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台湾结节性硬化症合并肾血管平滑肌脂肪瘤 (TSC-AML) 患者服用依维莫司的安全性和有效性的 IV 期研究

2026年9月16日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

Votubia（依维莫司）在患有肾血管平滑肌脂肪瘤的台湾成年结节性硬化症中的安全性和有效性的 IV 期前瞻性单臂研究

这项前瞻性研究的目的是评估依维莫司在台湾结节性硬化症 (TSC) 相关肾血管平滑肌脂肪瘤 (AML) 患者中的安全性和有效性。 只有满足依维莫司治疗 TSC-AML 的当地报销标准的患者才会被纳入本研究。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这项开放标签、前瞻性、单臂、多中心 IV 期批准后承诺 (PAC) 研究计划在大约 10 名确诊为 TSC-AML 且符合依维莫司治疗 TSC-AML 的当地报销标准的患者中进行治疗。

该研究将有一个 30 天的筛选阶段，每位患者将接受长达 52 周的治疗。 无论实际招募的患者人数如何，招募最迟将在研究第 1 天起的 52 周内结束。 在完成治疗阶段/治疗结束 (EOT) 后，符合条件的患者将进入为期 4 周的安全跟进 (FU) 阶段。 根据研究者的判断，继续接受超过 52 周治疗的患者将不会被纳入 4 周安全 FU 阶段。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 台湾
      • Taipei、台湾、10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan、台湾、33305
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung、Taiwan ROC、台湾、40201
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan、Taiwan ROC、台湾、33305
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

20年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在参与研究之前必须获得签署的知情同意书。

  2. 对于与肾 AML 相关的 TSC，根据当地批准的标签（至少以下之一）有资格使用依维莫司治疗：

    • 肿瘤大小≥ 4 cm 且有临床意义的出血史。
    • 动脉瘤病变 ≥ 5 mm，不适合经动脉栓塞术或手术。
    • 病灶不止一处。
    • 经动脉栓塞术或手术后/难治性复发。
  3. 通过 CT 或 MRI 成像，存在至少一个最长直径 ≥ 1 cm 的 AML 病灶。

排除标准：

  1. 严重肝功能不全患者（Child-Pugh C 级）
  2. 先前使用全身性 mTOR 抑制剂（西罗莫司、替西罗莫司、依维莫司）治疗。
  3. 任何严重和/或不受控制的医疗状况。
  4. 怀孕或哺乳期的女性。
  5. 对活性物质、其他雷帕霉素衍生物或任何赋形剂过敏的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依维莫司
确诊TSC-AML且符合当地（台湾）依维莫司TSC-AML治疗报销标准的参与者
药品：依维莫司

口服依维莫司片剂。 所有患者的推荐依维莫司起始剂量为 10 mg，每天口服一次，肝功能受损的患者除外，依维莫司的剂量为：

  • Child-Pugh A 级：7.5 毫克，每天一次（对于轻度肝功能不全的患者）
  • Child-Pugh B 级：5.0 毫克，每天一次（对于中度肝功能不全的患者）
其他名称：
  • RAD001

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件 (AE)、严重 AE (SAE) 和特别关注的 AE (AESI) 的参与者百分比
大体时间：从第一剂研究治疗药物到 56 周
具有 AE、SAE 和 AESI 的参与者百分比。
从第一剂研究治疗药物到 56 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血管平滑肌脂肪瘤 (AML) 缓解率
大体时间：长达 52 周
AML 反应率定义为具有 AML 反应的患者百分比。 AML 反应将定义为： AML 体积相对于筛选减少至少 50%，其中 AML 体积是筛选时确定的所有目标 AML 体积的总和。 此外，AML 反应必须满足：未发现新的最长直径 ≥ 1 cm 的 AML，肾脏体积从最低点（最低点是筛选时的最低肾脏体积）增加 20% 以上，参与者没有有任何等于或超过 2 级的血管平滑肌脂肪瘤相关出血（由 NCI CTCAE，第 5 版定义）。
长达 52 周
AML进展率
大体时间：长达 52 周
AML 进展率定义为发生 AML 进展的患者百分比。 AML 进展状态定义为以下一项或多项：AML 体积从最低值 25% 或更多增加到大于筛选 AML 的值（其中最低值是参与者之前在试验中获得的最低 AML 体积），出现最长直径 ≥ 1.0 cm 的新 AML，任一肾脏的体积从最低值增加 20% 或更多至大于筛选值（其中最低值是参与者之前在试验中获得的最低肾脏体积), 血管平滑肌脂肪瘤相关的出血等级≥2（由 NCI CTCAE 定义，第 5 版）
长达 52 周
有实验室异常的参与者百分比
大体时间：从筛查到 56 周
将根据实验室异常等级的变化在基线和研究期间记录实验室评估（包括血液学、凝血、生物化学和尿液分析）。
从筛查到 56 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年5月1日

初级完成 (估计的)

2026年10月10日

研究完成 (估计的)

2026年10月10日

研究注册日期

首次提交

2022年2月16日

首先提交符合 QC 标准的

2022年2月16日

首次发布 (实际的)

2022年2月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月16日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CRAD001M2402

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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