Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vývoj kvality života dětí nízkého vzrůstu léčených růstovým hormonem : Hodnocení ve velikosti dospělého (HF QoL)

5. září 2025 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nízký vzrůst může u dětí a dospívajících i jejich rodičů vést k emočnímu a sociálnímu stresu. Děti a jejich rodiče chtějí být schopni identifikovat příčinu zastavení růstu a řešit ji léčbou. Zmírnění dopadu nízkého vzrůstu na kvalitu života je jedním z hlavních cílů léčby. Kvalitu života dětí lze měřit pomocí přizpůsobených samodotazníků.

Investigativní tým publikoval v roce 2019 výsledky předběžné studie, která ukazuje, že po roce léčby růstovým hormonem se u dětí zlepšuje kvalita života, a to zejména na škále emocionální a sociální. Tato hodnocení byla prováděna zejména díky obecnému dotazníku kvality života: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, ale také prostřednictvím specifického dotazníku velikosti: Dotazník kvality života mládeže nízkého vzrůstu (QoLiSSY).

50 ze 74 pacientů, kteří se zúčastnili této studie, nyní dosáhlo své konečné výšky. Cílem této studie je přehodnotit tuto kohortu pomocí dotazníků QoLiSSY a PedsQL 4.0. Pacient bude jeho vlastním svědkem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nízký vzrůst může u dětí a dospívajících i jejich rodičů vést k emočnímu a sociálnímu stresu. Děti a jejich rodiče chtějí být schopni identifikovat příčinu zastavení růstu a řešit ji léčbou. Zmírnění dopadu nízkého vzrůstu na kvalitu života je jedním z hlavních cílů léčby. Kvalitu života dětí lze měřit pomocí přizpůsobených samodotazníků.

Investigativní tým publikoval v roce 2019 výsledky předběžné studie, která ukazuje, že po roce léčby růstovým hormonem se u dětí zlepšuje kvalita života, a to zejména na škále emocionální a sociální. Tato hodnocení byla prováděna zejména díky obecnému dotazníku kvality života: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, ale také prostřednictvím specifického dotazníku velikosti: Dotazník kvality života mládeže nízkého vzrůstu (QoLiSSY).

50 ze 74 pacientů, kteří se zúčastnili této studie, nyní dosáhlo své konečné výšky. Cílem této studie je přehodnotit tuto kohortu pomocí dotazníků QoLiSSY a PedsQL 4.0. Pacient bude jeho vlastním svědkem.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

36

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Adolescenti a mladí dospělí sledováni nebo byli sledováni na endokrinologickém, gynekologickém a dětském diabetologickém oddělení nemocnice Necker Enfants Malades, kteří dosáhli své konečné výšky, byli léčeni růstovým hormonem z důvodu nízkého vzrůstu a kteří se účastnili úvodní studie : Dotazníky PedsQL 4.0 a QoLiSSY vyplněné při zahájení léčby růstovým hormonem a po jednom roce léčby růstovým hormonem.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospívající a mladí dospělí byli nebo byli sledováni na endokrinologickém, gynekologickém a dětském diabetologickém oddělení nemocnice Necker Enfants Malades a léčeni růstovým hormonem pro svůj nízký vzrůst.
  • Pacient, který se účastnil úvodní studie.
  • Pacient, který dosáhl konečné výšky během poslední konzultace (rychlost růstu menší než 1 cm/rok a/nebo kostní věk ≥ 15 let u dívek, ≥ 17 let u chlapců).
  • Držitelé rodičovské pravomoci, nezletilí pacienti a dospělí pacienti byli informováni a nebyli proti své účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

- Odmítnutí účasti ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Léčba růstovým hormonem
Na endokrinologické, gynekologické a dětské diabetologické oddělení nemocnice Necker Enfants Malades byli nebo byli sledováni dospívající a mladí dospělí, kteří dosáhli své konečné výšky a byli léčeni růstovým hormonem z důvodu nízkého vzrůstu.
Jiný: Dotazníky QoLiSSY a PedsQL 4.0

Pacienti dosáhli velikosti dospělého a vyplňte dva dotazníky studie:

Dotazník kvality života mládeže malého vzrůstu (QoLiSSY), hodnotící kvalitu života související se zdravím mládeže nízkého vzrůstu.

Pediatrický inventář kvality života (PedsQL) 4.0: obecná kvalita života související se zdravím.

Pacienti již dříve vyplnili dotazníky PedsQL 4.0 a QoLiSSY při zahájení léčby růstovým hormonem a po jednom roce léčby růstovým hormonem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vývoj kvality života
Časové okno: Den 0
Vývoj kvality života u malých pacientů, kteří byli léčeni růstovým hormonem. Porovnání skóre počátečního dotazníku Quality of Life in Short Stature Youth (QoLiSSY) (zahájení léčby růstovým hormonem) ve srovnání se skórem získaným, když pacienti dosáhli své konečné výšky. Dotazníky QoLISSY zahrnují dvě různé formy: rodičovský dotazník (děti ve věku 4 až 18 let) a dětský dotazník (pouze pro děti ≥8 let). Oba dotazníky mají 50 položek, které pokrývají tři základní domény (fyzickou, emocionální a sociální) a další doplňkové domény. Rodičovský dotazník obsahuje dvě další škály (16 položek) hodnotící stres a úzkost rodičů. Skóre se převádí na skóre SD a porovnávají se s údaji specifickými pro věk a pohlaví z referenční populace dětí a dospívajících s nízkým vzrůstem. Celkové skóre se vypočítá jako průměrné skóre na třech základních škálách.
Den 0

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života v dospělosti
Časové okno: Den 0

Změna skóre pro dva dotazníky QoLISSY a Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 ve velikosti pro dospělé.

Děti mladší 8 let vyplnily se svými rodiči dotazník PedsQL 4.0. PedsQL má 23 položek, které zkoumají fyzickou, emocionální a sociální QoL a také fungování školy. Tento nástroj byl ověřen ve věkovém rozmezí 2 až 18 let. Rodiče vyplní dotazník, pokud je dítě mladší 5 let. Po tomto věku dítě vyplní věkově vhodnou verzi dotazníku (5-7, 8-12 nebo 13-18 let). Skóre je vyjádřeno v procentech, přičemž skóre je od 0 do 100 %, přičemž 100 % je nejlepší skóre. Subškály dotazníku jsou považovány za hodnotitelné, pokud jsou uvedeny odpovědi alespoň na 80 % položek. Vysoké výsledky jsou spojeny s lepší kvalitou života související se zdravím.
Den 0
Korelace mezi změnami kvality života a klinickou odpovědí na léčbu růstovým hormonem
Časové okno: Den 0
Korelace mezi změnami ve skóre na 2 dotaznících QoLISSY a PedsQL 4.0 ve velikosti dospělých a počtem centimetrů odebraných od začátku léčby růstovým hormonem.
Den 0

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

URC Necker Cochin, France

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

12. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

12. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

19. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • APHP211523
  • 2024-A01272-45 (Jiný identifikátor: IDRCB number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Léčba růstovým hormonem

Klinické studie na Dotazníky QoLiSSY a PedsQL 4.0

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit