Wickenhauser, Dr
      • Orléans, Franciaország, 45067
        • Toborzás
        • CHR d'Orléans
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris, Franciaország, 75010
        • Toborzás
        • Hopital Saint Louis
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris, Franciaország, 75014
        • Még nincs toborzás
        • Hôpital Cochin
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lise Willems, Dr
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Toborzás
        • Hopital Necker
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac, Franciaország, 33604
        • Toborzás
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite, Franciaország, 69495
        • Még nincs toborzás
        • Centre Hospitalier LYON SUD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Poitiers, Franciaország, 86021
        • Toborzás
        • CHU De Poitiers
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jose Miguel TORREGROSA-DIAZ, Dr
      • Pontoise, Franciaország, 95300
        • Még nincs toborzás
        • Hopital Novo
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Riad BENRAMDANE, Dr
      • Périgueux, Franciaország, 24019
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier De Perigueux
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Quimper, Franciaország, 29107
        • Még nincs toborzás
        • Centre Hospitalier de Cornouaille
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lenaïg LE CLECH, MD
      • Rennes, Franciaország, 35033
        • Toborzás
        • CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen, Franciaország, 76038
        • Toborzás
        • Centre Henri Becquerel
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez, Franciaország, 42271
        • Toborzás
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Étienne
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Strasbourg, Franciaország, 67000
        • Toborzás
        • Strasbourg Oncologie Libérale Clinique Sainte Anne
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Anaïse BLOUET, Dr
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Toborzás
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours, Franciaország, 37000
        • Toborzás
        • CHU de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Valence, Franciaország, 26000
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier de Valence
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Clémence SANTANA, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Franciaország, 54511
        • Toborzás
        • Chru Nancy - Hopitaux de Brabois
        • Kutatásvezető:
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr
        • Kapcsolatba lépni:
  • Olaszország
      • Candiolo, Olaszország, 10060
        • Toborzás
        • IRCCS
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Elena CRISA, MD
      • Florence, Olaszország, 50134
        • Még nincs toborzás
        • Aou Careggi
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Valeria SANTINI, Pr.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A vizsgálatban való részvételhez a betegeknek meg kell felelniük az összes alábbi kritériumnak:

  • Myelodysplasiás szindróma a WHO jelenlegi osztályozása szerint
  • Életkor ≥ 18 év
  • Azok a betegek, akiknél az IPSS besorolás szerint (LOW, INT-1) alacsonyabb kockázatú MDS-ben szenvednek RS-ben, és akik nem értek el választ, vagy akik az ESA után (legalább 60 000 U EPO-a legalább 12 héten keresztül vagy azzal egyenértékű), a betegség progressziója nélkül visszaesnek ( vagy nem jogosult az EPO által meghatározott ESA-ra > 500 UI/l)
  • Hemoglobin < 9 gr/dl vagy transzfúziófüggő (legalább 3 vörösvértest 16 hét alatt, legalább 2 transzfúziós epizódban)
  • Non del(5q) szindróma
  • Megfelelő vesefunkció, amelyet a normál felső határának 1,5-szeresénél kisebb kreatinin határoz meg, a kreatinin-clearance ≥ 40 ml/perc (MDRD-képlet).
  • Megfelelő májfunkció, amelyet a teljes bilirubin és a transzaminázok a normálérték felső határának 1,5-szeresénél kisebb mennyiségben határoznak meg.
  • A betegről nem ismert, hogy ellenálló a vérlemezke transzfúzióval szemben.
  • Írásbeli beleegyezés.
  • A betegnek meg kell értenie és önként alá kell írnia a beleegyező nyilatkozatot.
  • A páciensnek be kell tartania a vizsgálatban meghatározott vizitbeosztást, és követnie kell a protokoll követelményeit.
  • Az ECOG teljesítmény állapota 0-2 a szűrés időpontjában.

  • Ebben a vizsgálatban az FCBP-t (fogamzóképes nő) olyan szexuálisan érett nőként határozták meg, aki: (1) nem esett át méheltávolításon vagy kétoldali petefészek-eltávolításon; vagy (2) legalább 24 egymást követő hónapig nem volt természetesen posztmenopauzás (a rákterápiát követő amenorrhoea nem zárta ki a fogamzóképes képességet) legalább 24 egymást követő hónapig (azaz az előző 24 egymást követő hónapban bármikor volt menstruációja). A vizsgálatban részt vevő FCBP köteles:

    • 2 negatív terhességi tesztje volt, amelyet a vizsgáló igazolt az IP megkezdése előtt (kivéve, ha a szűrő terhességi tesztet az 1. ciklus 1. napjától számított 72 órán belül végezték el). Biztosan beleegyezett abba, hogy havi terhességi tesztet végezzen a vizsgálat során és az EOT után
    • Ha szexuálisan aktív, beleegyezett abba, hogy megszakítás nélkül használta a rendkívül hatékony fogamzásgátlást**, és képes volt betartani azt, 5 héttel az IP megkezdése előtt, az IP-kezelés alatt (beleértve az adagolás megszakítását is), és 12 hétig az IP abbahagyása után.
    • ** Ebben a protokollban a rendkívül hatékony fogamzásgátlást a következőképpen határozták meg (az információ az ICF-ben is megjelent): Hormonális fogamzásgátlás (pl. fogamzásgátló tabletták, injekció, implantátum, transzdermális tapasz, hüvelygyűrű), méhen belüli eszköz, petevezeték lekötés (a csövek), vagy egy vazektómián átesett partner
  • A férfi alanyoknak: bele kell egyezniük egy olyan óvszer használatába, amelyet NEM természetes (állati) membránból (pl. poliuretánból) készítettek férfi latex óvszerként vagy nem latex óvszerként, terhes nővel vagy FCBP-vel való szexuális érintkezés során, miközben részt vesznek a vizsgálatban. , az adagolás megszakítása alatt és legalább 12 hétig az IP megszakítását követően, még akkor is, ha sikeres vazektómián esett át

Kizárási kritériumok:

Az alábbi kritériumok bármelyikének megfelelő beteg nem vehet részt a vizsgálatban:

  • Súlyos fertőzés vagy bármilyen más ellenőrizetlen súlyos állapot.
  • Nem kontrollált magas vérnyomás
  • Jelentős szívbetegség – NYHA III. vagy IV. osztályú, vagy szívizominfarktuson esett át az elmúlt 6 hónapban.
  • del(5q) szindróma
  • Vizsgálati szerek alkalmazása 30 napon belül vagy bármilyen rákellenes terápia (beleértve az IMiD-t is) 2 héten belül a vizsgálatba való belépés előtt, a hidroxi-karbamid kivételével. A betegnek legalább 1-es fokozatúnak kell felépülnie minden korábbi terápia során szerzett akut toxicitásból.
  • Az EPO használata a vizsgálatba való belépés előtt 4 héten belül
  • Aktív rák, vagy rák a vizsgálatba való belépés előtti évben, kivéve a bazálissejtes karcinómát, vagy a méhnyak vagy a mell in situ karcinómáját.
  • A páciens már részt vett egy másik terápiás vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel.
  • Ismert HIV-fertőzés vagy aktív hepatitis B vagy C.
  • Olyan nők, akik terhesek vagy teherbe eshetnek, vagy akik jelenleg szoptatnak.
  • Minden olyan orvosi vagy pszichiátriai ellenjavallat, amely megakadályozná, hogy a beteg megértse és aláírja a beleegyező nyilatkozatot.
  • Allogén őssejt-transzplantációra alkalmas beteg.
  • A luspaterceptre vagy az EPO-ra vagy bármely segédanyagára ismert allergia.
  • Nincs tagság az egészségbiztosítási rendszerhez.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A kar (egyedül a Luspatercept)
A betegek 1 mg/ttkg Luspatercept-et kapnak (3 hetente), legfeljebb 1,75 mg/ttkg dózistitrálással, szubkután minden 21 napos ciklus 1. napján (háromhetente).
Drog: Luspatercept injekció [Reblozyl]
Minden beteg Luspaterceptet kap szubkután minden 21 napos ciklus 1. napján (3 hetente) az A. rész szerint kiválasztott dózisban: 1,75 mg/kg vagy 1,33 mg/kg vagy 0,8 mg/kg
Más nevek:
  • ACE-536
Kísérleti: B kar (Luspatercept + EPREX)

A betegek Luspaterceptet kapnak (az A. rész szerint kiválasztott dózisban) szubkután minden 21 napos ciklus 1. napján (háromhetente) ÉS Epoetin alfa: A kiválasztott dózisban (A részben) hetente, szubkután, minden héten

Adagolási ütemezés A rész:

  • 1. szint: Luspatercept 0,8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • 2. szint: Luspatercept 1,33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • 3. szint: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • 4. szint: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 60000 UI
Drog: Luspatercept injekció [Reblozyl]
Minden beteg Luspaterceptet kap szubkután minden 21 napos ciklus 1. napján (3 hetente) az A. rész szerint kiválasztott dózisban: 1,75 mg/kg vagy 1,33 mg/kg vagy 0,8 mg/kg
Más nevek:
  • ACE-536
Drog: Eprex
Az alfa-epoietint szubkután injekcióként kell beadni az A. rész szerint kiválasztott dózisban: 30 000 UI/hét vagy 60 000 UI/hét, minden héten
Más nevek:
  • Epoietin alfa

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A. rész: Dózis-megállapító vizsgálat
Időkeret: A dóziskorlátozó toxicitás (DLT) értékelése az 1. ciklus 21. napján nem hematológiai toxicitásra, a 42. napig hematológiai toxicitásra
A luspatercept + EPO optimális dózisszintjének meghatározása mind a toxicitás, mind a hatékonyság szempontjából
A dóziskorlátozó toxicitás (DLT) értékelése az 1. ciklus 21. napján nem hematológiai toxicitásra, a 42. napig hematológiai toxicitásra
B rész: Az asszociáció előnyei a monoterápiával szemben
Időkeret: A 25. héten
A 25. héten a luspatercept + ESA jobb és hatásosságának meghatározása a luspatecepttel szemben
A 25. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Válaszadási arány
Időkeret: 3 hónap
A válaszarány meghatározása (teljes válasz (CR) + Részleges válasz (PR) + stabil betegség hematológiai javulással (HI) az IWG 2006 kritériumai szerint) mindegyik karban
3 hónap
A válasz időtartama
Időkeret: 24 hónap
A válasz időtartama a válasz elvesztésének dátumával, visszaeséssel vagy halállal végződik, attól függően, hogy melyik következik be előbb
24 hónap
Általános túlélés
Időkeret: 30 hónap
A teljes túlélési idő azoknál a betegeknél ér véget, akik a követési időszakban halnak meg, a halálozás dátumával, és azon betegek esetében, akik nem haltak meg a követési időszakban, azzal a dátummal, amikor a beteget utoljára életben látták.
30 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Együttműködők

Celgene

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lionel ADES, Pr., Hopital Saint Louis

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. május 18.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. december 19.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. június 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. december 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 20.

Első közzététel (Tényleges)

2022. január 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 3.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • COMBOLA
  • 2021-000596-37 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel