Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase IV-studie naar de veiligheid en werkzaamheid van everolimus bij Taiwanese patiënten met tubereuze sclerosecomplex die nierangiomyolipoom (TSC-AML) hebben

17 november 2023 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Fase IV, prospectief eenarmig onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Votubia (everolimus) bij Taiwanese volwassenen met tubereuze sclerose-complex die nierangiomyolipoom hebben

Het doel van deze prospectieve studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van everolimus bij Taiwanese patiënten met renaal angiomyolipoom (AML) geassocieerd met tubereuze sclerosecomplex (TSC). Alleen patiënten die voldoen aan de lokale terugbetalingscriteria van everolimus voor TSC-AML zullen in deze studie worden opgenomen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze open-label, prospectieve, single-arm, multicenter Fase IV post approval commitment (PAC) studie zal naar verwachting worden uitgevoerd bij ongeveer 10 patiënten met een bevestigde diagnose van TSC-AML en die voldoen aan de lokale terugbetalingscriteria van everolimus voor TSC-AML behandeling.

De studie zal een screeningsfase van 30 dagen hebben en elke patiënt zal maximaal 52 weken worden behandeld. De inschrijving eindigt uiterlijk binnen 52 weken vanaf dag 1 van de studie, ongeacht het aantal daadwerkelijk geworven patiënten. Na voltooiing van de behandelingsfase/einde van de behandeling (EOT) gaan patiënten die daarvoor in aanmerking komen een veiligheidsfollow-up (FU)-fase van 4 weken in. Patiënten die langer dan 52 weken in behandeling blijven, op basis van het oordeel van de onderzoeker, zullen niet worden opgenomen in de veiligheids-FU-fase van 4 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals

Studie Locaties

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung, Taiwan ROC, Taiwan, 40201
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan ROC, Taiwan, 33305
        • Werving
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voorafgaand aan deelname aan het onderzoek moet een ondertekende geïnformeerde toestemming worden verkregen.

  2. Met TSC geassocieerd met renale AML die in aanmerking komt voor behandeling met everolimus volgens lokaal goedgekeurd label (ten minste één van onderstaande):

    • Tumorgrootte van ≥ 4 cm met een voorgeschiedenis van klinisch relevante bloedingen.
    • Aneurysma laesie ≥ 5 mm, komt niet in aanmerking voor trans-arterio-emolisatie of chirurgie.
    • Meer dan één laesie.
    • Herhaling na/ongevoelig voor trans-arterio-emolisatie of chirurgie.
  3. Aanwezigheid van ten minste één AML-laesie ≥ 1 cm in zijn langste diameter via CT- of MRI-beeldvorming.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-klasse C)
  2. Eerdere therapie met systemische mTOR-remmers (sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  3. Elke ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoening.
  4. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
  5. Patiënten met overgevoeligheid voor de werkzame stof, voor andere rapamycinederivaten of voor één van de hulpstoffen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Everolimus
Deelnemers met bevestigde diagnose van TSC-AML en die voldoen aan de lokale (Taiwan) terugbetalingscriteria van everolimus voor TSC-AML-behandeling
Geneesmiddel: Everolimus

Everolimus-tabletten voor oraal gebruik. De aanbevolen aanvangsdosis van everolimus is 10 mg oraal eenmaal daags voor alle patiënten, behalve voor patiënten met een verminderde leverfunctie, voor wie de everolimusdosis zal zijn:

  • Child-Pugh graad A: 7,5 mg eenmaal daags (voor patiënten met een lichte leverfunctiestoornis)
  • Child-Pugh graad B: 5,0 mg eenmaal daags (voor patiënten met matige leverinsufficiëntie)
Andere namen:
  • RAD001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's), ernstige AE's (SAE's) en AE's van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis studiebehandeling tot 56 weken
Percentage deelnemers met AE's, SAE's en AESI's.
Vanaf de eerste dosis studiebehandeling tot 56 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Responspercentage angiomyolipoom (AML).
Tijdsspanne: Tot 52 weken
AML-responspercentage wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met een AML-respons. AML-respons wordt gedefinieerd als: Een vermindering van het AML-volume van ten minste 50% ten opzichte van screening, waarbij het AML-volume de som is van de volumes van alle doel-AML die bij de screening zijn geïdentificeerd. Daarnaast moet de AML-respons voldoen aan: er wordt geen nieuwe AML ≥ 1 cm in langste diameter geïdentificeerd, noch neemt het volume van de nier toe met meer dan 20% vanaf nadir (waarbij nadir het laagste niervolume is bij de screening), de deelnemer niet een aan angiomyolipoom gerelateerde bloeding heeft van graad gelijk aan of hoger dan 2 (zoals gedefinieerd door NCI CTCAE, versie 5).
Tot 52 weken
AML-progressiepercentage
Tijdsspanne: Tot 52 weken
AML-progressiepercentage wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met een AML-progressie. AML-progressiestatus wordt gedefinieerd als een of meer van de volgende: een toename van nadir van 25% of meer in AML-volume naar een waarde groter dan screening AML (waarbij nadir het laagste AML-volume is dat is verkregen voor de deelnemer die eerder aan het onderzoek deelnam), het verschijnen van een nieuwe AML ≥ 1,0 cm langste diameter, een toename van nadir van 20% of meer in het volume van een van beide nieren tot een waarde groter dan screening (waarbij nadir het laagste niervolume is dat is verkregen voor de deelnemer die eerder aan het onderzoek deelnam ), angiomyolipoom-gerelateerde bloeding graad ≥2 (zoals gedefinieerd door NCI CTCAE, versie 5)
Tot 52 weken
Percentage deelnemers met laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Van screening tot 56 weken
De laboratoriumbeoordeling (inclusief hematologie, coagulatie, biochemie en urineonderzoek) zal bij aanvang en tijdens het onderzoek worden geregistreerd op basis van veranderingen in de graad van laboratoriumafwijkingen.
Van screening tot 56 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2024

Studie voltooiing (Geschat)

19 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

20 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 november 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRAD001M2402

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Nier angiomyolipoom

Klinische onderzoeken op Everolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Russia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren