Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan luspaterseptin yhdistelmää LR-MDS:ssä ilman, että RS on epäonnistunut tai ei kelpaa ESA:han

tiistai 3. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Satunnaistettu vaiheen I/II monikeskustutkimus, jossa arvioitiin luspaterseptin yhdistelmää LR-MDS:ssä ilman, että RS on epäonnistunut tai ei kelpaa ESA:han

Tutkimus luspaterseptin yhdistelmästä matalan riskin myelodysplastisessa oireyhtymässä (LR-MDS) ilman, että rengassideroblastit (RS) eivät ole epäonnistuneet tai eivät ole kelvollisia ESA:lle

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Kokeen osa A = Annoksen löytämistutkimus: Optimaalisen annostason määrittäminen luspaterseptin + ESA:n toksisuuden ja tehon kannalta

Osa B: Luspatersepti+ESA (erytropoieesia stimuloiva aine) -yhdistelmän paremmuuden ja tehokkuuden määrittäminen verrattuna pelkkään luspaterseptiin potilailla, joilla on alhaisemman riskin MDS ja jotka eivät saaneet vastetta tai jotka sen jälkeen uusiutuivat ESA:n jälkeen ilman taudin etenemistä

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

      • Candiolo, Italia, 10060
        • Rekrytointi
        • IRCCS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Elena CRISA, MD
      • Florence, Italia, 50134
        • Ei vielä rekrytointia
        • AOU Careggi
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Valeria SANTINI, Pr.
      • Amiens, Ranska, 80054
        • Rekrytointi
        • CHU Amiens-Picardie
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Amiens, Ranska, 80090
        • Ei vielä rekrytointia
        • Clinique de l'Europe
        • Päätutkija:
          • Bérengère GRUSON, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Angers, Ranska, 49933
        • Rekrytointi
        • Chu Angers
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil, Ranska, 95107
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon, Ranska, 84000
        • Rekrytointi
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne, Ranska, 64109
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Delphine MARTINEAU, MD
      • Bobigny, Ranska, 93009
        • Rekrytointi
        • Hôpital Avicenne
        • Päätutkija:
          • Thorsten BRAUN, Dr
        • Ottaa yhteyttä:
      • Cesson-Sévigné, Ranska, 35510
        • Rekrytointi
        • Hôpital privé Sévigné
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anne-Violaine DONCKER, MD
      • Grenoble, Ranska, 38043
        • Rekrytointi
        • CHU de Grenoble
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Chesnay, Ranska, 78150
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier de Versailles
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anne Laure TAKSIN, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
        • Rekrytointi
        • Hôpital Bicêtre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans, Ranska, 72037
        • Rekrytointi
        • CH Le Mans
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kamel LARIBI, Dr
      • Lille, Ranska, 59037
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
        • Päätutkija:
          • Laure GOURSAUD, Dr
        • Ottaa yhteyttä:
      • Limoges, Ranska, 87042
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Mont-de-Marsan, Ranska, 40000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Rekrytointi
        • Chu Saint Eloi
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Franciane PAUL, MD
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Rekrytointi
        • CHU Nantes - Hotel Dieu
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nantes, Ranska, 44277
        • Rekrytointi
        • Hôpital Privé du Confluent
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jacques DELAUNAY, MD
      • Nice, Ranska, 06202
        • Rekrytointi
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • Päätutkija:
          • Thomas CLUZEAU, Pr
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nîmes, Ranska, 30029
        • Rekrytointi
        • CHU de Nîmes
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stefan WICKENHAUSER, Dr
      • Orléans, Ranska, 45067
        • Rekrytointi
        • CHR d'Orléans
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris, Ranska, 75010
        • Rekrytointi
        • Hopital Saint Louis
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris, Ranska, 75014
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hôpital Cochin
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lise Willems, Dr
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Hôpital Necker
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac, Ranska, 33604
        • Rekrytointi
        • Chu de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite, Ranska, 69495
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Poitiers, Ranska, 86021
        • Rekrytointi
        • CHU De Poitiers
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jose Miguel TORREGROSA-DIAZ, Dr
      • Pontoise, Ranska, 95300
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hôpital NOVO
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Riad BENRAMDANE, Dr
      • Périgueux, Ranska, 24019
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier de Perigueux
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Quimper, Ranska, 29107
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier de Cornouaille
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lenaïg LE CLECH, MD
      • Rennes, Ranska, 35033
        • Rekrytointi
        • CHU de Rennes - Hopital Pontchaillou
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen, Ranska, 76038
        • Rekrytointi
        • Centre Henri Becquerel
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez, Ranska, 42271
        • Rekrytointi
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Étienne
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Strasbourg, Ranska, 67000
        • Rekrytointi
        • Strasbourg Oncologie Libérale Clinique Sainte Anne
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anaïse BLOUET, Dr
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Rekrytointi
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours, Ranska, 37000
        • Rekrytointi
        • CHU de TOURS - Hôpital Bretonneau
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Valence, Ranska, 26000
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier de Valence
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Clémence SANTANA, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54511
        • Rekrytointi
        • Chru Nancy - Hopitaux de Brabois
        • Päätutkija:
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:

  • Myelodysplastinen oireyhtymä nykyisen WHO:n luokituksen mukaan
  • Ikä ≥ 18 vuotta
  • Potilaat, joilla on alhaisempi riski MDS IPSS-luokituksen (LOW, INT-1) mukaan ilman RS:ää, jotka eivät saaneet vastetta tai jotka myöhemmin uusiutuvat ESA:n jälkeen (vähintään 60 000 U EPO-a vähintään 12 viikon ajan tai vastaava), ilman sairauden etenemistä ( tai EPO:n määrittelemä ESA > 500 UI/l)
  • Hemoglobiini < 9 gr/dl tai verensiirrosta riippuvainen (vähintään 3 punasolua 16 viikon aikana vähintään 2 verensiirtojaksossa)
  • Non del(5q) -oireyhtymä
  • Riittävä munuaisten toiminta, joka määritellään kreatiniinilla, joka on alle 1,5 kertaa normaalin yläraja, kreatiniinipuhdistuma ≥ 40 ml/min (MDRD-kaava).
  • Riittävä maksan toiminta, jonka määrittelevät kokonaisbilirubiini ja transaminaasit, jotka ovat alle 1,5 kertaa normaalin ylärajan.
  • Potilaan ei tiedetä reagoivan verihiutaleiden siirtoihin.
  • Kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Potilaan tulee ymmärtää suostumuslomake ja allekirjoittaa se vapaaehtoisesti.
  • Potilaan on kyettävä noudattamaan tutkimuksessa esitettyä käyntiaikataulua ja noudattamaan protokollan vaatimuksia.
  • ECOG-suorituskykytila ​​0-2 seulontahetkellä.
  • FCBP (nainen, joka on hedelmällisessä iässä) tässä tutkimuksessa määriteltiin seksuaalisesti kypsäksi naiseksi, jolle: (1) ei ollut tehty kohdun tai kahdenvälisen munanpoiston leikkausta; tai (2) ei ollut luonnollisesti postmenopausaalinen (syöpähoidon jälkeinen amenorrea ei sulkenut pois hedelmällisyyttä) vähintään 24 peräkkäiseen kuukauteen (eli hänellä on ollut kuukautiset milloin tahansa edellisen 24 peräkkäisen kuukauden aikana). Tutkimukseen osallistuvan FCBP:n tulee:

    • Sinulla on ollut 2 negatiivista raskaustestiä, jotka tutkija on vahvistanut ennen IP:n aloittamista (ellei seulontaraskaustestiä ole tehty 72 tunnin sisällä syklin 1 päivästä 1). Hänen on täytynyt suostua jatkuvaan kuukausittaiseen raskaustestiin tutkimuksen aikana ja EOT:n jälkeen
    • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, suostui käyttäneensä erittäin tehokasta ehkäisyä** ja pystynyt noudattamaan sitä keskeytyksettä, 5 viikkoa ennen IP-hoidon aloittamista, IP-hoidon aikana (mukaan lukien annosten keskeytykset) ja 12 viikkoa IP-hoidon lopettamisen jälkeen.
    • ** Erittäin tehokas ehkäisy määriteltiin tässä pöytäkirjassa seuraavasti (tietoa ilmestyi myös ICF:ssä): Hormonaalinen ehkäisy (esim. ehkäisypillerit, injektio, implantti, depotlaastari, emätinrengas), kohdunsisäinen laite, munanjohtimien sidonta (siteen sitominen). putket) tai kumppani, jolle on tehty vasektomia
  • Miesten on: oltava suostuneet käyttämään kondomia, joka määritellään miehen lateksikondomiksi tai ei-lateksikondomiksi, jota EI ole valmistettu luonnollisesta (eläin)kalvosta (esim. polyuretaanista), ollessaan seksuaalisessa kontaktissa raskaana olevan naisen tai FCBP:n kanssa tutkimukseen osallistumisen aikana , annoskatkosten aikana ja vähintään 12 viikon ajan IP-hoidon lopettamisen jälkeen, vaikka hänelle olisi tehty onnistunut vasektomia

Poissulkemiskriteerit:

Potilas, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, ei ole oikeutettu osallistumaan tutkimukseen:

  • Vaikea infektio tai mikä tahansa muu hallitsematon vakava tila.
  • Hallitsematon verenpainetauti
  • Merkittävä sydänsairaus - NYHA-luokka III tai IV tai olet saanut sydäninfarktin viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • del(5q)-oireyhtymä
  • Tutkimusaineiden käyttö 30 päivän sisällä tai mikä tahansa syövän vastainen hoito (mukaan lukien IMiD) 2 viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista, lukuun ottamatta hydroksiureaa. Potilaan on täytynyt toipua vähintään asteen 1 kaikista akuuteista toksisista vaikutuksista aiemmasta hoidosta.
  • EPO:n käyttö 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa
  • Aktiivinen syöpä tai syöpä tutkimukseen pääsyä edeltävänä vuonna, muu kuin tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan tai rintasyöpä in situ.
  • Potilas, joka on jo ilmoittautunut toiseen tutkimuslääkkeen terapeuttiseen tutkimukseen.
  • Tunnettu HIV-infektio tai aktiivinen hepatiitti B tai C.
  • Naiset, jotka ovat tai voivat tulla raskaaksi tai jotka tällä hetkellä imettävät.
  • Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykiatrinen vasta-aihe, joka estäisi potilasta ymmärtämästä ja allekirjoittamasta tietoisen suostumuslomakkeen.
  • Potilas, jolle voidaan tehdä allogeeninen kantasolusiirto.
  • Tunnetut allergiat luspaterseptille tai EPO:lle tai jollekin sen apuaineista.
  • Ei kuulu sairausvakuutusjärjestelmään.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A (Luspatercept yksin)
Potilaat saavat Luspaterceptiä 1 mg/kg (3 viikon välein) titraten korkeintaan 1,75 mg/kg, ihonalaisesti jokaisen 21 päivän syklin ensimmäisenä päivänä (kolmen viikon välein).
Kaikki potilaat saavat Luspaterseptiä ihonalaisesti jokaisena 21 päivän syklin päivänä 1 (3 viikon välein) valitulla annoksella osan A mukaisesti: 1,75 mg/kg tai 1,33 mg/kg tai 0,8 mg/kg
Muut nimet:
  • ACE-536
Kokeellinen: Varsi B (Luspatercept + EPREX)

Potilaat saavat Luspaterseptiä (valitulla annoksella osan A mukaisesti) ihonalaisesti jokaisen 21 päivän syklin päivänä 1 (joka kolmas viikko) JA Epoetiini alfa: Valitulla annoksella (osassa A) viikossa, ihonalaisesti joka viikko

Annostusaikataulut Osa A:

  • Taso 1: Luspatercept 0,8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Taso 2: Luspatercept 1,33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Taso 3: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Taso 4: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 60000 UI
Kaikki potilaat saavat Luspaterseptiä ihonalaisesti jokaisena 21 päivän syklin päivänä 1 (3 viikon välein) valitulla annoksella osan A mukaisesti: 1,75 mg/kg tai 1,33 mg/kg tai 0,8 mg/kg
Muut nimet:
  • ACE-536
Epoietiini alfaa annetaan ihonalaisena injektiona valitulla annoksella osan A mukaisesti: 30 000 UI/viikko tai 60 000 UI/viikko, joka viikko
Muut nimet:
  • Epoietiini alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: Annosmääritystutkimus
Aikaikkuna: Annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) arviointi syklin 1 päivänä 21 ei-hematologisen toksisuuden osalta, päivään 42 asti hematologisen toksisuuden osalta
Optimaalisen annostason määrittäminen luspaterseptin + EPO:n toksisuuden ja tehon kannalta
Annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) arviointi syklin 1 päivänä 21 ei-hematologisen toksisuuden osalta, päivään 42 asti hematologisen toksisuuden osalta
Osa B: Yhdistyksen etu monoterapiaan verrattuna
Aikaikkuna: Viikolla 25
Määrittää viikolla 25 luspaterseptin + ESA:n paremmuus ja tehokkuus verrattuna pelkkään luspateseptiin
Viikolla 25

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastausaste
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Määrittää vastenopeuden (täydellinen vaste (CR) + Osittainen vaste (PR) + stabiili sairaus hematologisella paranemisella (HI) IWG 2006 -kriteerien mukaisesti) kummassakin käsissä
3 kuukautta
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Vastauksen kesto päättyy vasteen menettämisen, uusiutumisen tai kuoleman päivämäärään sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin
24 kuukautta
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 30 kuukautta
Kokonaiseloonjäämisaika päättyy potilailla, jotka kuolevat seurantajakson aikana kuolinpäivämäärään ja potilaille, jotka eivät kuole seurantajakson aikana päivämäärään, jolloin potilas viimeksi nähtiin elossa.
30 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Yhteistyökumppanit

Tutkijat

  • Päätutkija: Lionel ADES, Pr., Hopital Saint Louis

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 19. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 19. kesäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelodysplastiset oireyhtymät

Kliiniset tutkimukset Luspatercept-injektio [Reblozyl]

Tilaa