Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Entwicklung der Lebensqualität von kleinwüchsigen Kindern, die mit Wachstumshormon behandelt wurden: Bewertung bei Erwachsenengröße (HF QoL)

5. September 2025 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Kleinwuchs kann bei Kindern und Jugendlichen sowie deren Eltern zu emotionalen und sozialen Belastungen führen. Kinder und ihre Eltern möchten in der Lage sein, die Ursache für Wachstumsstörungen zu erkennen und mit einer Behandlung anzugehen. Die Minderung der Auswirkungen von Kleinwuchs auf die Lebensqualität ist eines der Hauptziele der Behandlung. Die Lebensqualität von Kindern kann mit angepassten Selbstbefragungen gemessen werden.

Das Untersuchungsteam veröffentlichte 2019 die Ergebnisse einer Vorstudie, die zeigt, dass sich die Lebensqualität von Kindern nach einer einjährigen Behandlung mit Wachstumshormon verbessert, insbesondere auf emotionaler und sozialer Ebene. Diese Auswertungen wurden insbesondere dank des allgemeinen Fragebogens zur Lebensqualität durchgeführt: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, aber auch über einen spezifischen Fragebogen der Größe: Quality of Life of Short Stature Youth Questionnaire (QoLiSSY).

50 der 74 Patienten, die an dieser Studie teilgenommen haben, haben inzwischen ihre endgültige Körpergröße erreicht. Das Ziel der vorliegenden Studie ist es, diese Kohorte mit den Fragebögen QoLiSSY und PedsQL 4.0 neu zu bewerten. Der Patient wird sein eigener Zeuge sein.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Kleinwuchs kann bei Kindern und Jugendlichen sowie deren Eltern zu emotionalen und sozialen Belastungen führen. Kinder und ihre Eltern möchten in der Lage sein, die Ursache für Wachstumsstörungen zu erkennen und mit einer Behandlung anzugehen. Die Minderung der Auswirkungen von Kleinwuchs auf die Lebensqualität ist eines der Hauptziele der Behandlung. Die Lebensqualität von Kindern kann mit angepassten Selbstbefragungen gemessen werden.

Das Untersuchungsteam veröffentlichte 2019 die Ergebnisse einer Vorstudie, die zeigt, dass sich die Lebensqualität von Kindern nach einer einjährigen Behandlung mit Wachstumshormon verbessert, insbesondere auf emotionaler und sozialer Ebene. Diese Auswertungen wurden insbesondere dank des allgemeinen Fragebogens zur Lebensqualität durchgeführt: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, aber auch über einen spezifischen Fragebogen der Größe: Quality of Life of Short Stature Youth Questionnaire (QoLiSSY).

50 der 74 Patienten, die an dieser Studie teilgenommen haben, haben inzwischen ihre endgültige Körpergröße erreicht. Das Ziel der vorliegenden Studie ist es, diese Kohorte mit den Fragebögen QoLiSSY und PedsQL 4.0 neu zu bewerten. Der Patient wird sein eigener Zeuge sein.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Jugendliche und junge Erwachsene, die von der Abteilung für Endokrinologie, Gynäkologie und pädiatrische Diabetologie des Necker Enfants Malades-Krankenhauses betreut wurden oder betreut wurden, die ihre endgültige Körpergröße erreicht haben, die aufgrund ihrer Kleinwüchsigkeit mit Wachstumshormon behandelt wurden und die an der Erststudie teilgenommen hatten : PedsQL 4.0- und QoLiSSY-Fragebögen, die zu Beginn der Wachstumshormontherapie und nach einem Jahr Wachstumshormontherapie ausgefüllt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jugendliche und junge Erwachsene wurden von der Abteilung für Endokrinologie, Gynäkologie und pädiatrische Diabetologie des Krankenhauses Necker Enfants Malades betreut oder wurden betreut und wegen ihrer Kleinwüchsigkeit mit Wachstumshormon behandelt.
  • Patient, der an der ersten Studie teilgenommen hat.
  • Patient, der bei der letzten Konsultation die endgültige Körpergröße erreicht hat (Wachstumsrate weniger als 1 cm / Jahr und / oder Knochenalter ≥ 15 Jahre für Mädchen, ≥ 17 Jahre für Jungen).
  • Inhaber der elterlichen Gewalt, minderjährige Patienten und erwachsene Patienten informiert und nicht gegen ihre Teilnahme an der Studie.

Ausschlusskriterien:

- Weigerung, an der Studie teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Wachstumshormonbehandlung
Jugendliche und junge Erwachsene, die von der Abteilung für Endokrinologie, Gynäkologie und pädiatrische Diabetologie des Necker Enfants Malades-Krankenhauses betreut wurden oder betreut wurden, die ihre endgültige Körpergröße erreicht haben und wegen Kleinwuchs mit Wachstumshormon behandelt wurden.
Sonstiges: QoLiSSY- und PedsQL 4.0-Fragebögen

Patienten, die die Erwachsenengröße erreicht haben, füllen die beiden Fragebögen der Studie aus:

Quality of Life of Short Stature Youth Questionnaire (QoLiSSY), zur Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei kleinwüchsigen Jugendlichen.

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 : Allgemeine gesundheitsbezogene Lebensqualität.

Die Patienten haben zuvor die Fragebögen PedsQL 4.0 und QoLiSSY zu Beginn ihrer Wachstumshormontherapie und nach einem Jahr Wachstumshormontherapie ausgefüllt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Evolution der Lebensqualität
Zeitfenster: Tag 0
Entwicklung der Lebensqualität bei kleinen Patienten, die mit Wachstumshormon behandelt wurden. Vergleich der Werte des anfänglichen QoLiSSY-Fragebogens (Quality of Life in Short Stature Youth) (Beginn der Wachstumshormonbehandlung) im Vergleich zu den Werten, die bei Erreichen der Endgröße der Patienten erzielt wurden. QoLISSY-Fragebögen umfassen zwei verschiedene Formen: Elternfragebogen (Kinder im Alter von 4 bis 18 Jahren) und Kinderfragebogen (nur für Kinder ≥8 Jahre). Beide Fragebögen haben 50 Items, die drei Kernbereiche (körperlich, emotional und sozial) und zusätzliche komplementäre Bereiche abdecken. Der Elternfragebogen enthält zwei zusätzliche Skalen (16 Items), die den Stress und die Angst der Eltern erfassen. Die Scores werden in SD-Scores umgerechnet und mit alters- und geschlechtsspezifischen Daten einer Referenzpopulation von Kindern und Jugendlichen mit Kleinwuchs verglichen. Eine Gesamtpunktzahl wird als Mittelwert auf den drei Kernskalen berechnet.
Tag 0

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebensqualität in Erwachsenengröße
Zeitfenster: Tag 0

Änderung der Werte für die beiden Fragebögen QoLISSY und Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 bei Erwachsenengröße.

Kinder unter 8 Jahren haben mit ihren Eltern den Fragebogen PedsQL 4.0 ausgefüllt. Das PedsQL umfasst 23 Items, die die körperliche, emotionale und soziale Lebensqualität sowie das Funktionieren der Schule untersuchen. Dieses Tool wurde im Altersbereich von 2 bis 18 Jahren validiert. Die Eltern füllen den Fragebogen aus, wenn das Kind jünger als 5 Jahre ist. Nach diesem Alter füllt das Kind die altersgerechte Version des Fragebogens aus (5-7, 8-12 oder 13-18 Jahre). Die Punktzahl wird in Prozent ausgedrückt, mit Werten von 0 bis 100 %, wobei 100 % die beste Punktzahl ist. Fragebogen-Subskalen gelten als auswertbar, wenn mindestens 80 % der Items beantwortet werden. Hohe Ergebnisse werden mit einer besseren gesundheitsbezogenen Lebensqualität in Verbindung gebracht.
Tag 0
Korrelation zwischen Veränderungen der Lebensqualität und klinischem Ansprechen auf eine Wachstumshormontherapie
Zeitfenster: Tag 0
Korrelation zwischen den Änderungen der Ergebnisse in den beiden Fragebögen QoLISSY und PedsQL 4.0 bei Erwachsenengröße und der Anzahl der seit Beginn der Wachstumshormonbehandlung zurückgelegten Zentimeter.
Tag 0

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

URC Necker Cochin, France

Ermittler

  • Hauptermittler: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • APHP211523
  • 2024-A01272-45 (Andere Kennung: IDRCB number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Wachstumshormonbehandlung

Klinische Studien zur QoLiSSY- und PedsQL 4.0-Fragebögen

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Japan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren