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Étude évaluant l'association du luspatercept dans le LR-MDS sans que le RS ait échoué ou soit inéligible à l'ESA

2 janvier 2024 mis à jour par: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Une étude multicentrique randomisée de phase I/II évaluant l'association du luspatercept dans le LR-MDS sans que le RS ait échoué ou soit inéligible à l'ESA

Etude de l'association du luspatercept dans le syndrome myélodysplasique à bas risque (LR-MDS) sans anneau sidéroblastique (SR) ayant échoué ou étant inéligible à l'ESA

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Partie A de l'essai = Étude de recherche de dose : Détermination de la dose optimale en termes de toxicité et d'efficacité pour le luspatercept + ASE

Partie B : Détermination de la supériorité et de l'efficacité de l'association Luspatercept+ASE (agent stimulant l'érythropoïèse) sur le luspatercept seul chez des patients atteints de SMD à moindre risque n'ayant pas obtenu de réponse ou ayant rechuté après ASE, sans progression de la maladie

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

150

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Amiens, France, 80054
        • Pas encore de recrutement
        • CHU Amiens-Picardie
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Angers, France, 49933
        • Recrutement
        • Chu Angers
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil, France, 95107
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon, France, 84000
        • Pas encore de recrutement
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne, France, 64109
        • Pas encore de recrutement
        • Centre Hospitalier de la Côte Basque
        • Chercheur principal:
          • Anne BANOS, Dr
        • Contact:
      • Bobigny, France, 93009
        • Pas encore de recrutement
        • Hôpital Avicenne
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Thorsten BRAUN, Dr
      • Caen, France, 14033
        • Pas encore de recrutement
        • CHU de Caen Côte de Nacre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stéphane CHEZE, Dr
      • Grenoble, France, 38043
        • Recrutement
        • CHU de Grenoble
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Pas encore de recrutement
        • Hôpital Bicêtre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans, France, 72037
        • Pas encore de recrutement
        • CH Le Mans
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kamel LARIBI, Dr
      • Lille, France, 59020
        • Pas encore de recrutement
        • Hopital Saint Vincent De Paul
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Laurent PASCAL, Dr
      • Limoges, France, 87042
        • Pas encore de recrutement
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Marseille, France, 13273
        • Pas encore de recrutement
        • Institut Paoli Calmettes
        • Chercheur principal:
          • Norbert VEY, Pr
        • Contact:
      • Mont-de-Marsan, France, 40000
        • Pas encore de recrutement
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Nantes, France, 44093
        • Recrutement
        • CHU Nantes - Hôtel Dieu
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nice, France, 06202
        • Recrutement
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • Chercheur principal:
          • Thomas Cluzeau, Pr
        • Contact:
      • Nîmes, France, 30029
        • Pas encore de recrutement
        • CHU de Nimes
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stefan WICKENHAUSER, Dr
      • Orléans, France, 45067
        • Pas encore de recrutement
        • CHR d'Orléans
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris, France, 75010
        • Recrutement
        • Hôpital Saint louis
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris, France, 75014
        • Pas encore de recrutement
        • Hôpital Cochin
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lise Willems, Dr
      • Paris, France, 75015
        • Pas encore de recrutement
        • Hopital Necker
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac, France, 33604
        • Pas encore de recrutement
        • CHU de Bordeaux - Hopital Haut-Lévêque
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite, France, 69495
        • Pas encore de recrutement
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gaëlle FOSSARD, Dr
      • Poitiers, France, 86021
        • Pas encore de recrutement
        • CHU de Poitiers
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jose Miguel TORREGROSA-DIAZ, Dr
      • Périgueux, France, 24019
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier de Perigueux
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Rennes, France, 35033
        • Pas encore de recrutement
        • CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen, France, 76038
        • Recrutement
        • Centre Henri Becquerel
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez, France, 42271
        • Pas encore de recrutement
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Etienne
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Toulouse, France, 31059
        • Recrutement
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours, France, 37000
        • Recrutement
        • CHU de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Vandœuvre-lès-Nancy, France, 54511
        • Recrutement
        • CHRU Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Les patients doivent répondre à tous les critères suivants pour participer à l'étude :

  • Syndrome myélodysplasique selon la classification actuelle de l'OMS
  • Âge ≥ 18 ans
  • Patients avec un SMD à faible risque selon la classification IPSS (LOW, INT-1) sans RS qui n'ont pas obtenu de réponse ou qui ont ensuite rechuté après ASE (au moins 60000 U EPO-a sur au moins 12 semaines ou équivalent), sans progression de la maladie ( ou inéligible à l'ESA défini par l'OEB > 500 UI/l)
  • Hémoglobine < 9 gr/dl ou dépendante de la transfusion (au moins 3 globules rouges en 16 semaines dans au moins 2 épisodes de transfusion)
  • Syndrome non del(5q)
  • Fonction rénale adéquate, définie par une créatinine inférieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale, une clairance de la créatinine ≥ 40 mL/min (formule MDRD).
  • Fonction hépatique adéquate, définie par une bilirubine totale et des transaminases inférieures à 1,5 fois la limite supérieure de la normale.
  • Le patient n'est pas connu pour être réfractaire aux transfusions de plaquettes.
  • Consentement éclairé écrit.
  • Le patient doit comprendre et signer volontairement le formulaire de consentement.
  • Le patient doit être en mesure de respecter le calendrier des visites tel qu'indiqué dans l'étude et de suivre les exigences du protocole.
  • Statut de performance ECOG 0-2 au moment du dépistage.

  • Une FCBP (femme en âge de procréer) pour cette étude a été définie comme une femme sexuellement mature qui : (1) n'avait pas subi d'hystérectomie ou d'ovariectomie bilatérale ; ou (2) n'avait pas été naturellement ménopausée (l'aménorrhée consécutive à un traitement anticancéreux n'excluait pas le potentiel de procréer) pendant au moins 24 mois consécutifs (c'est-à-dire, a eu ses règles à tout moment au cours des 24 mois consécutifs précédents). Un FCBP participant à l'étude doit :

    • Avoir eu 2 tests de grossesse négatifs comme vérifié par l'investigateur avant le début de l'IP (sauf si le test de grossesse de dépistage a été effectué dans les 72 heures suivant le cycle 1 jour 1). Elle doit avoir accepté de poursuivre un test de grossesse mensuel au cours de l'étude et après l'EOT
    • Si sexuellement actif, a accepté d'avoir utilisé et d'avoir été en mesure de se conformer à une contraception très efficace ** sans interruption, 5 semaines avant le début de l'IP, pendant le traitement par IP (y compris les interruptions de dose) et pendant 12 semaines après l'arrêt de l'IP.
    • ** La contraception hautement efficace a été définie dans ce protocole comme suit (des informations sont également apparues dans la CIF) : contraception hormonale (par exemple, pilules contraceptives, injection, implant, patch transdermique, anneau vaginal), dispositif intra-utérin, ligature des trompes tubes), ou un partenaire avec une vasectomie
  • Les sujets masculins doivent : avoir accepté d'utiliser un préservatif, défini comme un préservatif masculin en latex ou un préservatif sans latex NON fabriqué à partir d'une membrane naturelle (animale) (par exemple, le polyuréthane), lors d'un contact sexuel avec une femme enceinte ou un FCBP tout en participant à l'étude , pendant les interruptions de dose et pendant au moins 12 semaines après l'arrêt de l'IP, même s'il avait subi une vasectomie réussie

Critère d'exclusion:

Un patient répondant à l'un des critères suivants n'est pas éligible pour participer à l'étude :

  • Infection grave ou toute autre affection grave non maîtrisée.
  • Hypertension non contrôlée
  • Maladie cardiaque importante - Classe NYHA III ou IV ou ayant subi un infarctus du myocarde au cours des 6 derniers mois.
  • syndrome del(5q)
  • Utilisation d'agents expérimentaux dans les 30 jours ou de tout traitement anticancéreux (y compris IMiD) dans les 2 semaines précédant l'entrée dans l'étude, à l'exception de l'hydroxyurée. Le patient doit avoir récupéré au moins un grade 1 de toute toxicité aiguë de tout traitement antérieur.
  • Utilisation d'EPO dans les 4 semaines avant l'entrée à l'étude
  • Cancer actif ou cancer au cours de l'année précédant l'entrée dans l'essai autre que le carcinome basocellulaire ou le carcinome in situ du col de l'utérus ou du sein.
  • Patient déjà inscrit à un autre essai thérapeutique d'un médicament expérimental.
  • Infection à VIH connue ou hépatite B ou C active.
  • Les femmes qui sont ou pourraient devenir enceintes ou qui allaitent actuellement.
  • Toute contre-indication médicale ou psychiatrique qui empêcherait le patient de comprendre et de signer le formulaire de consentement éclairé.
  • Patient éligible à une allogreffe de cellules souches.
  • Allergies connues au luspatercept ou à l'EPO ou à l'un de ses excipients.
  • Pas d'affiliation à un système d'assurance maladie.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras A (Luspatercept seul)
Les patients recevront Luspatercept 1 mg/kg (toutes les 3 semaines) avec une titration jusqu'à un maximum de 1,75 mg/kg, par voie sous-cutanée le jour 1 de chaque cycle de 21 jours (toutes les trois semaines).
Médicament: Injection de Luspatercept [Reblozyl]
Tous les patients recevront Luspatercept par voie sous-cutanée au jour 1 de chaque cycle de 21 jours (toutes les 3 semaines) à la dose choisie selon la partie A : 1,75 mg/kg ou 1,33 mg/kg ou 0,8 mg/kg
Autres noms:
  • ACE-536
Expérimental: Bras B (Luspatercept + EPREX)

Les patients recevront du Luspatercept (à la dose sélectionnée selon la partie A) par voie sous-cutanée le jour 1 de chaque cycle de 21 jours (toutes les trois semaines) ET de l'époétine alfa : à la dose sélectionnée (dans la partie A) par semaine, par voie sous-cutanée, chaque semaine

Schémas posologiques Partie A :

  • Niveau 1 : Luspatercept 0,8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Niveau 2 : Luspatercept 1,33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Palier 3 : Luspatercept 1.75mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Palier 4 : Luspatercept 1.75mg/kg + EPREX 60000 UI
Médicament: Injection de Luspatercept [Reblozyl]
Tous les patients recevront Luspatercept par voie sous-cutanée au jour 1 de chaque cycle de 21 jours (toutes les 3 semaines) à la dose choisie selon la partie A : 1,75 mg/kg ou 1,33 mg/kg ou 0,8 mg/kg
Autres noms:
  • ACE-536
Médicament: Eprex
L'époietine alfa sera administrée en injection sous-cutanée à la dose choisie selon la partie A : 30 000 UI/semaine ou 60 000 UI/semaine, chaque semaine
Autres noms:
  • Époiétine alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Étude de recherche de dose
Délai: Évaluation de la toxicité limitant la dose (DLT) au jour 21 du cycle 1 pour la toxicité non hématologique, jusqu'au jour 42 pour la toxicité hématologique
Déterminer le niveau de dose optimal en termes de toxicité et d'efficacité pour le luspatercept + EPO
Évaluation de la toxicité limitant la dose (DLT) au jour 21 du cycle 1 pour la toxicité non hématologique, jusqu'au jour 42 pour la toxicité hématologique
Partie B : Bénéfice de l'association par rapport à la monothérapie
Délai: A la semaine 25
Déterminer, à la semaine 25, la supériorité et l'efficacité du luspatercept + ASE par rapport au luspatecept seul
A la semaine 25

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse
Délai: 3 mois
Pour déterminer le taux de réponse (réponse complète (RC) + réponse partielle (RP) + maladie stable avec amélioration hématologique (HI) selon les critères IWG 2006) dans chaque bras
3 mois
Durée de réponse
Délai: 24mois
La durée de la réponse se termine à la date de la perte de la réponse, de la rechute ou du décès, selon la première éventualité
24mois
La survie globale
Délai: 30 mois
La durée de survie globale se termine pour les patients décédés au cours de la période de suivi par la date du décès et pour les patients qui ne meurent pas au cours de la période de suivi par la date à laquelle le patient a été vu pour la dernière fois en vie
30 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Collaborateurs

Celgene

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lionel ADES, Pr., Hôpital Saint louis

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mai 2022

Achèvement primaire (Estimé)

19 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

19 novembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2021

Première publication (Réel)

6 janvier 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

3 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • COMBOLA
  • 2021-000596-37 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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