腎血管筋脂肪腫 (TSC-AML) を有する台湾の結節性硬化症患者におけるエベロリムスの安全性と有効性に関する第 IV 相試験
第 IV 相、腎血管筋脂肪腫を有する結節性硬化症複合体を有する台湾の成人における Votubia (エベロリムス) の安全性と有効性に関する前向き単群試験
調査の概要
詳細な説明
この非盲検、前向き、単群、多施設第 IV 相承認後コミットメント (PAC) 研究は、TSC-AML の診断が確定し、TSC-AML に対するエベロリムスの地域の償還基準を満たす約 10 人の患者で実施される予定です。処理。
この研究には30日間のスクリーニング段階があり、各患者は最大52週間治療を受けます。 登録は、実際に募集された患者の数に関係なく、研究の 1 日目から遅くとも 52 週間以内に終了します。 治療フェーズの完了/治療終了 (EOT) 後、適格な患者は 4 週間の安全性追跡 (FU) フェーズに入ります。 治験責任医師の判断に基づき、52 週間を超えて治療を継続している患者は、4 週間の安全性 FU フェーズには含まれません。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
研究場所
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Taipei、台湾、10002
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Taiwan ROC
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Taichung、Taiwan ROC、台湾、40201
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan、Taiwan ROC、台湾、33305
- 募集
- Novartis Investigative Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 署名されたインフォームド コンセントは、調査に参加する前に取得する必要があります。
現地で承認されたラベル (以下の少なくとも 1 つ) に従ってエベロリムスによる治療に適格な腎 AML に関連する TSC:
- -臨床的に意味のある出血の病歴がある4cm以上の腫瘍サイズ。
- -5 mm以上の動脈瘤病変、経動脈瘤または手術の対象外。
- 複数の病変。
- 経動脈瘤または手術後の再発/不応性。
- -CTまたはMRI画像による最長直径が1cm以上の少なくとも1つのAML病変の存在。
除外基準:
- 重度の肝障害のある患者（Child-Pugh クラス C）
- -全身mTOR阻害剤（シロリムス、テムシロリムス、エベロリムス）による以前の治療。
- 重度および/または制御不能な病状。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -活性物質、他のラパマイシン誘導体、または賦形剤のいずれかに対する過敏症の患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エベロリムス
TSC-AMLの診断が確定し、TSC-AML治療に対するエベロリムスの現地（台湾）償還基準を満たす参加者
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経口用のエベロリムス錠。 推奨されるエベロリムスの開始用量は、エベロリムスの用量が次のようになる肝機能障害のある患者を除いて、すべての患者に対して 10 mg を 1 日 1 回経口投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）、重篤なAE（SAE）、および特別な関心のあるAE（AESI）のある参加者の割合
時間枠：試験治療の初回投与から56週間まで
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AE、SAE、および AESI を持つ参加者の割合。
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試験治療の初回投与から56週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血管筋脂肪腫（AML）の奏効率
時間枠：52週まで
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AML 応答率は、AML 応答を持つ患者のパーセンテージとして定義されます。
AML 応答は次のように定義されます。
さらに、AML 応答は満たす必要があります: 最長直径が 1 cm 以上の新しい AML が特定されないこと、腎臓の体積が最下点から 20% を超えて増加しないこと (最下点はスクリーニング時の最小の腎臓体積)、参加者は-グレード2以上の血管筋脂肪腫関連の出血がある（NCI CTCAE、バージョン5で定義）。
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52週まで
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AML進行率
時間枠：52週まで
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AML進行率は、AMLが進行した患者の割合として定義されます。
AML 進行状況は、次の 1 つまたは複数として定義されます: AML ボリュームの 25% 以上の最下点から、スクリーニング AML を超える値への増加 (最下点は、以前に治験に参加した参加者から得られた最低の AML ボリュームです)、最長直径が 1.0 cm 以上の新しい AML の出現、いずれかの腎臓の容積が 20% 以上の最下点からスクリーニングよりも大きい値まで増加する (最下点は、以前に試験に参加した参加者から得られた最小の腎臓容積である) ）、血管筋脂肪腫関連出血グレード≧2（NCI CTCAE、バージョン5で定義）
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52週まで
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実験室異常のある参加者の割合
時間枠：スクリーニングから56週まで
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検査室評価（血液学、凝固、生化学、および尿検査を含む）は、検査室異常の程度の変化に基づいて、ベースライン時および研究中に記録されます。
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スクリーニングから56週まで
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CRAD001M2402
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
エベロリムスの臨床試験
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