Evoluzione della qualità della vita dei bambini di bassa statura trattati con ormone della crescita: valutazione a taglia adulta (HF QoL)
La bassa statura può portare a stress emotivo e sociale nei bambini e negli adolescenti, così come nei loro genitori. I bambini ei loro genitori vogliono essere in grado di identificare la causa della crescita stentata e affrontarla con il trattamento. Mitigare l'impatto della bassa statura sulla qualità della vita è uno dei principali obiettivi del trattamento. La qualità della vita nei bambini può essere misurata utilizzando autoquestionari adattati.
Il team investigativo ha pubblicato nel 2019 i risultati di uno studio preliminare che mostra che dopo un anno di trattamento con l'ormone della crescita, la qualità della vita migliora nei bambini, in particolare sulla scala emotiva e sociale. Queste valutazioni sono state effettuate in particolare grazie al questionario generale sulla qualità della vita: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, ma anche tramite un questionario specifico delle dimensioni: Quality of Life of Short Stature Youth questionario (QoLiSSY).
50 dei 74 pazienti che hanno partecipato a questo studio hanno ora raggiunto la loro altezza finale. L'obiettivo del presente studio è rivalutare questa coorte utilizzando i questionari QoLiSSY e PedsQL 4.0. Il paziente sarà il suo testimone.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La bassa statura può portare a stress emotivo e sociale nei bambini e negli adolescenti, così come nei loro genitori. I bambini ei loro genitori vogliono essere in grado di identificare la causa della crescita stentata e affrontarla con il trattamento. Mitigare l'impatto della bassa statura sulla qualità della vita è uno dei principali obiettivi del trattamento. La qualità della vita nei bambini può essere misurata utilizzando autoquestionari adattati.
Il team investigativo ha pubblicato nel 2019 i risultati di uno studio preliminare che mostra che dopo un anno di trattamento con l'ormone della crescita, la qualità della vita migliora nei bambini, in particolare sulla scala emotiva e sociale. Queste valutazioni sono state effettuate in particolare grazie al questionario generale sulla qualità della vita: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, ma anche tramite un questionario specifico delle dimensioni: Quality of Life of Short Stature Youth questionario (QoLiSSY).
50 dei 74 pazienti che hanno partecipato a questo studio hanno ora raggiunto la loro altezza finale. L'obiettivo del presente studio è rivalutare questa coorte utilizzando i questionari QoLiSSY e PedsQL 4.0. Il paziente sarà il suo testimone.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Adolescenti e giovani adulti seguiti o che sono stati seguiti dal reparto di endocrinologia, ginecologia e diabetologia pediatrica dell'ospedale Necker Enfants Malades e trattati con ormone della crescita a causa della loro bassa statura.
- Paziente che ha partecipato allo studio iniziale.
- Paziente che ha raggiunto l'altezza finale durante l'ultima visita (tasso di crescita inferiore a 1 cm/anno e/o età ossea ≥ 15 anni per le ragazze, ≥ 17 anni per i ragazzi).
- Titolari di potestà genitoriale, pazienti minori e pazienti adulti informati e non contrari alla loro partecipazione allo studio.
Criteri di esclusione:
- Rifiuto di partecipare allo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Trattamento dell'ormone della crescita
Adolescenti e giovani adulti seguiti o che sono stati seguiti dal reparto di endocrinologia, ginecologia e diabetologia pediatrica dell'ospedale Necker Enfants Malades, che hanno raggiunto la loro statura definitiva e che sono stati trattati con ormone della crescita a causa della bassa statura.
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I pazienti che hanno raggiunto la taglia adulta completano i due questionari dello studio: Questionario sulla qualità della vita dei giovani di bassa statura (QoLiSSY), che valuta la qualità della vita correlata alla salute nei giovani di bassa statura. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0: qualità generale della vita correlata alla salute. I pazienti hanno precedentemente completato i questionari PedsQL 4.0 e QoLiSSY all'inizio della terapia con ormone della crescita e dopo un anno di terapia con ormone della crescita. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Evoluzione della qualità della vita
Lasso di tempo: Giorno 0
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Evoluzione della qualità della vita nei pazienti di bassa statura che sono stati trattati con l'ormone della crescita.
Confronto dei punteggi del questionario iniziale Quality of Life in Short Stature Youth (QoLiSSY) (inizio del trattamento con ormone della crescita) rispetto ai punteggi ottenuti quando i pazienti hanno raggiunto la loro altezza finale.
I questionari QoLISSY comprendono due diverse forme: questionario per genitori (bambini di età compresa tra 4 e 18 anni) e questionario per bambini (solo per bambini di età ≥8 anni).
Entrambi i questionari hanno 50 elementi che coprono tre domini principali (fisico, emotivo e sociale) e ulteriori domini complementari.
Il questionario per i genitori include due scale aggiuntive (16 item) che valutano lo stress e l'ansia dei genitori.
I punteggi vengono convertiti in punteggi SD e confrontati con dati specifici per età e sesso da una popolazione di riferimento di bambini e adolescenti con bassa statura.
Un punteggio totale viene calcolato come punteggio medio sulle tre scale principali.
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Giorno 0
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Qualità della vita a misura di adulto
Lasso di tempo: Giorno 0
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Variazione dei punteggi per i due questionari QoLISSY e Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 a dimensione adulta. I bambini di età inferiore agli 8 anni hanno compilato il questionario PedsQL 4.0 con i genitori. Il PedsQL ha 23 item che indagano sulla QoL fisica, emotiva e sociale, così come sul funzionamento scolastico. Questo strumento è stato convalidato nella fascia di età da 2 a 18 anni. I genitori compilano il questionario se il bambino ha meno di 5 anni. Dopo tale età, il bambino completa la versione del questionario adatta all'età (5-7, 8-12 o 13-18 anni). Il punteggio è espresso in percentuale, con punteggi da 0 a 100%, dove 100% è il miglior punteggio. Le sottoscale del questionario sono considerate valutabili se vengono fornite risposte per almeno l'80% degli item. Risultati elevati essendo associati a una migliore qualità della vita correlata alla salute. |
Giorno 0
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Correlazione tra cambiamenti della qualità della vita e risposta clinica alla terapia con ormone della crescita
Lasso di tempo: Giorno 0
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Correlazione tra le variazioni dei punteggi sui 2 questionari QoLISSY e PedsQL 4.0 a taglia adulta e numero di centimetri presi dall'inizio del trattamento con ormone della crescita.
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Giorno 0
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- APHP211523
- 2024-A01272-45 (Altro identificatore: IDRCB number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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