Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som evaluerer kombinasjon av Luspatercept i LR-MDS uten at RS har mislyktes eller ikke er kvalifisert for ESA

3. mars 2026 oppdatert av: Groupe Francophone des Myelodysplasies

En randomisert fase I/II multisenterstudie som evaluerer kombinasjon av Luspatercept i LR-MDS uten at RS har mislyktes eller ikke er kvalifisert for ESA

Studie av kombinasjonen av luspatercept ved lavrisiko myelodysplastisk syndrom (LR-MDS) uten at ringsideroblaster (RS) har sviktet eller ikke er kvalifisert for ESA

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Del A av studien = Dosefinnende studie: Bestemmelse av det optimale dosenivået når det gjelder både toksisitet og effekt for luspatercept + ESA

Del B: Bestemmelse av overlegenhet og effekt av assosiasjonen Luspatercept+ESA (erythroipoiesis Stimulating Agent) over luspatercept alene hos pasienter med lavere risiko MDS som ikke klarte å oppnå respons eller som senere fikk tilbakefall etter ESA, uten sykdomsprogresjon

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • Rekruttering
        • CHU AMIENS-PICARDIE
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Etienne PAUBELLE, Dr
      • Amiens, Frankrike, 80090
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Clinique de L'Europe
        • Hovedetterforsker:
          • Bérengère GRUSON, MD
        • Ta kontakt med:
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Rekruttering
        • CHU Angers
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sylvain THEPOT, Dr
      • Argenteuil, Frankrike, 95107
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Benjamin PAPOULAR, Dr
      • Avignon, Frankrike, 84000
        • Rekruttering
        • CH Henri Duffaut d'Avignon
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Borhane SLAMA, Dr
      • Bayonne, Frankrike, 64109
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Delphine MARTINEAU, MD
      • Bobigny, Frankrike, 93009
        • Rekruttering
        • Hopital Avicenne
        • Hovedetterforsker:
          • Thorsten BRAUN, Dr
        • Ta kontakt med:
      • Cesson-Sévigné, Frankrike, 35510
        • Rekruttering
        • Hôpital Privé Sévigné
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anne-Violaine DONCKER, MD
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Rekruttering
        • CHU de Grenoble
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mathieu MEUNIER, Dr
      • Le Chesnay, Frankrike, 78150
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier de Versailles
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anne Laure TAKSIN, Dr
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Rekruttering
        • Hôpital Bicêtre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Pirayeh EFTEKHARI, Dr
      • Le Mans, Frankrike, 72037
        • Rekruttering
        • CH Le Mans
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kamel LARIBI, Dr
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Har ikke rekruttert ennå
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
        • Hovedetterforsker:
          • Laure GOURSAUD, Dr
        • Ta kontakt med:
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Har ikke rekruttert ennå
        • CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marie-Pierre GOURIN, Dr
      • Mont-de-Marsan, Frankrike, 40000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier de Mont de Marsan
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Reza TABRIZI, Dr
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Rekruttering
        • Chu Saint Eloi
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Franciane PAUL, MD
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Rekruttering
        • CHU Nantes - Hotel Dieu
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alice GARNIER, Dr
      • Nantes, Frankrike, 44277
        • Rekruttering
        • Hopital prive du Confluent
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jacques DELAUNAY, MD
      • Nice, Frankrike, 06202
        • Rekruttering
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 1
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas CLUZEAU, Pr
        • Ta kontakt med:
      • Nîmes, Frankrike, 30029
        • Rekruttering
        • CHU de Nîmes
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stefan WICKENHAUSER, Dr
      • Orléans, Frankrike, 45067
        • Rekruttering
        • CHR d'Orléans
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ali ARAR, Dr
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Rekruttering
        • Hopital Saint Louis
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lionel ADES, Pr.
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hôpital Cochin
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lise Willems, Dr
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Cécile BALLY, Dr
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Rekruttering
        • CHU de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sophie DIMICOLI-SALAZAR, Dr
      • Pierre-Bénite, Frankrike, 69495
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Rekruttering
        • CHU de Poitiers
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jose Miguel TORREGROSA-DIAZ, Dr
      • Pontoise, Frankrike, 95300
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hôpital NOVO
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Riad BENRAMDANE, Dr
      • Périgueux, Frankrike, 24019
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Périgueux
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Claire CALMETTES, Dr
      • Quimper, Frankrike, 29107
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier de Cornouaille
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lenaïg LE CLECH, MD
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Rekruttering
        • CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stanislas NIMUBONA, Dr
      • Rouen, Frankrike, 76038
        • Rekruttering
        • Centre Henri Becquerel
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aspasia STAMATOULLAS, Dr
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrike, 42271
        • Rekruttering
        • Institut de Cancérologie et d'Hématologie Universitaire de Saint-Étienne
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Silvia Maria BEZSERA, Dr
      • Strasbourg, Frankrike, 67000
        • Rekruttering
        • Strasbourg Oncologie Libérale Clinique Sainte Anne
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anaïse BLOUET, Dr
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekruttering
        • CHU Toulouse - IUCT Oncopole
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Thibault COMONT, Dr
      • Tours, Frankrike, 37000
        • Rekruttering
        • CHU de TOURS - Hôpital Bretonneau
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Emmanuel GYAN, Pr
      • Valence, Frankrike, 26000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Valence
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Clémence SANTANA, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54511
        • Rekruttering
        • Chru Nancy - Hopitaux de Brabois
        • Hovedetterforsker:
          • Maud D'AVENI-PINEY, Dr
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Candiolo, Italia, 10060
        • Rekruttering
        • IRCCS
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elena CRISA, MD
      • Florence, Italia, 50134
        • Har ikke rekruttert ennå
        • AOU Careggi
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Valeria SANTINI, Pr.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter må oppfylle alle følgende kriterier for å delta i studien:

  • Myelodysplastisk syndrom i henhold til gjeldende WHO-klassifisering
  • Alder ≥ 18 år
  • Pasienter med lavere risiko MDS i henhold til IPSS-klassifisering (LOW, INT-1) uten RS som ikke oppnådde respons eller som senere får tilbakefall etter ESA (minst 60 000 U EPO-a over minst 12 uker eller tilsvarende), uten sykdomsprogresjon ( eller ikke kvalifisert for ESA definert av EPO > 500 UI/l)
  • Hemoglobin < 9 gr/dl eller transfusjonsavhengig (minst 3 RBC i løpet av 16 uker i minst 2 transfusjonsepisoder)
  • Non del(5q) syndrom
  • Tilstrekkelig nyrefunksjon, definert ved kreatinin mindre enn 1,5 ganger øvre grense for normal, kreatininclearance ≥ 40 ml/min (MDRD-formel).
  • Tilstrekkelig leverfunksjon, definert av total bilirubin og transaminaser mindre enn 1,5 ganger øvre normalgrense.
  • Pasienten er ikke kjent for å være motstandsdyktig mot blodplatetransfusjoner.
  • Skriftlig informert samtykke.
  • Pasienten må forstå og frivillig signere samtykkeskjema.
  • Pasienten må være i stand til å overholde besøksplanen som beskrevet i studien og følge protokollkravene.
  • ECOG ytelsesstatus 0-2 på tidspunktet for screening.

  • En FCBP (female of childbearing potential) for denne studien ble definert som en seksuelt moden kvinne som: (1) ikke hadde gjennomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi; eller (2) ikke hadde vært naturlig postmenopausal (amenoré etter kreftbehandling utelukket ikke fruktbarhet) i minst 24 måneder på rad (dvs. har hatt menstruasjon på noe tidspunkt i de foregående 24 påfølgende månedene). En FCBP som deltar i studien må:

    • Har hatt 2 negative graviditetstester som bekreftet av etterforskeren før oppstart av IP (med mindre screening-graviditetstesten ble utført innen 72 timer etter syklus 1 dag 1). Hun må ha gått med på å gjennomføre en månedlig graviditetstest i løpet av studien og etter EOT
    • Hvis seksuelt aktiv, godtatt å ha brukt, og vært i stand til å overholde, svært effektiv prevensjon** uten avbrudd, 5 uker før oppstart av IP, under behandling med IP (inkludert doseavbrudd), og i 12 uker etter seponering av IP.
    • ** Svært effektiv prevensjon ble definert i denne protokollen som følgende (informasjon dukket også opp i ICF): Hormonell prevensjon (f.eks. p-piller, injeksjon, implantat, depotplaster, vaginal ring), intrauterin enhet, tubal ligering (binde din rør), eller en partner med en vasektomi
  • Mannlige forsøkspersoner må: Ha samtykket i å bruke et kondom, definert som et latekskondom for menn eller ikke-latekskondom IKKE laget av naturlig (dyre-) membran (f.eks. polyuretan), under seksuell kontakt med en gravid kvinne eller en FCBP mens de deltok i studien , under doseavbrudd og i minst 12 uker etter seponering av IP, selv om han hadde gjennomgått en vellykket vasektomi

Ekskluderingskriterier:

En pasient som oppfyller noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert til å delta i studien:

  • Alvorlig infeksjon eller annen ukontrollert alvorlig tilstand.
  • Ukontrollert hypertensjon
  • Betydelig hjertesykdom - NYHA klasse III eller IV eller har hatt et hjerteinfarkt de siste 6 månedene.
  • del(5q) syndrom
  • Bruk av undersøkelsesmidler innen 30 dager eller annen kreftbehandling (inkludert IMiD) innen 2 uker før studiestart med unntak av hydroksyurea. Pasienten må ha kommet seg minst en grad 1 fra all akutt toksisitet fra tidligere behandling.
  • Bruk av EPO innen 4 uker før studiestart
  • Aktiv kreft, eller kreft i løpet av året før prøvestart annet enn basalcellekarsinom, eller karsinom in situ i livmorhalsen eller brystet.
  • Pasienten er allerede registrert i en annen terapeutisk utprøving av et undersøkelsesmiddel.
  • Kjent HIV-infeksjon eller aktiv hepatitt B eller C.
  • Kvinner som er eller kan bli gravide eller som for tiden ammer.
  • Enhver medisinsk eller psykiatrisk kontraindikasjon som hindrer pasienten i å forstå og signere skjemaet for informert samtykke.
  • Pasient kvalifisert for allogen stamcelletransplantasjon.
  • Kjente allergier mot luspatercept eller EPO eller noen av dets hjelpestoffer.
  • Ingen tilknytning til et helseforsikringssystem.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm A (Luspatercept alene)
Pasienter vil få Luspatercept 1 mg/kg (hver 3. uke) med titrering opp til maks 1,75 mg/kg, subkutant på dag 1 i hver 21-dagers syklus (hver tredje uke).
Legemiddel: Luspatercept-injeksjon [Reblozyl]
Alle pasienter vil få Luspatercept subkutant på dag 1 i hver 21-dagers syklus (hver 3. uke) i den valgte dosen i henhold til del A: 1,75 mg/kg eller 1,33 mg/kg eller 0,8 mg/kg
Andre navn:
  • ACE-536
Eksperimentell: Arm B (Luspatercept + EPREX)

Pasienter vil få Luspatercept (i den valgte dosen i henhold til del A) subkutant på dag 1 i hver 21-dagers syklus (hver tredje uke) OG Epoetin alfa: I den valgte dosen (i del A) per uke, subkutant, hver uke

Doseplaner del A:

  • Nivå 1: Luspatercept 0,8 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nivå 2: Luspatercept 1,33 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nivå 3: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 30000 UI
  • Nivå 4: Luspatercept 1,75 mg/kg + EPREX 60000 UI
Legemiddel: Luspatercept-injeksjon [Reblozyl]
Alle pasienter vil få Luspatercept subkutant på dag 1 i hver 21-dagers syklus (hver 3. uke) i den valgte dosen i henhold til del A: 1,75 mg/kg eller 1,33 mg/kg eller 0,8 mg/kg
Andre navn:
  • ACE-536
Legemiddel: Eprex
Epoietin alfa vil bli administrert som en subkutan injeksjon med den valgte dosen i henhold til del A: 30 000 UI/uke eller 60 000 UI/uke, hver uke
Andre navn:
  • Epoietin alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Dosefinnende studie
Tidsramme: Evaluering av dosebegrensende toksisitet (DLT) på dag 21 av syklus 1 for ikke-hematologisk toksisitet, opp til dag 42 for hematologisk toksisitet
For å bestemme det optimale dosenivået når det gjelder både toksisitet og effekt for luspatercept + EPO
Evaluering av dosebegrensende toksisitet (DLT) på dag 21 av syklus 1 for ikke-hematologisk toksisitet, opp til dag 42 for hematologisk toksisitet
Del B: Fordel av foreningen over monoterapien
Tidsramme: I uke 25
For å bestemme, ved uke 25, overlegenhet og effektivitet av luspatercept + ESA over luspatecept alene
I uke 25

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Svarprosent
Tidsramme: 3 måneder
For å bestemme responsraten (fullstendig respons (CR) + Delvis respons (PR) + stabil sykdom med hematologisk forbedring (HI) i henhold til IWG 2006-kriterier) i hver arm
3 måneder
Svarvarighet
Tidsramme: 24 måneder
Varighet av respons slutter med dato tap av respons, tilbakefall eller død, avhengig av hva som inntreffer først
24 måneder
Total overlevelse
Tidsramme: 30 måneder
Samlet overlevelsestid slutter for pasienter som dør i oppfølgingsperioden med dødsdato og for pasienter som ikke dør i oppfølgingsperioden med datoen da pasienten sist ble sett i live
30 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Samarbeidspartnere

Celgene

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lionel ADES, Pr., Hopital Saint Louis

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. mai 2022

Primær fullføring (Antatt)

19. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

19. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

6. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • COMBOLA
  • 2021-000596-37 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelodysplastiske syndromer

Kliniske studier på Luspatercept-injeksjon [Reblozyl]

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere