IV. fázisú tanulmány az everolimusz biztonságosságáról és hatásosságáról vese angiomyolipomában (TSC-AML) szenvedő, gumós szklerózis komplexben szenvedő tajvani betegeknél
IV. fázis: A Votubia (Everolimus) biztonságosságáról és hatékonyságáról szóló leendő egykarú vizsgálat vese angiomyolipomában szenvedő, gumós szklerózis komplexben szenvedő tajvani felnőtteknél
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ezt a nyílt elrendezésű, prospektív, egykarú, többközpontú, IV. fázisú, jóváhagyás utáni kötelezettségvállalási (PAC) vizsgálatot a tervek szerint körülbelül 10 olyan betegen végzik el, akiknél a TSC-AML diagnózisa megerősített, és akik megfelelnek az everolimusz helyi térítési kritériumainak TSC-AML esetén. kezelés.
A vizsgálat 30 napos szűrési szakaszból áll, és minden beteget 52 hétig kezelnek. A beiratkozás legkésőbb a vizsgálat 1. napjától számított 52 héten belül véget ér, függetlenül a ténylegesen felvett betegek számától. A kezelési fázis/kezelés vége (EOT) befejezése után a jogosult betegek egy 4 hetes biztonsági követési (FU) fázisba lépnek. Azok a betegek, akik 52 hétnél tovább folytatják a kezelést, a vizsgáló döntése alapján nem tartoznak bele a 4 hetes biztonságos FU fázisba.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Taipei, Tajvan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Tajvan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Taiwan ROC
-
Taichung, Taiwan ROC, Tajvan, 40201
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan ROC, Tajvan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A vizsgálatban való részvétel előtt aláírt, tájékozott beleegyezést kell szerezni.
Vese AML-hez társuló TSC esetén, amely a helyileg jóváhagyott címkék szerint (legalább egy az alábbiak közül) alkalmas everolimusszal történő kezelésre:
- A daganat mérete ≥ 4 cm, klinikailag jelentős vérzés az anamnézisben.
- Aneurizma lézió ≥ 5 mm, nem alkalmas transzarterioemolizációra vagy műtétre.
- Egynél több elváltozás.
- Kiújulás transz-arterioemolizáció vagy műtét után/refrakter.
- Legalább egy ≥ 1 cm-es AML-lézió jelenléte a leghosszabb átmérőben CT- vagy MRI-képalkotással.
Kizárási kritériumok:
- Súlyos májkárosodásban szenvedő betegek (Child-Pugh C osztály)
- Szisztémás mTOR-gátlókkal (szirolimusz, temszirolimusz, everolimusz) végzett korábbi kezelés.
- Bármilyen súlyos és/vagy ellenőrizetlen egészségügyi állapot.
- Terhes vagy szoptató nők.
- A hatóanyaggal, más rapamicin-származékokkal vagy a készítmény bármely segédanyagával szembeni túlérzékenységben szenvedő betegek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Everolimus
A TSC-AML megerősített diagnózisával rendelkező résztvevők, akik megfelelnek az everolimusz helyi (Tajvan) térítési kritériumainak a TSC-AML kezelésre
|
Everolimus tabletta szájon át történő alkalmazásra. Az everolimusz ajánlott kezdő adagja 10 mg szájon át naponta egyszer, minden beteg számára, kivéve a károsodott májfunkciójú betegeket, akiknél az everolimusz adagja a következő:
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos eseményeket (AE), súlyos mellékhatásokat (SAE) és különleges érdeklődésre számot tartó eseményeket (AESI) szenvedő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálati kezelés első adagjától 56 hétig
|
Az AE-vel, SAE-vel és AESI-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya.
|
A vizsgálati kezelés első adagjától 56 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Angiomyolipoma (AML) válaszaránya
Időkeret: Akár 52 hétig
|
Az AML-válasz aránya az AML-reakcióban szenvedő betegek százalékos aránya.
Az AML-választ a következőképpen határozzák meg: Az AML mennyiségének legalább 50%-os csökkenése a szűréshez képest, ahol az AML mennyisége a szűrés során azonosított összes cél AML mennyiségének összege.
Ezenkívül az AML-válasznak meg kell felelnie: nem azonosítanak új, 1 cm-nél nagyobb átmérőjű AML-t, egyik vese térfogata sem nő 20%-nál nagyobb mértékben a mélyponttól (ahol a legalacsonyabb vesetérfogat a szűréskor), a résztvevő nem bármilyen angiomyolipomával összefüggő vérzése 2-es vagy annál magasabb fokozatú (az NCI CTCAE 5. verziója szerint).
|
Akár 52 hétig
|
|
AML progressziós aránya
Időkeret: Akár 52 hétig
|
Az AML progressziójának aránya az AML progressziójában szenvedő betegek százalékos aránya.
Az AML progressziós státusza az alábbiak közül egy vagy több: az AML mennyiségének 25%-os vagy nagyobb mélypontjáról a szűrési AML-nél nagyobb értékre történő növekedés (ahol a legalacsonyabb a vizsgálatban korábban részt vevő résztvevőnél kapott legalacsonyabb AML mennyiség), a leghosszabb átmérőjű ≥ 1,0 cm-es új AML megjelenése, bármelyik vese térfogatának 20%-os vagy nagyobb mélypontról a szűrésnél nagyobb értékre történő növekedése (ahol a legalacsonyabb érték a vizsgálatban korábban részt vevő résztvevőnél kapott legalacsonyabb vesetérfogat) ), angiomyolipomával összefüggő vérzési fokozat ≥2 (az NCI CTCAE, 5. verzió meghatározása szerint)
|
Akár 52 hétig
|
|
Laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Szűréstől 56 hétig
|
A laboratóriumi értékelést (beleértve a hematológiát, a koagulációt, a biokémiát és a vizeletvizsgálatot) a vizsgálat kezdetekor és a vizsgálat során rögzítik a laboratóriumi eltérések fokának változásai alapján.
|
Szűréstől 56 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neurodegeneratív betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Neoplasztikus szindrómák, örökletes
- Neurokután szindrómák
- Neoplazmák, kötő- és lágyszövetek
- Neoplazmák, zsírszövet
- Hamartoma
- Neoplazmák, többszörös elsődleges
- Kortikális fejlődési rendellenességek, I. csoport
- Kortikális fejlődési rendellenességek
- Idegrendszeri rendellenességek
- Perivaszkuláris epithelioid sejtes neoplazmák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Gumós szklerózis
- Angiomyolipoma
- Szerves vegyi anyagok
- Makrolidok
- Laktonok
- Sirolimusz
- Everolimus
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CRAD001M2402
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján egy független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .