Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evolutie van de kwaliteit van leven van kinderen met een kleine gestalte behandeld met groeihormoon: evaluatie op volwassen grootte (HF QoL)

5 september 2025 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Evolutie van de kwaliteit van leven van kinderen met een klein postuur die worden behandeld met groeihormoon: evaluatie op volwassen grootte

Een kleine gestalte kan leiden tot emotionele en sociale stress bij kinderen en adolescenten, evenals bij hun ouders. Kinderen en hun ouders willen de oorzaak van groeiachterstand kunnen achterhalen en behandelen. Het verminderen van de impact van een kleine gestalte op de kwaliteit van leven is een van de belangrijkste doelen van de behandeling. De kwaliteit van leven van kinderen kan worden gemeten met aangepaste zelfvragenlijsten.

Het onderzoeksteam publiceerde in 2019 de resultaten van een vooronderzoek waaruit blijkt dat na een jaar behandeling met groeihormoon de kwaliteit van leven bij kinderen verbetert, met name op de emotionele en sociale schalen. Deze evaluaties werden met name uitgevoerd dankzij de algemene vragenlijst over de kwaliteit van leven: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, maar ook via een specifieke vragenlijst van de omvang: Quality of Life of Short Stature Youth-vragenlijst (QoLiSSY).

50 van de 74 patiënten die deelnamen aan deze studie hebben nu hun uiteindelijke lengte bereikt. Het doel van de huidige studie is om dit cohort opnieuw te beoordelen met behulp van de QoLiSSY- en PedsQL 4.0-vragenlijsten. De patiënt zal zijn eigen getuige zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een kleine gestalte kan leiden tot emotionele en sociale stress bij kinderen en adolescenten, evenals bij hun ouders. Kinderen en hun ouders willen de oorzaak van groeiachterstand kunnen achterhalen en behandelen. Het verminderen van de impact van een kleine gestalte op de kwaliteit van leven is een van de belangrijkste doelen van de behandeling. De kwaliteit van leven van kinderen kan worden gemeten met aangepaste zelfvragenlijsten.

Het onderzoeksteam publiceerde in 2019 de resultaten van een vooronderzoek waaruit blijkt dat na een jaar behandeling met groeihormoon de kwaliteit van leven bij kinderen verbetert, met name op de emotionele en sociale schalen. Deze evaluaties werden met name uitgevoerd dankzij de algemene vragenlijst over de kwaliteit van leven: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, maar ook via een specifieke vragenlijst van de omvang: Quality of Life of Short Stature Youth-vragenlijst (QoLiSSY).

50 van de 74 patiënten die deelnamen aan deze studie hebben nu hun uiteindelijke lengte bereikt. Het doel van de huidige studie is om dit cohort opnieuw te beoordelen met behulp van de QoLiSSY- en PedsQL 4.0-vragenlijsten. De patiënt zal zijn eigen getuige zijn.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

36

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Adolescenten en jongvolwassenen gevolgd of werden gevolgd door de dienst endocrinologie, gynaecologie en kinderdiabetologie van het Necker Enfants Malades ziekenhuis, die hun uiteindelijke lengte bereikten, die behandeld werden met groeihormoon wegens kleine gestalte en die deelnamen aan de initiële studie : PedsQL 4.0 en QoLiSSY vragenlijsten ingevuld bij het starten van groeihormoontherapie en na een jaar groeihormoontherapie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Adolescenten en jongvolwassenen volgden of werden gevolgd door de afdeling endocrinologie, gynaecologie en kinderdiabetologie van het Necker Enfants Malades ziekenhuis en werden vanwege hun kleine gestalte behandeld met groeihormoon.
  • Patiënt die deelnam aan de initiële studie.
  • Patiënt die tijdens de laatste consultatie de uiteindelijke lengte heeft bereikt (groeisnelheid minder dan 1 cm/jaar en/of botleeftijd ≥ 15 jaar voor meisjes, ≥ 17 jaar voor jongens).
  • Houders van ouderlijk gezag, minderjarige patiënten en volwassen patiënten geïnformeerd en niet gekant tegen hun deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

- Weigering om deel te nemen aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Behandeling met groeihormoon
Adolescenten en jongvolwassenen volgden of werden gevolgd door de afdeling endocrinologie, gynaecologie en kinderdiabetologie van het Necker Enfants Malades ziekenhuis, die hun uiteindelijke lengte bereikten en die vanwege hun kleine gestalte werden behandeld met groeihormoon.
Ander: QoLiSSY- en PedsQL 4.0-vragenlijsten

Patiënten hebben de volwassen grootte bereikt en vullen de twee vragenlijsten van de studie in:

Quality of Life of Short Stature Youth-vragenlijst (QoLiSSY), die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt bij jongeren met een klein postuur.

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0: algemene gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.

De patiënten hebben eerder de PedsQL 4.0- en QoLiSSY-vragenlijsten ingevuld bij het starten van hun groeihormoontherapie en na een jaar groeihormoontherapie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evolutie van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Dag 0
Evolutie van de kwaliteit van leven bij korte patiënten die zijn behandeld met groeihormoon. Vergelijking van de scores van de initiële Quality of Life in Short Stature Youth (QoLiSSY) vragenlijst (start van behandeling met groeihormoon) in vergelijking met de scores verkregen toen de patiënten hun uiteindelijke lengte bereikten. QoLISSY-vragenlijsten bestaan ​​uit twee verschillende vormen: oudervragenlijst (kinderen van 4 tot 18 jaar) en kindvragenlijst (alleen voor kinderen ≥8 jaar). Beide vragenlijsten hebben 50 items die drie kerndomeinen bestrijken (fysiek, emotioneel en sociaal), en aanvullende complementaire domeinen. De oudervragenlijst bevat twee extra schalen (16 items) die ouderlijke stress en angst beoordelen. Scores worden omgezet in SD-scores en vergeleken met leeftijds- en geslachtsspecifieke gegevens van een referentiepopulatie van kinderen en adolescenten met een kleine gestalte. Een totaalscore wordt berekend als de gemiddelde score op de drie kernschalen.
Dag 0

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven op volwassen leeftijd
Tijdsspanne: Dag 0

Verandering in scores voor de twee vragenlijsten QoLISSY en Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 op volwassen grootte.

Kinderen jonger dan 8 jaar vulden samen met hun ouders de vragenlijst PedsQL 4.0 in. De PedsQL heeft 23 items die fysieke, emotionele en sociale kwaliteit van leven onderzoeken, evenals het functioneren op school. Deze tool is gevalideerd in de leeftijdscategorie van 2 tot 18 jaar. De ouders vullen de vragenlijst in als het kind jonger is dan 5 jaar. Na die leeftijd vult het kind de voor de leeftijd geschikte versie van de vragenlijst in (5-7, 8-12 of 13-18 jaar). De score wordt uitgedrukt als een percentage, met scores van 0 tot 100%, waarbij 100% de beste score is. Subschalen van vragenlijsten worden als evalueerbaar beschouwd als er voor ten minste 80% van de items antwoorden worden gegeven. Hoge resultaten worden geassocieerd met een betere kwaliteit van leven gerelateerd aan gezondheid.
Dag 0
Correlatie tussen veranderingen in kwaliteit van leven en klinische respons op groeihormoontherapie
Tijdsspanne: Dag 0
Correlatie tussen de veranderingen in scores op de 2 vragenlijsten QoLISSY en PedsQL 4.0 op volwassen grootte en het aantal afgenomen centimeters sinds de start van de groeihormoonbehandeling.
Dag 0

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

URC Necker Cochin, France

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 maart 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 oktober 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 januari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

12 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP211523
  • 2024-A01272-45 (Andere identificatie: IDRCB number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Behandeling met groeihormoon

Klinische onderzoeken op QoLiSSY- en PedsQL 4.0-vragenlijsten

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mozambique

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren