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Studio che valuta la combinazione di Luspatercept in LR-MDS senza che RS abbia fallito o non sia idoneo all'ESA

3 marzo 2026 aggiornato da: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Uno studio multicentrico randomizzato di fase I/II che valuta la combinazione di Luspatercept in LR-MDS senza che RS abbia fallito o non sia idoneo all'ESA

Studio della combinazione di luspatercept nella sindrome mielodisplastica a basso rischio (LR-MDS) senza che i sideroblasti ad anello (RS) abbiano fallito o non siano idonei all'ESA

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Parte A dello studio=Studio di determinazione della dose: determinazione del livello di dose ottimale in termini sia di tossicità che di efficacia per luspatercept + ESA

Parte B: Determinazione della superiorità e dell'efficacia dell'associazione Luspatercept+ESA (agente stimolante dell'eritroipoiesi) rispetto al solo luspatercept in pazienti con MDS a basso rischio che non hanno ottenuto una risposta o che successivamente hanno avuto una ricaduta dopo ESA, senza progressione della malattia

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Reclutamento
        • CHU Amiens-Picardie
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Amiens, Francia, 80090
        • Non ancora reclutamento
        • Clinique de l'Europe
        • Investigatore principale:
          • Bérengère GRUSON, MD
        • Contatto:
      • Angers, Francia, 49933
        • Reclutamento
        • CHU Angers
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil, Francia, 95107
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon, Francia, 84000
        • Reclutamento
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne, Francia, 64109
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Delphine MARTINEAU, MD
      • Bobigny, Francia, 93009
        • Reclutamento
        • Hôpital Avicenne
        • Investigatore principale:
          • Thorsten BRAUN, Dr
        • Contatto:
      • Cesson-Sévigné, Francia, 35510
        • Reclutamento
        • Hôpital privé Sévigné
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne-Violaine DONCKER, MD
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Reclutamento
        • Chu de Grenoble
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Chesnay, Francia, 78150
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier De Versailles
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne Laure TAKSIN, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Hôpital Bicêtre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans, Francia, 72037
        • Reclutamento
        • CH Le mans
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kamel LARIBI, Dr
      • Lille, Francia, 59037
        • Non ancora reclutamento
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
        • Investigatore principale:
          • Laure GOURSAUD, Dr
        • Contatto:
      • Limoges, Francia, 87042
        • Non ancora reclutamento
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Mont-de-Marsan, Francia, 40000
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamento
        • Chu Saint Eloi
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Franciane PAUL, MD
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • CHU NANTES - Hôtel Dieu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nantes, Francia, 44277
        • Reclutamento
        • Hôpital Privé du Confluent
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jacques DELAUNAY, MD
      • Nice, Francia, 06202
        • Reclutamento
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • Investigatore principale:
          • Thomas CLUZEAU, Pr
        • Contatto:
      • Nîmes, Francia, 30029
        • Reclutamento
        • CHU de Nîmes
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stefan WICKENHAUSER, Dr
      • Orléans, Francia, 45067
        • Reclutamento
        • CHR d'Orléans
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamento
        • Hopital Saint Louis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris, Francia, 75014
        • Non ancora reclutamento
        • Hopital Cochin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lise Willems, Dr
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hopital Necker
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac, Francia, 33604
        • Reclutamento
        • Chu de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Reclutamento
        • Chu de Poitiers
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jose Miguel TORREGROSA-DIAZ, Dr
      • Pontoise, Francia, 95300
        • Non ancora reclutamento
        • Hôpital NOVO
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Riad BENRAMDANE, Dr
      • Périgueux, Francia, 24019
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier de Perigueux
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Quimper, Francia, 29107
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier de Cornouaille
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lenaïg LE CLECH, MD
      • Rennes, Francia, 35033
        • Reclutamento
        • CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen, Francia, 76038
        • Reclutamento
        • Centre Henri Becquerel
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42271
        • Reclutamento
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Étienne
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Strasbourg, Francia, 67000
        • Reclutamento
        • Strasbourg Oncologie Libérale Clinique Sainte Anne
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anaïse BLOUET, Dr
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours, Francia, 37000
        • Reclutamento
        • CHU de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Valence, Francia, 26000
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier de Valence
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Clémence SANTANA, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54511
        • Reclutamento
        • Chru Nancy - Hopitaux de Brabois
        • Investigatore principale:
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr
        • Contatto:
  • Italia
      • Candiolo, Italia, 10060
        • Reclutamento
        • IRCCS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elena CRISA, MD
      • Florence, Italia, 50134
        • Non ancora reclutamento
        • AOU Careggi
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Valeria SANTINI, Pr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per partecipare allo studio:

  • Sindrome mielodisplastica secondo l'attuale classificazione dell'OMS
  • Età ≥ 18 anni
  • Pazienti con MDS a basso rischio secondo la classificazione IPSS (LOW, INT-1) senza RS che non hanno ottenuto una risposta o che successivamente hanno avuto una ricaduta dopo ESA (almeno 60000 U EPO-a in almeno 12 settimane o equivalente), senza progressione della malattia ( o non idoneo all'ESA definito da EPO > 500 UI/l)
  • Emoglobina < 9 gr/dl o dipendente da trasfusione (almeno 3 globuli rossi in 16 settimane in almeno 2 episodi trasfusionali)
  • Sindrome non del(5q).
  • Funzionalità renale adeguata, definita da creatinina inferiore a 1,5 volte il limite superiore del normale, clearance della creatinina ≥ 40 mL/min (formula MDRD).
  • Funzionalità epatica adeguata, definita da bilirubina totale e transaminasi inferiori a 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • Non risulta che il paziente sia refrattario alle trasfusioni di piastrine.
  • Consenso informato scritto.
  • Il paziente deve comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso.
  • Il paziente deve essere in grado di aderire al programma delle visite come delineato nello studio e seguire i requisiti del protocollo.
  • Performance status ECOG 0-2 al momento dello screening.

  • Una FCBP (femmina in età fertile) per questo studio è stata definita come una donna sessualmente matura che: (1) non era stata sottoposta a isterectomia o ovariectomia bilaterale; o (2) non era stata naturalmente in postmenopausa (l'amenorrea successiva alla terapia del cancro non escludeva la possibilità di procreare) per almeno 24 mesi consecutivi (cioè, aveva avuto le mestruazioni in qualsiasi momento nei precedenti 24 mesi consecutivi). Un FCBP che partecipa allo studio deve:

    • 2 test di gravidanza negativi verificati dallo sperimentatore prima di iniziare l'IP (a meno che il test di gravidanza di screening non sia stato eseguito entro 72 ore dal ciclo 1, giorno 1). Deve aver acconsentito a eseguire un test di gravidanza mensile durante il corso dello studio e dopo l'EOT
    • Se sessualmente attivo, ha accettato di aver utilizzato e di essere stato in grado di rispettare una contraccezione altamente efficace** senza interruzione, 5 settimane prima dell'inizio dell'IP, durante il trattamento con IP (comprese le interruzioni della dose) e per 12 settimane dopo l'interruzione dell'IP.
    • ** La contraccezione altamente efficace è stata definita in questo protocollo come segue (le informazioni sono apparse anche nell'ICF): contraccezione ormonale (ad es. pillola anticoncezionale, iniezione, impianto, cerotto transdermico, anello vaginale), dispositivo intrauterino, legatura delle tube tubi), o un partner con una vasectomia
  • I soggetti di sesso maschile devono: aver accettato di utilizzare un preservativo, definito come preservativo maschile in lattice o preservativo non in lattice NON fatto di membrana naturale (animale) (ad es. poliuretano), durante il contatto sessuale con una donna incinta o un FCBP durante la partecipazione allo studio , durante le interruzioni della dose e per almeno 12 settimane dopo l'interruzione dell'IP, anche se aveva subito una vasectomia con successo

Criteri di esclusione:

Un paziente che soddisfi uno dei seguenti criteri non è idoneo a partecipare allo studio:

  • Infezione grave o qualsiasi altra grave condizione incontrollata.
  • Ipertensione incontrollata
  • Malattia cardiaca significativa - Classe NYHA III o IV o aver subito un infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi.
  • sindrome del(5q).
  • Uso di agenti sperimentali entro 30 giorni o qualsiasi terapia antitumorale (incluso IMiD) entro 2 settimane prima dell'ingresso nello studio ad eccezione dell'idrossiurea. Il paziente deve aver recuperato almeno un grado 1 da tutta la tossicità acuta da qualsiasi precedente terapia.
  • Uso di EPO entro 4 settimane prima dell'ingresso nello studio
  • Cancro attivo o cancro durante l'anno prima dell'ingresso nello studio diverso dal carcinoma basocellulare o carcinoma in situ della cervice o della mammella.
  • Paziente già arruolato in un altro studio terapeutico di un farmaco sperimentale.
  • Infezione da HIV nota o epatite attiva B o C.
  • Donne che sono o potrebbero rimanere incinte o che stanno attualmente allattando.
  • Qualsiasi controindicazione medica o psichiatrica che impedisca al paziente di comprendere e firmare il modulo di consenso informato.
  • Paziente idoneo al trapianto di cellule staminali allogeniche.
  • Allergie note a luspatercept o EPO o uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
  • Nessuna affiliazione a un sistema di assicurazione sanitaria.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A (solo Luspatercept)
I pazienti riceveranno Luspatercept 1 mg/kg (ogni 3 settimane) con titolazione fino a un massimo di 1,75 mg/kg, per via sottocutanea il giorno 1 di ogni ciclo di 21 giorni (ogni tre settimane).
Droga: Iniezione di Luspatercept [Reblozyl]
Tutti i pazienti riceveranno Luspatercept per via sottocutanea il giorno 1 di ciascun ciclo di 21 giorni (ogni 3 settimane) alla dose selezionata secondo la parte A: 1,75 mg/kg o 1,33 mg/kg o 0,8 mg/kg
Altri nomi:
  • ACE-536
Sperimentale: Braccio B (Luspatercept + EPREX)

I pazienti riceveranno Luspatercept (alla dose selezionata secondo la parte A) per via sottocutanea il giorno 1 di ogni ciclo di 21 giorni (ogni tre settimane) ED Epoetina alfa: Alla dose selezionata (nella parte A) a settimana, per via sottocutanea, ogni settimana

Schemi delle dosi Parte A :

  • Livello 1: Luspatercept 0,8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Livello 2: Luspatercept 1,33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Livello 3: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Livello 4: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 60000 UI
Droga: Iniezione di Luspatercept [Reblozyl]
Tutti i pazienti riceveranno Luspatercept per via sottocutanea il giorno 1 di ciascun ciclo di 21 giorni (ogni 3 settimane) alla dose selezionata secondo la parte A: 1,75 mg/kg o 1,33 mg/kg o 0,8 mg/kg
Altri nomi:
  • ACE-536
Droga: Eprex
L'epoietina alfa verrà somministrata come iniezione sottocutanea alla dose selezionata secondo la parte A: 30.000 UI/settimana o 60.000 UI/settimana, ogni settimana
Altri nomi:
  • Epoietina alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: studio di determinazione della dose
Lasso di tempo: Valutazione della tossicità dose-limitante (DLT) al giorno 21 del ciclo 1 per tossicità non ematologica, fino al giorno 42 per tossicità ematologica
Determinare il livello di dose ottimale in termini sia di tossicità che di efficacia per luspatercept + EPO
Valutazione della tossicità dose-limitante (DLT) al giorno 21 del ciclo 1 per tossicità non ematologica, fino al giorno 42 per tossicità ematologica
Parte B : Beneficio dell'associazione rispetto alla monoterapia
Lasso di tempo: Alla settimana 25
Determinare, alla settimana 25, la superiorità e l'efficacia di luspatercept + ESA rispetto a luspatecept da solo
Alla settimana 25

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta
Lasso di tempo: 3 mesi
Determinare il tasso di risposta (risposta completa (CR) + risposta parziale (PR) + malattia stabile con miglioramento ematologico (HI) secondo i criteri IWG 2006) in ciascun braccio
3 mesi
Durata della risposta
Lasso di tempo: 24 mesi
La durata della risposta termina con la data di perdita della risposta, ricaduta o decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo
24 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 30 mesi
Il tempo di sopravvivenza globale termina per i pazienti che muoiono durante il periodo di follow-up con la data del decesso e per i pazienti che non muoiono durante il periodo di follow-up con la data in cui il paziente è stato visto per l'ultima volta in vita
30 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Collaboratori

Celgene

Investigatori

  • Investigatore principale: Lionel ADES, Pr., Hopital Saint Louis

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 maggio 2022

Completamento primario (Stimato)

19 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

19 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

6 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • COMBOLA
  • 2021-000596-37 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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