Evolución de la Calidad de Vida de Niños de Baja Estatura Tratados con Hormona de Crecimiento : Evaluación en Tamaño Adulto (HF QoL)
Evolución de la calidad de vida de niños de baja estatura tratados con hormona de crecimiento: evaluación en talla adulta
La baja estatura puede provocar estrés emocional y social en niños y adolescentes, así como en sus padres. Los niños y sus padres quieren poder identificar la causa del retraso en el crecimiento y abordarlo con tratamiento. Mitigar el impacto de la talla baja en la calidad de vida es uno de los principales objetivos del tratamiento. La calidad de vida de los niños se puede medir mediante autocuestionarios adaptados.
El equipo de investigación publicó en 2019 los resultados de un estudio preliminar que demuestra que tras un año de tratamiento con hormona de crecimiento, la calidad de vida de los niños mejora, en particular en las escalas emocional y social. Estas evaluaciones se llevaron a cabo en particular gracias al cuestionario general de calidad de vida: Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL) 4.0, pero también a través de un cuestionario específico del tamaño: Cuestionario de Calidad de Vida de Jóvenes de Baja Estatura (QoLiSSY).
50 de los 74 pacientes que participaron en este estudio ya han alcanzado su estatura final. El objetivo del presente estudio es reevaluar esta cohorte utilizando los cuestionarios QoLiSSY y PedsQL 4.0. El paciente será su propio testigo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La baja estatura puede provocar estrés emocional y social en niños y adolescentes, así como en sus padres. Los niños y sus padres quieren poder identificar la causa del retraso en el crecimiento y abordarlo con tratamiento. Mitigar el impacto de la talla baja en la calidad de vida es uno de los principales objetivos del tratamiento. La calidad de vida de los niños se puede medir mediante autocuestionarios adaptados.
El equipo de investigación publicó en 2019 los resultados de un estudio preliminar que demuestra que tras un año de tratamiento con hormona de crecimiento, la calidad de vida de los niños mejora, en particular en las escalas emocional y social. Estas evaluaciones se llevaron a cabo en particular gracias al cuestionario general de calidad de vida: Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL) 4.0, pero también a través de un cuestionario específico del tamaño: Cuestionario de Calidad de Vida de Jóvenes de Baja Estatura (QoLiSSY).
50 de los 74 pacientes que participaron en este estudio ya han alcanzado su estatura final. El objetivo del presente estudio es reevaluar esta cohorte utilizando los cuestionarios QoLiSSY y PedsQL 4.0. El paciente será su propio testigo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adolescentes y adultos jóvenes seguidos o en seguimiento por el servicio de endocrinología, ginecología y diabetología pediátrica del hospital Necker Enfants Malades y tratados con hormona de crecimiento por su baja estatura.
- Paciente que participó en el estudio inicial.
- Paciente que haya alcanzado la talla final en la última consulta (velocidad de crecimiento inferior a 1 cm/año y/o edad ósea ≥ 15 años para niñas, ≥ 17 años para niños).
- Los titulares de la patria potestad, los pacientes menores de edad y los pacientes adultos informados y no se oponen a su participación en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Negativa a participar en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Tratamiento con hormona de crecimiento
Adolescentes y adultos jóvenes seguidos o en seguimiento por el servicio de endocrinología, ginecología y diabetología pediátrica del hospital Necker Enfants Malades, que alcanzaron su talla definitiva y que han sido tratados con hormona de crecimiento por talla baja.
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Los pacientes que han ido alcanzando la talla adulta completan los dos cuestionarios del estudio: Cuestionario de calidad de vida de jóvenes de baja estatura (QoLiSSY), que evalúa la calidad de vida relacionada con la salud en jóvenes de baja estatura. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0: calidad de vida general relacionada con la salud. Los pacientes habían completado previamente los cuestionarios PedsQL 4.0 y QoLiSSY al iniciar su terapia con hormona de crecimiento y después de un año de terapia con hormona de crecimiento. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evolución de la calidad de vida.
Periodo de tiempo: Día 0
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Evolución de la calidad de vida en pacientes de baja estatura que han sido tratados con hormona de crecimiento.
Comparación de las puntuaciones del cuestionario Quality of Life in Short Stature Youth (QoLiSSY) inicial (inicio del tratamiento con hormona de crecimiento) frente a las puntuaciones obtenidas cuando los pacientes alcanzaron su estatura final.
Los cuestionarios QoLISSY incluyen dos formularios diferentes: cuestionario para padres (niños de 4 a 18 años) y cuestionario para niños (solo para niños ≥8 años).
Ambos cuestionarios tienen 50 elementos que cubren tres dominios centrales (físico, emocional y social) y dominios complementarios adicionales.
El cuestionario para padres incluye dos escalas adicionales (16 ítems) que evalúan el estrés y la ansiedad de los padres.
Las puntuaciones se convierten en puntuaciones SD y se comparan con datos específicos de edad y sexo de una población de referencia de niños y adolescentes con baja estatura.
La puntuación total se calcula como la puntuación media en las tres escalas básicas.
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Día 0
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Calidad de vida de tamaño adulto
Periodo de tiempo: Día 0
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Cambio en las puntuaciones de los dos cuestionarios QoLISSY y Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 en talla adulta. Los niños menores de 8 años completaron el cuestionario PedsQL 4.0 con sus padres. El PedsQL tiene 23 ítems que investigan la calidad de vida física, emocional y social, así como el funcionamiento escolar. Esta herramienta ha sido validada en el rango de edad de 2 a 18 años. Los padres completan el cuestionario si el niño es menor de 5 años. Después de esa edad, el niño completa la versión apropiada para su edad del cuestionario (5-7, 8-12 o 13-18 años). La puntuación se expresa como un porcentaje, con puntuaciones de 0 a 100%, siendo 100% la mejor puntuación. Las subescalas del cuestionario se consideran evaluables si se proporcionan respuestas para al menos el 80% de los ítems. Altos resultados estando asociados a una mejor calidad de vida relacionada con la salud. |
Día 0
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Correlación entre los cambios en la calidad de vida y la respuesta clínica a la terapia con hormona de crecimiento
Periodo de tiempo: Día 0
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Correlación entre los cambios en las puntuaciones de los 2 cuestionarios QoLISSY y PedsQL 4.0 en talla adulta y número de centímetros tomados desde el inicio del tratamiento con hormona de crecimiento.
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Día 0
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- APHP211523
- 2024-A01272-45 (Otro identificador: IDRCB number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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