Évolution de la qualité de vie d'enfants de petite taille traités par hormone de croissance : évaluation à taille adulte (HF QoL)
La petite taille peut entraîner un stress émotionnel et social chez les enfants et les adolescents, ainsi que chez leurs parents. Les enfants et leurs parents veulent pouvoir identifier la cause du retard de croissance et y remédier par un traitement. Atténuer l'impact de la petite taille sur la qualité de vie est l'un des principaux objectifs du traitement. La qualité de vie des enfants peut être mesurée à l'aide d'auto-questionnaires adaptés.
L'équipe d'investigation a publié en 2019 les résultats d'une étude préliminaire qui montre qu'après un an de traitement par hormone de croissance, la qualité de vie s'améliore chez les enfants, notamment sur les échelles émotionnelle et sociale. Ces évaluations ont été réalisées notamment grâce au questionnaire général de qualité de vie : Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, mais aussi via un questionnaire spécifique de la taille : Quality of Life of Short Stature Youth questionnaire (QoLiSSY).
50 des 74 patients qui ont participé à cette étude ont maintenant atteint leur taille définitive. L'objectif de la présente étude est de réévaluer cette cohorte à l'aide des questionnaires QoLiSSY et PedsQL 4.0. Le patient sera son propre témoin.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La petite taille peut entraîner un stress émotionnel et social chez les enfants et les adolescents, ainsi que chez leurs parents. Les enfants et leurs parents veulent pouvoir identifier la cause du retard de croissance et y remédier par un traitement. Atténuer l'impact de la petite taille sur la qualité de vie est l'un des principaux objectifs du traitement. La qualité de vie des enfants peut être mesurée à l'aide d'auto-questionnaires adaptés.
L'équipe d'investigation a publié en 2019 les résultats d'une étude préliminaire qui montre qu'après un an de traitement par hormone de croissance, la qualité de vie s'améliore chez les enfants, notamment sur les échelles émotionnelle et sociale. Ces évaluations ont été réalisées notamment grâce au questionnaire général de qualité de vie : Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, mais aussi via un questionnaire spécifique de la taille : Quality of Life of Short Stature Youth questionnaire (QoLiSSY).
50 des 74 patients qui ont participé à cette étude ont maintenant atteint leur taille définitive. L'objectif de la présente étude est de réévaluer cette cohorte à l'aide des questionnaires QoLiSSY et PedsQL 4.0. Le patient sera son propre témoin.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Paris, France, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Adolescents et jeunes adultes suivis ou ayant été suivis par le service d'endocrinologie, gynécologie et diabétologie pédiatrique de l'hôpital Necker Enfants Malades et traités par hormone de croissance en raison de leur petite taille.
- Patient ayant participé à l'étude initiale.
- Patient ayant atteint la taille définitive lors de la dernière consultation (taux de croissance inférieur à 1 cm/an et/ou âge osseux ≥ 15 ans pour les filles, ≥ 17 ans pour les garçons).
- Titulaires de l'autorité parentale, patients mineurs et patients adultes informés et non opposés à leur participation à l'étude.
Critère d'exclusion:
- Refus de participer à l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Traitement à l'hormone de croissance
Adolescents et jeunes adultes suivis ou ayant été suivis par le service d'endocrinologie, gynécologie et diabétologie pédiatrique de l'hôpital Necker Enfants Malades, ayant atteint leur taille définitive et ayant été traités par hormone de croissance en raison d'une petite taille.
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Les patients ayant atteint la taille adulte remplissent les deux questionnaires de l'étude : Questionnaire sur la qualité de vie des jeunes de petite taille (QoLiSSY), évaluant la qualité de vie liée à la santé chez les jeunes de petite taille. Inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) 4.0 : qualité de vie générale liée à la santé. Les patients ont préalablement rempli les questionnaires PedsQL 4.0 et QoLiSSY au début de leur traitement par hormone de croissance et après un an de traitement par hormone de croissance. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évolution de la qualité de vie
Délai: Jour 0
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Évolution de la qualité de vie des patients de courte durée traités par hormone de croissance.
Comparaison des scores du questionnaire initial Quality of Life in Short Stature Youth (QoLiSSY) (début du traitement par hormone de croissance) par rapport aux scores obtenus lorsque les patients ont atteint leur taille définitive.
Les questionnaires QoLISSY comprennent deux formulaires différents : questionnaire parent (enfants âgés de 4 à 18 ans) et questionnaire enfant (uniquement pour les enfants ≥8 ans).
Les deux questionnaires comportent 50 éléments qui couvrent trois domaines principaux (physique, émotionnel et social) et des domaines complémentaires supplémentaires.
Le questionnaire parental comprend deux échelles supplémentaires (16 items) évaluant le stress et l'anxiété des parents.
Les scores sont convertis en scores SD et comparés aux données spécifiques à l'âge et au sexe d'une population de référence d'enfants et d'adolescents de petite taille.
Un score total est calculé comme le score moyen sur les trois échelles de base.
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Jour 0
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Qualité de vie à taille adulte
Délai: Jour 0
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Changement des scores pour les deux questionnaires QoLISSY et Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 à la taille adulte. Les enfants de moins de 8 ans ont rempli le questionnaire PedsQL 4.0 avec leurs parents. Le PedsQL comporte 23 éléments qui étudient la qualité de vie physique, émotionnelle et sociale, ainsi que le fonctionnement scolaire. Cet outil a été validé dans la tranche d'âge de 2 à 18 ans. Les parents remplissent le questionnaire si l'enfant a moins de 5 ans. Après cet âge, l'enfant remplit la version adaptée à son âge du questionnaire (5-7, 8-12 ou 13-18 ans). Le score est exprimé en pourcentage, avec des scores de 0 à 100%, 100% étant le meilleur score. Les sous-échelles du questionnaire sont considérées comme évaluables si des réponses sont fournies pour au moins 80 % des items. Des résultats élevés étant associés à une meilleure qualité de vie liée à la santé. |
Jour 0
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Corrélation entre les modifications de la qualité de vie et la réponse clinique au traitement par hormone de croissance
Délai: Jour 0
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Corrélation entre l'évolution des scores aux 2 questionnaires QoLISSY et PedsQL 4.0 à taille adulte et nombre de centimètres pris depuis le début du traitement par hormone de croissance.
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Jour 0
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hopitaux de Paris
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- APHP211523
- 2024-A01272-45 (Autre identifiant: IDRCB number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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