En fase IV-studie av sikkerhet og effekt av Everolimus hos taiwanske pasienter med tuberøs sklerosekompleks som har renalt angiomyolipom (TSC-AML)
Fase IV, prospektiv enarmsstudie av sikkerhet og effekt av Votubia (Everolimus) hos taiwanesiske voksne med tuberøs sklerosekompleks som har nyreangiomyolipom
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne åpne, prospektive, enarmede, multisenter fase IV post-godkjenningsforpliktelsen (PAC) studien er planlagt utført på omtrent 10 pasienter med bekreftet diagnose av TSC-AML og som oppfyller de lokale refusjonskriteriene for everolimus for TSC-AML behandling.
Studien vil ha en 30-dagers screeningsfase, og hver pasient vil være på behandling i opptil 52 uker. Registreringen avsluttes senest innen 52 uker fra dag 1 av studien, uavhengig av antall pasienter som faktisk rekrutteres. Etter fullføring av behandlingsfasen/slutt av behandlingen (EOT), vil kvalifiserte pasienter gå inn i en 4-ukers sikkerhetsoppfølgingsfase (FU). Pasienter som fortsetter å være på behandling utover 52 uker, basert på utrederens vurdering, vil ikke inkluderes i den 4-ukers sikkerhets-FU-fasen.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Taiwan ROC
-
Taichung, Taiwan ROC, Taiwan, 40201
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan ROC, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien.
Med TSC assosiert med renal AML som er kvalifisert for behandling med everolimus i henhold til lokalt godkjent etikett (minst ett av nedenfor):
- Tumorstørrelse på ≥ 4 cm med en historie med klinisk betydningsfull blødning.
- Aneurismelesjon ≥ 5 mm, ikke kvalifisert for transarterioemolisering eller kirurgi.
- Mer enn én lesjon.
- Residiv etter/refraktær til transarterioemolisering eller kirurgi.
- Tilstedeværelse av minst én AML-lesjon ≥ 1 cm i sin lengste diameter via CT- eller MR-avbildning.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child-Pugh klasse C)
- Tidligere behandling med systemiske mTOR-hemmere (sirolimus, temsirolimus, everolimus).
- Eventuelle alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske tilstander.
- Gravide eller ammende kvinner.
- Pasienter med overfølsomhet overfor virkestoffet, overfor andre rapamycinderivater eller overfor noen av hjelpestoffene.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Everolimus
Deltakere med bekreftet diagnose av TSC-AML og som oppfyller de lokale (Taiwan) refusjonskriteriene for everolimus for TSC-AML-behandling
|
Everolimus tabletter for oral bruk. Den anbefalte startdosen for everolimus vil være 10 mg oralt tatt en gang daglig for alle pasienter, bortsett fra de med nedsatt leverfunksjon, for hvem everolimus-dosen vil være:
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige AE (SAE) og AE av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Fra første dose av studiebehandling opp til 56 uker
|
Andel deltakere med AE, SAE og AESI.
|
Fra første dose av studiebehandling opp til 56 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Angiomyolipoma (AML) responsrate
Tidsramme: Opptil 52 uker
|
AML-responsrate er definert som prosentandelen av pasienter med en AML-respons.
AML-respons vil bli definert som: En reduksjon i AML-volum på minst 50 % i forhold til screening, der AML-volum er summen av volumene av all mål-AML identifisert ved screening.
I tillegg må AML-responsen tilfredsstille: ingen ny AML ≥ 1 cm i lengste diameter er identifisert, ingen av nyrene øker i volum med mer enn 20 % fra nadir (hvor nadir er det laveste nyrevolumet ved screeningen), deltakeren ikke har angiomyolipomrelatert blødning av grad lik eller over 2 (som definert av NCI CTCAE, versjon 5).
|
Opptil 52 uker
|
|
AML-progresjonsrate
Tidsramme: Opptil 52 uker
|
AML-progresjonsrate er definert som prosentandelen av pasienter med en AML-progresjon.
AML-progresjonsstatus er definert som ett eller flere av følgende: en økning fra nadir på 25 % eller mer i AML-volum til en verdi som er større enn screening AML (hvor nadir er det laveste AML-volumet oppnådd for deltakeren tidligere i forsøket), utseendet til en ny AML ≥ 1,0 cm i lengste diameter, en økning fra nadir på 20 % eller mer i volumet av begge nyrene til en verdi som er større enn screening (hvor nadir er det laveste nyrevolumet oppnådd for deltakeren tidligere i forsøket ), angiomyolipomrelatert blødningsgrad ≥2 (som definert av NCI CTCAE, versjon 5)
|
Opptil 52 uker
|
|
Andel deltakere med laboratorieavvik
Tidsramme: Fra screening opp til 56 uker
|
Laboratorievurderingen (inkludert hematologi, koagulasjon, biokjemi og urinanalyse) vil bli registrert ved baseline og under studien basert på endringer i grad av laboratorieavvik.
|
Fra screening opp til 56 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Neoplasmer etter histologisk type
- Nevrodegenerative sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Neoplastiske syndromer, arvelig
- Nevrokutane syndromer
- Neoplasmer, bindevev og mykt vev
- Neoplasmer, fettvev
- Hamartoma
- Neoplasmer, multiple primære
- Misdannelser av kortikal utvikling, gruppe I
- Misdannelser av kortikal utvikling
- Misdannelser i nervesystemet
- Perivaskulær epiteloid celle neoplasmer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Tuberøs sklerose
- Angiomyolipom
- Organiske kjemikalier
- Makrolider
- Laktoner
- Sirolimus
- Everolimus
Andre studie-ID-numre
- CRAD001M2402
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .