Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase IV-studie af sikkerhed og effektivitet af Everolimus hos taiwanesiske patienter med tuberøs sklerosekompleks, der har nyreangiomyolipom (TSC-AML)

1. april 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Fase IV, prospektiv enkeltarmsundersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Votubia (Everolimus) hos taiwanesiske voksne med tuberøs sklerosekompleks, der har nyreangiomyolipom

Formålet med denne prospektive undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​everolimus hos taiwanske patienter med renalt angiomyolipom (AML) forbundet med tuberøs sklerosekompleks (TSC). Kun patienter, der opfylder de lokale tilskudskriterier for everolimus for TSC-AML, vil blive inkluderet i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette åbne, prospektive, enkeltarmede multicenter fase IV post-godkendelse engagement (PAC) studie er planlagt til at blive udført i ca. 10 patienter med bekræftet diagnose af TSC-AML, og som opfylder de lokale refusionskriterier for everolimus for TSC-AML behandling.

Undersøgelsen vil have en 30-dages screeningsfase, og hver patient vil være i behandling i op til 52 uger. Tilmeldingen afsluttes senest inden for 52 uger fra dag 1 af undersøgelsen, uanset antallet af patienter, der faktisk rekrutteres. Efter afslutning af behandlingsfasen/afslutningen af ​​behandlingen (EOT), vil kvalificerede patienter gå ind i en 4-ugers sikkerhedsopfølgningsfase (FU). Patienter, der fortsætter med at være i behandling ud over 52 uger, baseret på investigators vurdering, vil ikke blive inkluderet i den 4-ugers sikkerheds-FU-fase.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung, Taiwan ROC, Taiwan, 40201
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Taiwan ROC, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke skal indhentes inden deltagelse i undersøgelsen.

  2. Med TSC forbundet med renal AML, som er berettiget til behandling med everolimus i henhold til lokalt godkendt etiket (mindst én af nedenstående):

    • Tumorstørrelse på ≥ 4 cm med en historie med klinisk betydningsfuld blødning.
    • Aneurismelæsion ≥ 5 mm, uegnet til transarterioemolisering eller kirurgi.
    • Mere end én læsion.
    • Tilbagefald efter/refraktær over for transarterioemolisering eller operation.
  3. Tilstedeværelse af mindst én AML-læsion ≥ 1 cm i dens længste diameter via CT- eller MRI-billeddannelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med svært nedsat leverfunktion (Child-Pugh klasse C)
  2. Tidligere behandling med systemiske mTOR-hæmmere (sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  3. Enhver alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk tilstand.
  4. Gravide eller ammende kvinder.
  5. Patienter med overfølsomhed over for det aktive stof, over for andre rapamycinderivater eller over for et eller flere af hjælpestofferne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Everolimus
Deltagere med bekræftet diagnose af TSC-AML og som opfylder de lokale (Taiwan) tilskudskriterier for everolimus til TSC-AML-behandling
Medicin: Everolimus

Everolimus tabletter til oral brug. Den anbefalede startdosis everolimus vil være 10 mg oralt indtaget én gang dagligt til alle patienter, undtagen for dem med nedsat leverfunktion, for hvem everolimus dosis vil være:

  • Child-Pugh grad A: 7,5 mg én gang dagligt (til patienter med let nedsat leverfunktion)
  • Child-Pugh grad B: 5,0 mg én gang dagligt (til patienter med moderat nedsat leverfunktion)
Andre navne:
  • RAD001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med bivirkninger (AE'er), alvorlige AE'er (SAE'er) og AE'er af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelsesbehandling op til 56 uger
Procentdel af deltagere med AE'er, SAE'er og AESI'er.
Fra første dosis af undersøgelsesbehandling op til 56 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Angiomyolipoma (AML) responsrate
Tidsramme: Op til 52 uger
AML-responsrate er defineret som procentdelen af ​​patienter med et AML-respons. AML-respons vil blive defineret som: En reduktion i AML-volumen på mindst 50 % i forhold til screening, hvor AML-volumen er summen af ​​mængderne af al mål-AML identificeret ved screening. Derudover skal AML-respons opfylde: ingen ny AML ≥ 1 cm i længste diameter identificeres, ingen af ​​nyrerne øges i volumen med mere end 20 % fra nadir (hvor nadir er det laveste nyrevolumen ved screeningen), deltageren ikke har en angiomyolipom-relateret blødning af grad lig med eller over 2 (som defineret af NCI CTCAE, version 5).
Op til 52 uger
AML progressionshastighed
Tidsramme: Op til 52 uger
AML-progressionshastighed er defineret som procentdelen af ​​patienter med en AML-progression. AML-progressionsstatus er defineret som en eller flere af følgende: en stigning fra nadir på 25 % eller mere i AML-volumen til en værdi, der er større end screening af AML (hvor nadir er den laveste AML-volumen opnået for deltageren tidligere i forsøget), forekomsten af ​​en ny AML ≥ 1,0 cm i længste diameter, en stigning fra nadir på 20 % eller mere i volumen af ​​begge nyrer til en værdi større end screening (hvor nadir er det laveste nyrevolumen opnået for deltageren tidligere i forsøget ), angiomyolipom-relateret blødningsgrad ≥2 (som defineret af NCI CTCAE, version 5)
Op til 52 uger
Procentdel af deltagere med laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Fra screening op til 56 uger
Laboratorievurderingen (herunder hæmatologi, koagulation, biokemi og urinanalyse) vil blive registreret ved baseline og under undersøgelsen baseret på ændringer i graden af ​​laboratorieabnormitet.
Fra screening op til 56 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

10. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

10. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRAD001M2402

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nyre angiomyolipom

Kliniske forsøg med Everolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner