Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie som utvärderar kombination av Luspatercept i LR-MDS utan att RS har misslyckats eller inte är berättigad till ESA

3 mars 2026 uppdaterad av: Groupe Francophone des Myelodysplasies

En randomiserad fas I/II multicenterstudie som utvärderar kombination av Luspatercept i LR-MDS utan att RS har misslyckats eller inte är berättigad till ESA

Studie av kombinationen av luspatercept vid lågrisk myelodysplastiskt syndrom (LR-MDS) utan ringsideroblaster (RS) som har misslyckats eller inte är berättigade till ESA

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Del A av studien = Dos-finding Study: Bestämning av den optimala dosnivån vad gäller både toxicitet och effekt för luspatercept + ESA

Del B: Bestämning av överlägsenhet och effektivitet av associationen Luspatercept+ESA (erythroipoiesis Stimulating Agent) jämfört med enbart luspatercept hos patienter med lägre risk för MDS som misslyckades med att uppnå ett svar eller som därefter återfaller efter ESA, utan sjukdomsprogression

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

150

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • Rekrytering
        • CHU Amiens-Picardie
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Amiens, Frankrike, 80090
        • Har inte rekryterat ännu
        • Clinique de l'Europe
        • Huvudutredare:
          • Bérengère GRUSON, MD
        • Kontakt:
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Rekrytering
        • CHU Angers
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil, Frankrike, 95107
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon, Frankrike, 84000
        • Rekrytering
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne, Frankrike, 64109
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier de la Côte Basque
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Delphine MARTINEAU, MD
      • Bobigny, Frankrike, 93009
        • Rekrytering
        • Hôpital Avicenne
        • Huvudutredare:
          • Thorsten BRAUN, Dr
        • Kontakt:
      • Cesson-Sévigné, Frankrike, 35510
        • Rekrytering
        • Hôpital privé Sévigné
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anne-Violaine DONCKER, MD
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Rekrytering
        • CHU de GRENOBLE
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Chesnay, Frankrike, 78150
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier de Versailles
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anne Laure TAKSIN, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Rekrytering
        • Hopital Bicetre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans, Frankrike, 72037
        • Rekrytering
        • CH Le Mans
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kamel Laribi, Dr
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
        • Huvudutredare:
          • Laure Goursaud, Dr
        • Kontakt:
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Mont-de-Marsan, Frankrike, 40000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Rekrytering
        • CHU Saint Eloi
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Franciane PAUL, MD
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Rekrytering
        • CHU Nantes - Hôtel Dieu
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nantes, Frankrike, 44277
        • Rekrytering
        • Hopital prive du Confluent
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jacques DELAUNAY, MD
      • Nice, Frankrike, 06202
        • Rekrytering
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • Huvudutredare:
          • Thomas CLUZEAU, Pr
        • Kontakt:
      • Nîmes, Frankrike, 30029
        • Rekrytering
        • CHU de Nîmes
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stefan Wickenhauser, Dr
      • Orléans, Frankrike, 45067
        • Rekrytering
        • Chr D'Orleans
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Rekrytering
        • Hôpital Saint Louis
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hôpital Cochin
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lise Willems, Dr
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekrytering
        • Hopital Necker
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Rekrytering
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite, Frankrike, 69495
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Poitiers, Frankrike, 86021
      • Pontoise, Frankrike, 95300
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hopital Novo
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Riad BENRAMDANE, Dr
      • Périgueux, Frankrike, 24019
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier de PERIGUEUX
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Quimper, Frankrike, 29107
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier de Cornouaille
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lenaïg LE CLECH, MD
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Rekrytering
        • CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen, Frankrike, 76038
        • Rekrytering
        • Centre Henri Becquerel
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrike, 42271
        • Rekrytering
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Étienne
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Strasbourg, Frankrike, 67000
        • Rekrytering
        • Strasbourg Oncologie Libérale Clinique Sainte Anne
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anaïse BLOUET, Dr
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekrytering
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours, Frankrike, 37000
        • Rekrytering
        • CHU de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Valence, Frankrike, 26000
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier de Valence
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Clémence SANTANA, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54511
        • Rekrytering
        • Chru Nancy - Hopitaux de Brabois
        • Huvudutredare:
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr
        • Kontakt:
  • Italien
      • Candiolo, Italien, 10060
        • Rekrytering
        • IRCCS
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Elena CRISA, MD
      • Florence, Italien, 50134
        • Har inte rekryterat ännu
        • AOU Careggi
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Valeria SANTINI, Pr.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter måste uppfylla alla följande kriterier för att delta i studien:

  • Myelodysplastiskt syndrom enligt gällande WHO-klassificering
  • Ålder ≥ 18 år
  • Patienter med lägre risk MDS enligt IPSS-klassificering (LOW, INT-1) utan RS som misslyckades med att uppnå ett svar eller som därefter återfaller efter ESA (minst 60 000 U EPO-a under minst 12 veckor eller motsvarande), utan sjukdomsprogression ( eller ej berättigad till ESA definierad av EPO > 500 UI/l)
  • Hemoglobin < 9 gr/dl eller transfusionsberoende (minst 3 RBC under 16 veckor i minst 2 transfusionsepisoder)
  • Non del(5q) syndrom
  • Adekvat njurfunktion, definierad av kreatinin mindre än 1,5 gånger den övre gränsen för normal, kreatininclearance ≥ 40 ml/min (MDRD-formel).
  • Adekvat leverfunktion, definierad av total bilirubin och transaminaser mindre än 1,5 gånger den övre normalgränsen.
  • Det är inte känt att patienten är refraktär mot blodplättstransfusioner.
  • Skriftligt informerat samtycke.
  • Patienten måste förstå och frivilligt underteckna samtyckesformuläret.
  • Patienten måste kunna följa besöksschemat som beskrivs i studien och följa protokollkraven.
  • ECOG-prestandastatus 0-2 vid tidpunkten för screening.

  • En FCBP (kvinna i fertil ålder) för denna studie definierades som en sexuellt mogen kvinna som: (1) inte hade genomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi; eller (2) inte hade varit naturligt postmenopausal (amenorré efter cancerterapi uteslöt inte fertilitet) under minst 24 månader i följd (dvs. har haft mens någon gång under de föregående 24 månaderna i följd). En FCBP som deltar i studien måste:

    • Har haft 2 negativa graviditetstester som verifierats av utredaren före start av IP (såvida inte screeninggraviditetstestet gjordes inom 72 timmar efter cykel 1 dag 1). Hon måste ha gått med på att göra ett månatligt graviditetstest under studiens gång och efter EOT
    • Om sexuellt aktiv, samtyckt till att ha använt och kunnat följa högeffektiva preventivmedel** utan avbrott, 5 veckor före start av IP, under behandling med IP (inklusive dosavbrott) och i 12 veckor efter avslutad IP.
    • ** Mycket effektiv preventivmetod definierades i detta protokoll som följande (information fanns även i ICF): Hormonell preventivmedel (t.ex. p-piller, injektion, implantat, depotplåster, vaginalring), intrauterin enhet, tubal ligering (binda din rör), eller en partner med en vasektomi
  • Manliga försökspersoner måste: Ha samtyckt till att använda en kondom, definierad som en latexkondom för män eller nonlatexkondom som INTE är gjord av naturligt (djur)membran (t.ex. polyuretan), under sexuell kontakt med en gravid kvinna eller en FCBP när de deltar i studien , under dosavbrott och i minst 12 veckor efter att IP-behandlingen avbröts, även om han hade genomgått en framgångsrik vasektomi

Exklusions kriterier:

En patient som uppfyller något av följande kriterier är inte berättigad att delta i studien:

  • Allvarlig infektion eller något annat okontrollerat allvarligt tillstånd.
  • Okontrollerad hypertoni
  • Signifikant hjärtsjukdom - NYHA klass III eller IV eller har drabbats av en hjärtinfarkt under de senaste 6 månaderna.
  • del(5q) syndrom
  • Användning av prövningsmedel inom 30 dagar eller någon cancerbehandling (inklusive IMiD) inom 2 veckor före studiestart med undantag för hydroxiurea. Patienten måste ha återhämtat sig minst grad 1 från all akut toxicitet från någon tidigare behandling.
  • Användning av EPO inom 4 veckor före studiestart
  • Aktiv cancer, eller cancer under året innan försöket påbörjades, annat än basalcellscancer, eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller bröstet.
  • Patienten redan inskriven i en annan terapeutisk prövning av ett prövningsläkemedel.
  • Känd HIV-infektion eller aktiv hepatit B eller C.
  • Kvinnor som är eller kan bli gravida eller som för närvarande ammar.
  • Alla medicinska eller psykiatriska kontraindikationer som skulle hindra patienten från att förstå och underteckna formuläret för informerat samtycke.
  • Patient kvalificerad för allogen stamcellstransplantation.
  • Kända allergier mot luspatercept eller EPO eller något av dess hjälpämnen.
  • Ingen anslutning till ett sjukförsäkringssystem.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm A (enbart Luspatercept)
Patienterna kommer att få Luspatercept 1 mg/kg (var tredje vecka) med titrering upp till max 1,75 mg/kg, subkutant på dag 1 i varje 21-dagarscykel (var tredje vecka).
Läkemedel: Luspatercept Injection [Reblozyl]
Alla patienter kommer att få Luspatercept subkutant på dag 1 i varje 21-dagarscykel (var tredje vecka) i den valda dosen enligt del A: 1,75 mg/kg eller 1,33 mg/kg eller 0,8 mg/kg
Andra namn:
  • ACE-536
Experimentell: Arm B (Luspatercept + EPREX)

Patienterna kommer att få Luspatercept (vid vald dos enligt del A) subkutant på dag 1 i varje 21-dagarscykel (var tredje vecka) OCH Epoetin alfa: I den valda dosen (i del A) per vecka, subkutant, varje vecka

Dosscheman del A:

  • Nivå 1: Luspatercept 0,8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nivå 2: Luspatercept 1,33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nivå 3: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nivå 4: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 60000 UI
Läkemedel: Luspatercept Injection [Reblozyl]
Alla patienter kommer att få Luspatercept subkutant på dag 1 i varje 21-dagarscykel (var tredje vecka) i den valda dosen enligt del A: 1,75 mg/kg eller 1,33 mg/kg eller 0,8 mg/kg
Andra namn:
  • ACE-536
Läkemedel: Eprex
Epoietin alfa kommer att administreras som en subkutan injektion i den valda dosen enligt del A: 30 000 UI/vecka eller 60 000 UI/vecka, varje vecka
Andra namn:
  • Epoietin alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del A: Dosfinnande studie
Tidsram: Utvärdering av dosbegränsande toxicitet (DLT) vid dag 21 av cykel 1 för icke-hematologisk toxicitet, upp till dag 42 för hematologisk toxicitet
För att bestämma den optimala dosnivån vad gäller både toxicitet och effekt för luspatercept + EPO
Utvärdering av dosbegränsande toxicitet (DLT) vid dag 21 av cykel 1 för icke-hematologisk toxicitet, upp till dag 42 för hematologisk toxicitet
Del B: Fördelen med föreningen över monoterapin
Tidsram: I vecka 25
För att bestämma, vid vecka 25, överlägsenhet och effektivitet av luspatercept + ESA jämfört med enbart luspatecept
I vecka 25

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svarsfrekvens
Tidsram: 3 månader
För att bestämma svarsfrekvensen (fullständig respons (CR) + Partiell respons (PR) + stabil sjukdom med hematologisk förbättring (HI) enligt IWG 2006 kriterier) i varje arm
3 månader
Svarslängd
Tidsram: 24 månader
Varaktigheten av svar slutar med datum förlust av svar, återfall eller död, beroende på vilket som inträffar först
24 månader
Total överlevnad
Tidsram: 30 månader
Den totala överlevnadstiden slutar för patienter som dör under uppföljningsperioden med dödsdatum och för patienter som inte dör under uppföljningsperioden med det datum då patienten senast sågs vara vid liv
30 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Samarbetspartners

Celgene

Utredare

  • Huvudutredare: Lionel ADES, Pr., Hôpital Saint Louis

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 maj 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

19 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

19 juni 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 december 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2021

Första postat (Faktisk)

6 januari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • COMBOLA
  • 2021-000596-37 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera