Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvikling af livskvaliteten for kortvoksede børn behandlet med væksthormon: Evaluering ved voksenstørrelse (HF QoL)

14. november 2023 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Udvikling af livskvaliteten for børn med kort statur behandlet med væksthormon: Evaluering ved voksenstørrelse

Kort statur kan føre til følelsesmæssig og social stress hos børn og unge såvel som deres forældre. Børn og deres forældre ønsker at være i stand til at identificere årsagen til hæmmet vækst og behandle det med behandling. At afbøde virkningen af ​​kort statur på livskvaliteten er et af hovedmålene med behandlingen. Livskvaliteten hos børn kan måles ved hjælp af tilpassede selvspørgeskemaer.

Undersøgelsesholdet offentliggjorde i 2019 resultaterne af en foreløbig undersøgelse, som viser, at efter et års behandling med væksthormon forbedres livskvaliteten hos børn, især på skalaen følelsesmæssig og social. Disse evalueringer blev især udført takket være det generelle spørgeskema om livskvalitet: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, men også via et specifikt spørgeskema af størrelsen: Quality of Life of Short Stature Youth spørgeskema (QoLiSSY).

50 af de 74 patienter, der deltog i denne undersøgelse, har nu nået deres endelige højde. Formålet med denne undersøgelse er at revurdere denne kohorte ved hjælp af QoLiSSY og PedsQL 4.0 spørgeskemaer. Patienten vil være sit eget vidne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kort statur kan føre til følelsesmæssig og social stress hos børn og unge såvel som deres forældre. Børn og deres forældre ønsker at være i stand til at identificere årsagen til hæmmet vækst og behandle det med behandling. At afbøde virkningen af ​​kort statur på livskvaliteten er et af hovedmålene med behandlingen. Livskvaliteten hos børn kan måles ved hjælp af tilpassede selvspørgeskemaer.

Undersøgelsesholdet offentliggjorde i 2019 resultaterne af en foreløbig undersøgelse, som viser, at efter et års behandling med væksthormon forbedres livskvaliteten hos børn, især på skalaen følelsesmæssig og social. Disse evalueringer blev især udført takket være det generelle spørgeskema om livskvalitet: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, men også via et specifikt spørgeskema af størrelsen: Quality of Life of Short Stature Youth spørgeskema (QoLiSSY).

50 af de 74 patienter, der deltog i denne undersøgelse, har nu nået deres endelige højde. Formålet med denne undersøgelse er at revurdere denne kohorte ved hjælp af QoLiSSY og PedsQL 4.0 spørgeskemaer. Patienten vil være sit eget vidne.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Unge og unge voksne fulgt eller er blevet fulgt af den endokrinologiske, gynækologiske og pædiatriske diabetologiske afdeling på Necker Enfants Malades hospitalet, som nåede deres endelige højde, som er blevet behandlet med væksthormon på grund af kort statur, og som havde deltaget i den indledende undersøgelse : PedsQL 4.0 og QoLiSSY spørgeskemaer udfyldt ved start af væksthormonbehandling og efter et års væksthormonbehandling.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Unge og unge voksne fulgte eller er blevet fulgt af den endokrinologiske, gynækologiske og pædiatriske diabetologiske afdeling på Necker Enfants Malades hospitalet og behandlet med væksthormon på grund af deres korte statur.
  • Patient, der deltog i den indledende undersøgelse.
  • Patienten har nået den endelige højde under den sidste konsultation (væksthastighed mindre end 1 cm/år og/eller knoglealder ≥ 15 år for piger, ≥ 17 år for drenge).
  • Indehavere af forældremyndighed, mindreårige patienter og voksne patienter informeret og ikke imod deres deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

- Afvisning af at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Væksthormonbehandling
Unge og unge voksne fulgt eller er blevet fulgt af den endokrinologiske, gynækologiske og pædiatriske diabetologiske afdeling på Necker Enfants Malades hospitalet, som nåede deres endelige højde, og som er blevet behandlet med væksthormon på grund af kort statur.
Andet: QoLiSSY og PedsQL 4.0 spørgeskemaer

Patienter har nået voksenstørrelse og udfylder undersøgelsens to spørgeskemaer:

Quality of Life of Short Stature Youth spørgeskema (QoLiSSY), der vurderer sundhedsrelateret livskvalitet hos lav statur unge.

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0: generel sundhedsrelateret livskvalitet.

Patienterne har tidligere udfyldt PedsQL 4.0- og QoLiSSY-spørgeskemaerne ved start af deres væksthormonbehandling og efter et års væksthormonbehandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvikling af livskvalitet
Tidsramme: Dag 0
Udvikling af livskvaliteten hos korte patienter, der er blevet behandlet med væksthormon. Sammenligning af scores fra det indledende Quality of Life in Short Stature Youth (QoLiSSY) spørgeskema (start af væksthormonbehandling) sammenlignet med scores opnået, da patienterne nåede deres endelige højde. QoLISSY-spørgeskemaer omfatter to forskellige former: forældrespørgeskema (børn i alderen 4 til 18 år) og børnespørgeskema (kun for børn ≥8 år). Begge spørgeskemaer har 50 emner, der dækker tre kernedomæner (fysisk, følelsesmæssig og social), og yderligere komplementære domæner. Forældrespørgeskemaet indeholder yderligere to skalaer (16 punkter), der vurderer forældres stress og angst. Scorer konverteres i SD-score og sammenlignes med alders- og kønsspecifikke data fra en referencepopulation af børn og unge med kort statur. En samlet score beregnes som middelscore på de tre kerneskalaer.
Dag 0

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet i voksen størrelse
Tidsramme: Dag 0

Ændring i score for de to spørgeskemaer QoLISSY og Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 ved voksenstørrelse.

Børn under 8 år udfyldte spørgeskemaet PedsQL 4.0 sammen med deres forældre. PedsQL har 23 elementer, der undersøger fysisk, følelsesmæssig og social QoL, såvel som skolens funktion. Dette værktøj er blevet valideret i aldersgruppen 2-18 år. Forældrene udfylder spørgeskemaet, hvis barnet er yngre end 5 år. Efter den alder udfylder barnet den alderssvarende version af spørgeskemaet (5-7, 8-12 eller 13-18 år). Scoren udtrykkes som en procentdel, med score fra 0 til 100 %, hvor 100 % er den bedste score. Spørgeskemaunderskalaer anses for at være evaluerbare, hvis der gives svar på mindst 80 % af emnerne. Høje resultater er forbundet med en bedre livskvalitet relateret til sundhed.
Dag 0
Korrelation mellem ændringer i livskvalitet og klinisk respons på væksthormonbehandling
Tidsramme: Dag 0
Korrelation mellem ændringerne i score på de 2 spørgeskemaer QoLISSY og PedsQL 4.0 ved voksenstørrelse og antal centimeter taget siden starten af ​​væksthormonbehandling.
Dag 0

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

7. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

19. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. november 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP211523
  • 2021-A02608-33 (Anden identifikator: IDRCB number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonbehandling

Kliniske forsøg med QoLiSSY og PedsQL 4.0 spørgeskemaer

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner