Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Phase-IV-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Everolimus bei taiwanesischen Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex und renalem Angiomyolipom (TSC-AML)

1. April 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Phase IV, prospektive einarmige Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Votubia (Everolimus) bei taiwanesischen Erwachsenen mit Tuberöse-Sklerose-Komplex, die an renalem Angiomyolipom leiden

Der Zweck dieser prospektiven Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Everolimus bei taiwanesischen Patienten mit renalem Angiomyolipom (AML) in Verbindung mit tuberösem Sklerose-Komplex (TSC). Nur Patienten, die die lokalen Erstattungskriterien von Everolimus für TSC-AML erfüllen, werden in diese Studie aufgenommen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese offene, prospektive, einarmige, multizentrische Phase-IV-Post-Approval-Commitment-Studie (PAC) soll an etwa 10 Patienten mit bestätigter TSC-AML-Diagnose durchgeführt werden, die die lokalen Erstattungskriterien von Everolimus für TSC-AML erfüllen Behandlung.

Die Studie umfasst eine 30-tägige Screening-Phase, und jeder Patient wird bis zu 52 Wochen lang behandelt. Die Rekrutierung endet spätestens innerhalb von 52 Wochen ab Tag 1 der Studie, unabhängig von der Anzahl der tatsächlich rekrutierten Patienten. Nach Abschluss der Behandlungsphase/Ende der Behandlung (EOT) treten geeignete Patienten in eine 4-wöchige Sicherheits-Follow-up-Phase (FU) ein. Patienten, die länger als 52 Wochen behandelt werden, werden nach Einschätzung des Prüfarztes nicht in die 4-wöchige Sicherheits-FU-Phase aufgenommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung, Taiwan ROC, Taiwan, 40201
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Taiwan ROC, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vor der Teilnahme an der Studie muss eine unterschriebene Einverständniserklärung eingeholt werden.

  2. Mit TSC im Zusammenhang mit renaler AML, die für eine Behandlung mit Everolimus gemäß lokal zugelassenem Etikett geeignet ist (mindestens eines der folgenden):

    • Tumorgröße von ≥ 4 cm mit klinisch bedeutsamer Blutung in der Anamnese.
    • Aneurysmaläsion ≥ 5 mm, ungeeignet für transarterioemolisierte oder chirurgische Eingriffe.
    • Mehr als eine Läsion.
    • Wiederauftreten nach/refraktärer Transarterioemolisation oder Operation.
  3. Vorhandensein von mindestens einer AML-Läsion ≥ 1 cm in ihrem längsten Durchmesser mittels CT- oder MRT-Bildgebung.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Klasse C)
  2. Vortherapie mit systemischen mTOR-Inhibitoren (Sirolimus, Temsirolimus, Everolimus).
  3. Alle schweren und/oder unkontrollierten Erkrankungen.
  4. Schwangere oder stillende Frauen.
  5. Patienten mit Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff, andere Rapamycin-Derivate oder einen der sonstigen Bestandteile.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Everolimus
Teilnehmer mit bestätigter Diagnose von TSC-AML und die die lokalen (Taiwan) Erstattungskriterien für Everolimus für die TSC-AML-Behandlung erfüllen
Arzneimittel: Everolimus

Everolimus-Tabletten zum Einnehmen. Die empfohlene Everolimus-Anfangsdosis beträgt 10 mg oral einmal täglich für alle Patienten, mit Ausnahme von Patienten mit eingeschränkter Leberfunktion, für die die Everolimus-Dosis wie folgt sein wird:

  • Child-Pugh Grad A: 7,5 mg einmal täglich (für Patienten mit leichter Leberfunktionsstörung)
  • Child-Pugh Grad B: 5,0 mg einmal täglich (für Patienten mit mäßiger Leberfunktionsstörung)
Andere Namen:
  • RAD001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden UE (SAEs) und UE von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 56 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit UEs, SUEs und AESIs.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 56 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Angiomyolipom (AML) Ansprechrate
Zeitfenster: Bis zu 52 Wochen
Die AML-Ansprechrate ist definiert als der Prozentsatz der Patienten mit einem AML-Ansprechen. Das AML-Ansprechen wird wie folgt definiert: Eine Verringerung des AML-Volumens um mindestens 50 % im Vergleich zum Screening, wobei das AML-Volumen die Summe der Volumina aller beim Screening identifizierten Ziel-AML ist. Darüber hinaus muss die AML-Reaktion zufriedenstellend sein: keine neue AML ≥ 1 cm im längsten Durchmesser wird identifiziert, weder nimmt das Nierenvolumen um mehr als 20 % vom Nadir (wobei der Nadir das niedrigste Nierenvolumen beim Screening ist) zu, noch der Teilnehmer eine Angiomyolipom-bedingte Blutung vom Grad gleich oder über 2 haben (wie von NCI CTCAE, Version 5 definiert).
Bis zu 52 Wochen
AML-Progressionsrate
Zeitfenster: Bis zu 52 Wochen
Die AML-Progressionsrate ist definiert als der Prozentsatz der Patienten mit einer AML-Progression. Der AML-Progressionsstatus ist definiert als einer oder mehrere der folgenden Punkte: ein Anstieg des AML-Volumens vom Nadir von 25 % oder mehr auf einen Wert, der größer ist als beim AML-Screening (wobei der Nadir das niedrigste AML-Volumen ist, das für den Teilnehmer zuvor in der Studie erzielt wurde), das Auftreten einer neuen AML ≥ 1,0 cm im längsten Durchmesser, eine Zunahme des Volumens einer der Nieren vom Nadir von 20 % oder mehr auf einen Wert, der größer ist als beim Screening (wobei der Nadir das niedrigste Nierenvolumen ist, das für den Teilnehmer zuvor in der Studie erhalten wurde ), Angiomyolipom-bedingte Blutungen Grad ≥2 (gemäß NCI CTCAE, Version 5)
Bis zu 52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit Laboranomalien
Zeitfenster: Vom Screening bis zu 56 Wochen
Die Laborbeurteilung (einschließlich Hämatologie, Gerinnung, Biochemie und Urinanalyse) wird zu Studienbeginn und während der Studie auf der Grundlage von Änderungen im Grad der Laboranomalie aufgezeichnet.
Vom Screening bis zu 56 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

10. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

10. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CRAD001M2402

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Renales Angiomyolipom

Klinische Studien zur Everolimus

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ecuador

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren