Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der evaluerer kombinationen af ​​Luspatercept i LR-MDS, uden at RS har fejlet eller ikke er berettiget til ESA

3. marts 2026 opdateret af: Groupe Francophone des Myelodysplasies

En randomiseret fase I/II multicenterundersøgelse, der evaluerer kombinationen af ​​luspatercept i LR-MDS, uden at RS har fejlet eller ikke er berettiget til ESA

Undersøgelse af kombinationen af ​​luspatercept ved lavrisiko myelodysplastisk syndrom (LR-MDS) uden ringsideroblaster (RS) har svigtet eller ikke er berettiget til ESA

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Del A af forsøget=Dosisfindende undersøgelse: Bestemmelse af det optimale dosisniveau med hensyn til både toksicitet og effekt for luspatercept + ESA

Del B: Bestemmelse af overlegenheden og effektiviteten af ​​forbindelsen Luspatercept+ESA (erythroipoiesis Stimulating Agent) i forhold til luspatercept alene hos patienter med lavere risiko MDS, som ikke opnåede et respons, eller som efterfølgende fik tilbagefald efter ESA, uden sygdomsprogression

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • Rekruttering
        • CHU Amiens-Picardie
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Amiens, Frankrig, 80090
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Clinique de l'Europe
        • Ledende efterforsker:
          • Bérengère GRUSON, MD
        • Kontakt:
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Rekruttering
        • CHU Angers
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil, Frankrig, 95107
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon, Frankrig, 84000
        • Rekruttering
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne, Frankrig, 64109
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Delphine MARTINEAU, MD
      • Bobigny, Frankrig, 93009
        • Rekruttering
        • Hôpital Avicenne
        • Ledende efterforsker:
          • Thorsten BRAUN, Dr
        • Kontakt:
      • Cesson-Sévigné, Frankrig, 35510
        • Rekruttering
        • Hôpital privé Sévigné
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anne-Violaine DONCKER, MD
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • Rekruttering
        • Chu de Grenoble
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Chesnay, Frankrig, 78150
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre Hospitalier De Versailles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anne Laure TAKSIN, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Rekruttering
        • Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans, Frankrig, 72037
        • Rekruttering
        • CH Le mans
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kamel LARIBI, Dr
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
        • Ledende efterforsker:
          • Laure GOURSAUD, Dr
        • Kontakt:
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Mont-de-Marsan, Frankrig, 40000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Rekruttering
        • Chu Saint Eloi
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Franciane PAUL, MD
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Rekruttering
        • CHU NANTES - Hôtel Dieu
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nantes, Frankrig, 44277
        • Rekruttering
        • Hôpital Privé du Confluent
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jacques DELAUNAY, MD
      • Nice, Frankrig, 06202
        • Rekruttering
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas CLUZEAU, Pr
        • Kontakt:
      • Nîmes, Frankrig, 30029
        • Rekruttering
        • CHU de Nîmes
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stefan WICKENHAUSER, Dr
      • Orléans, Frankrig, 45067
        • Rekruttering
        • CHR d'Orléans
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Rekruttering
        • Hopital Saint Louis
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hopital Cochin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lise Willems, Dr
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Necker
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Rekruttering
        • Chu de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite, Frankrig, 69495
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • Rekruttering
        • Chu de Poitiers
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jose Miguel TORREGROSA-DIAZ, Dr
      • Pontoise, Frankrig, 95300
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital NOVO
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Riad BENRAMDANE, Dr
      • Périgueux, Frankrig, 24019
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Perigueux
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Quimper, Frankrig, 29107
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre Hospitalier de Cornouaille
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lenaïg LE CLECH, MD
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Rekruttering
        • CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen, Frankrig, 76038
        • Rekruttering
        • Centre Henri Becquerel
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrig, 42271
        • Rekruttering
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Étienne
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Strasbourg, Frankrig, 67000
        • Rekruttering
        • Strasbourg Oncologie Libérale Clinique Sainte Anne
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anaïse BLOUET, Dr
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours, Frankrig, 37000
        • Rekruttering
        • CHU de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Valence, Frankrig, 26000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Valence
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Clémence SANTANA, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54511
        • Rekruttering
        • Chru Nancy - Hopitaux de Brabois
        • Ledende efterforsker:
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr
        • Kontakt:
  • Italien
      • Candiolo, Italien, 10060
        • Rekruttering
        • IRCCS
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elena CRISA, MD
      • Florence, Italien, 50134
        • Ikke rekrutterer endnu
        • AOU Careggi
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Valeria SANTINI, Pr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at deltage i undersøgelsen:

  • Myelodysplastisk syndrom i henhold til gældende WHO-klassifikation
  • Alder ≥ 18 år
  • Patienter med lavere risiko MDS i henhold til IPSS-klassifikation (LOW, INT-1) uden RS, som ikke opnåede et respons, eller som efterfølgende får tilbagefald efter ESA (mindst 60.000 U EPO-a over mindst 12 uger eller tilsvarende), uden sygdomsprogression ( eller ikke berettiget til ESA defineret af EPO > 500 UI/l)
  • Hæmoglobin < 9 g/dl eller transfusionsafhængig (mindst 3 røde blodlegemer på 16 uger i mindst 2 transfusionsepisoder)
  • Non del(5q) syndrom
  • Tilstrækkelig nyrefunktion, defineret ved kreatinin mindre end 1,5 gange den øvre grænse for normal, kreatininclearance ≥ 40 ml/min (MDRD-formel).
  • Tilstrækkelig leverfunktion, defineret ved total bilirubin og transaminaser mindre end 1,5 gange den øvre normalgrænse.
  • Patienten vides ikke at være modstandsdygtig overfor blodpladetransfusioner.
  • Skriftligt informeret samtykke.
  • Patienten skal forstå og frivilligt underskrive samtykkeerklæring.
  • Patienten skal være i stand til at overholde besøgsplanen som beskrevet i undersøgelsen og følge protokolkravene.
  • ECOG-ydelsesstatus 0-2 på screeningstidspunktet.

  • En FCBP (kvinde i den fødedygtige alder) til denne undersøgelse blev defineret som en seksuelt moden kvinde, der: (1) ikke havde gennemgået en hysterektomi eller bilateral ooforektomi; eller (2) ikke havde været naturligt postmenopausal (amenoré efter cancerbehandling udelukkede ikke den fødedygtige alder) i mindst 24 på hinanden følgende måneder (dvs. har haft menstruation på noget tidspunkt i de foregående 24 på hinanden følgende måneder). En FCBP, der deltager i undersøgelsen skal:

    • Har haft 2 negative graviditetstests som bekræftet af investigator før start af IP (medmindre screening graviditetstesten blev udført inden for 72 timer efter cyklus 1 dag 1). Hun må have sagt ja til at gennemføre en månedlig graviditetstest i løbet af undersøgelsen og efter EOT
    • Hvis seksuelt aktiv, accepteret at have brugt og været i stand til at overholde højeffektiv prævention** uden afbrydelse, 5 uger før start af IP, under behandling med IP (inklusive dosisafbrydelser) og i 12 uger efter seponering af IP.
    • ** Meget effektiv prævention blev defineret i denne protokol som følgende (oplysningerne blev også vist i ICF): Hormonel prævention (f.eks. p-piller, injektion, implantat, depotplaster, vaginal ring), intrauterin enhed, tubal ligering (binding af din rør), eller en partner med en vasektomi
  • Mandlige forsøgspersoner skal: Har accepteret at bruge et kondom, defineret som et latex-kondom til mænd eller et nonlatex-kondom, IKKE lavet af naturlig (dyre) membran (f.eks. polyurethan), under seksuel kontakt med en gravid kvinde eller en FCBP, mens de deltog i undersøgelsen , under dosisafbrydelser og i mindst 12 uger efter IP-seponering, selvom han havde gennemgået en vellykket vasektomi

Ekskluderingskriterier:

En patient, der opfylder et af følgende kriterier, er ikke kvalificeret til at deltage i undersøgelsen:

  • Alvorlig infektion eller enhver anden ukontrolleret alvorlig tilstand.
  • Ukontrolleret hypertension
  • Betydelig hjertesygdom - NYHA klasse III eller IV eller har haft et myokardieinfarkt inden for de sidste 6 måneder.
  • del(5q) syndrom
  • Brug af forsøgsmidler inden for 30 dage eller anden anticancerterapi (inklusive IMiD) inden for 2 uger før undersøgelsens start med undtagelse af hydroxyurinstof. Patienten skal have restitueret mindst en grad 1 fra al akut toksicitet fra enhver tidligere behandling.
  • Brug af EPO inden for 4 uger før studiestart
  • Aktiv kræft eller kræft i løbet af året før forsøgsstart, andet end basalcellekarcinom, eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet.
  • Patienten er allerede tilmeldt et andet terapeutisk forsøg med et forsøgslægemiddel.
  • Kendt HIV-infektion eller aktiv hepatitis B eller C.
  • Kvinder, der er eller kunne blive gravide, eller som i øjeblikket ammer.
  • Enhver medicinsk eller psykiatrisk kontraindikation, der ville forhindre patienten i at forstå og underskrive den informerede samtykkeerklæring.
  • Patient egnet til allogen stamcelletransplantation.
  • Kendte allergier over for luspatercept eller EPO eller nogen af ​​dets hjælpestoffer.
  • Ingen tilknytning til et sygesikringssystem.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A (Luspatercept alene)
Patienterne vil modtage Luspatercept 1 mg/kg (hver 3. uge) med titrering op til maks. 1,75 mg/kg, subkutant på dag 1 i hver 21-dages cyklus (hver 3. uge).
Medicin: Luspatercept Injection [Reblozyl]
Alle patienter vil modtage Luspatercept subkutant på dag 1 i hver 21-dages cyklus (hver 3. uge) i den valgte dosis i henhold til del A: 1,75 mg/kg eller 1,33 mg/kg eller 0,8 mg/kg
Andre navne:
  • ACE-536
Eksperimentel: Arm B (Luspatercept + EPREX)

Patienterne vil modtage Luspatercept (i den valgte dosis i henhold til del A) subkutant på dag 1 i hver 21-dages cyklus (hver tredje uge) OG Epoetin alfa: I den valgte dosis (i del A) om ugen, subkutant, hver uge

Doseringsplaner, del A:

  • Niveau 1: Luspatercept 0,8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Niveau 2: Luspatercept 1,33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Niveau 3: Luspatercept 1,75mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Niveau 4: Luspatercept 1,75mg/kg + EPREX 60000 UI
Medicin: Luspatercept Injection [Reblozyl]
Alle patienter vil modtage Luspatercept subkutant på dag 1 i hver 21-dages cyklus (hver 3. uge) i den valgte dosis i henhold til del A: 1,75 mg/kg eller 1,33 mg/kg eller 0,8 mg/kg
Andre navne:
  • ACE-536
Medicin: Eprex
Epoietin alfa vil blive administreret som en subkutan injektion i den valgte dosis i henhold til del A: 30.000 UI/uge eller 60.000 UI/uge, hver uge
Andre navne:
  • Epoietin alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Dosisfindende undersøgelse
Tidsramme: Evaluering af dosisbegrænsende toksicitet (DLT) på dag 21 i cyklus 1 for ikke-hæmatologisk toksicitet, op til dag 42 for hæmatologisk toksicitet
At bestemme det optimale dosisniveau med hensyn til både toksicitet og effekt for luspatercept + EPO
Evaluering af dosisbegrænsende toksicitet (DLT) på dag 21 i cyklus 1 for ikke-hæmatologisk toksicitet, op til dag 42 for hæmatologisk toksicitet
Del B: Fordel ved foreningen i forhold til monoterapien
Tidsramme: I uge 25
For at bestemme, i uge 25, overlegenheden og effektiviteten af ​​luspatercept + ESA i forhold til luspatecept alene
I uge 25

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Svarprocent
Tidsramme: 3 måneder
For at bestemme responsraten (komplet respons (CR) + Delvis respons (PR) + stabil sygdom med hæmatologisk forbedring (HI) i henhold til IWG 2006 kriterier) i hver arm
3 måneder
Svarvarighed
Tidsramme: 24 måneder
Varigheden af ​​respons slutter med dato tab af respons, tilbagefald eller død, alt efter hvad der indtræffer først
24 måneder
Samlet overlevelse
Tidsramme: 30 måneder
Samlet overlevelsestid slutter for patienter, der dør i opfølgningsperioden med dødsdatoen, og for patienter, der ikke dør i opfølgningsperioden med den dato, hvor patienten sidst blev set i live
30 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Samarbejdspartnere

Celgene

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lionel ADES, Pr., Hopital Saint Louis

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. maj 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

19. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

19. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2021

Først opslået (Faktiske)

6. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • COMBOLA
  • 2021-000596-37 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Luspatercept Injection [Reblozyl]

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner