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Uno studio di fase IV sulla sicurezza e l'efficacia di Everolimus nei pazienti taiwanesi con complesso di sclerosi tuberosa che hanno angiomiolipoma renale (TSC-AML)

1 aprile 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Fase IV, studio prospettico a braccio singolo sulla sicurezza e l'efficacia di Votubia (Everolimus) negli adulti taiwanesi con complesso di sclerosi tuberosa che hanno angiomiolipoma renale

Lo scopo di questo studio prospettico è valutare la sicurezza e l'efficacia di everolimus nei pazienti taiwanesi con angiomiolipoma renale (AML) associato a complesso di sclerosi tuberosa (TSC). Solo i pazienti che soddisfano i criteri di rimborso locale di everolimus per TSC-AML saranno inclusi in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si prevede che questo studio in aperto, prospettico, a braccio singolo, multicentrico di Fase IV post-approvazione (PAC) sarà condotto su circa 10 pazienti con diagnosi confermata di TSC-AML e che soddisfano i criteri di rimborso locale di everolimus per TSC-AML trattamento.

Lo studio avrà una fase di screening di 30 giorni e ogni paziente sarà in trattamento fino a 52 settimane. L'arruolamento terminerà al più tardi entro 52 settimane dal Giorno 1 dello studio, indipendentemente dal numero di pazienti effettivamente reclutati. Dopo il completamento della fase di trattamento/fine del trattamento (EOT), i pazienti idonei entreranno in una fase di follow-up di sicurezza (FU) di 4 settimane. I pazienti che continuano a essere in trattamento oltre le 52 settimane, in base al giudizio dello sperimentatore, non saranno inclusi nella fase FU di sicurezza di 4 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung, Taiwan ROC, Taiwan, 40201
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Taiwan ROC, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio.

  2. Con TSC associata ad AML renale che è idoneo per il trattamento con everolimus per marcatura approvata localmente (almeno uno dei seguenti):

    • Dimensione del tumore ≥ 4 cm con anamnesi di emorragia clinicamente significativa.
    • Lesione dell'aneurisma ≥ 5 mm, non idonea per trans-arterioemolizzazione o intervento chirurgico.
    • Più di una lesione.
    • Recidiva dopo/refrattaria alla trans-arterioemolizzazione o alla chirurgia.
  3. Presenza di almeno una lesione AML ≥ 1 cm nel suo diametro più lungo tramite imaging TC o MRI.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con compromissione epatica grave (Child-Pugh classe C)
  2. Terapia precedente con inibitori sistemici di mTOR (sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  3. Qualsiasi condizione medica grave e/o incontrollata.
  4. Donne incinte o che allattano.
  5. Pazienti con ipersensibilità al principio attivo, ad altri derivati ​​della rapamicina o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Everolimo
Partecipanti con diagnosi confermata di TSC-AML e che soddisfano i criteri di rimborso locali (Taiwan) di everolimus per il trattamento di TSC-AML
Droga: Everolimo

Everolimus compresse per uso orale. La dose iniziale raccomandata di everolimus sarà di 10 mg assunti per via orale una volta al giorno per tutti i pazienti, ad eccezione di quelli con funzionalità epatica compromessa, per i quali la dose di everolimus sarà:

  • Grado Child-Pugh A: 7,5 mg una volta al giorno (per pazienti con compromissione epatica lieve)
  • Grado Child-Pugh B: 5,0 mg una volta al giorno (per pazienti con compromissione epatica moderata)
Altri nomi:
  • RAD001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del trattamento in studio fino a 56 settimane
Percentuale di partecipanti con AE, SAE e AESI.
Dalla prima dose del trattamento in studio fino a 56 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta dell'angiomiolipoma (AML).
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Il tasso di risposta AML è definito come la percentuale di pazienti con una risposta AML. La risposta AML sarà definita come: una riduzione del volume AML di almeno il 50% rispetto allo screening, dove il volume AML è la somma dei volumi di tutti i target AML identificati allo screening. Inoltre, la risposta alla leucemia mieloide acuta deve soddisfare: non viene identificata alcuna nuova leucemia mieloide acuta ≥ 1 cm nel diametro più lungo, né il rene aumenta di volume di oltre il 20% rispetto al nadir (dove il nadir è il volume renale più basso allo screening), il partecipante non avere sanguinamento correlato ad angiomiolipoma di grado uguale o superiore a 2 (come definito da NCI CTCAE, versione 5).
Fino a 52 settimane
Tasso di progressione AML
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Il tasso di progressione della leucemia mieloide acuta è definito come la percentuale di pazienti con una progressione della leucemia mieloide acuta. Lo stato di progressione della LMA è definito come uno o più dei seguenti: un aumento dal nadir del 25% o più nel volume della LMA a un valore superiore allo screening della LMA (dove il nadir è il volume della LMA più basso ottenuto per il partecipante in precedenza nello studio), la comparsa di una nuova LMA ≥ 1,0 cm nel diametro più lungo, un aumento dal nadir del 20% o più nel volume di uno dei due reni a un valore superiore allo screening (dove il nadir è il volume renale più basso ottenuto per il partecipante precedentemente allo studio ), grado di sanguinamento correlato all'angiomiolipoma ≥2 (come definito da NCI CTCAE, versione 5)
Fino a 52 settimane
Percentuale di partecipanti con anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Dallo screening fino a 56 settimane
La valutazione di laboratorio (inclusi ematologia, coagulazione, biochimica e analisi delle urine) sarà registrata al basale e durante lo studio in base ai cambiamenti nel grado di anomalia di laboratorio.
Dallo screening fino a 56 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

10 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

10 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

23 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRAD001M2402

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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