Исследование IV фазы безопасности и эффективности эверолимуса у тайваньских пациентов с комплексом туберозного склероза и ангиомиолипомой почки (TSC-AML)
Фаза IV, проспективное одногрупповое исследование безопасности и эффективности вотубиа (эверолимуса) у взрослых тайваньцев с комплексом туберозного склероза, у которых есть почечная ангиомиолипома
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое, проспективное, одногрупповое, многоцентровое исследование фазы IV после утверждения (PAC) планируется провести примерно у 10 пациентов с подтвержденным диагнозом TSC-AML, которые соответствуют местным критериям возмещения расходов на эверолимус для лечения TSC-AML. уход.
Исследование будет иметь 30-дневную фазу скрининга, и каждый пациент будет проходить лечение до 52 недель. Регистрация будет завершена не позднее, чем через 52 недели после 1-го дня исследования, независимо от количества фактически набранных пациентов. После завершения фазы лечения/завершения лечения (EOT) подходящие пациенты перейдут к 4-недельной фазе наблюдения за безопасностью (FU). Пациенты, продолжающие лечение более 52 недель, по мнению исследователя, не будут включены в 4-недельную фазу ФУ безопасности.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Taipei, Тайвань, 10002
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Тайвань, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Taiwan ROC
-
Taichung, Taiwan ROC, Тайвань, 40201
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan ROC, Тайвань, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие должно быть получено до участия в исследовании.
С TSC, связанным с почечным ОМЛ, который подходит для лечения эверолимусом в соответствии с одобренными местными рекомендациями (по крайней мере, один из следующих):
- Размер опухоли ≥ 4 см с историей клинически значимого кровотечения.
- Поражение аневризмы ≥ 5 мм, непригодное для трансартериоэмолиза или хирургического вмешательства.
- Более одного поражения.
- Рецидив после/резистентность к трансартериоэмолизу или хирургическому вмешательству.
- Наличие по крайней мере одного очага ОМЛ ≥ 1 см в наибольшем диаметре по данным КТ или МРТ.
Критерий исключения:
- Пациенты с тяжелой печеночной недостаточностью (класс С по Чайлд-Пью)
- Предварительная терапия системными ингибиторами mTOR (сиролимус, темсиролимус, эверолимус).
- Любые тяжелые и/или неконтролируемые заболевания.
- Беременные или кормящие женщины.
- Пациенты с повышенной чувствительностью к действующему веществу, другим производным рапамицина или любому из вспомогательных веществ.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эверолимус
Участники с подтвержденным диагнозом ТС-ОМЛ, которые соответствуют местным (Тайвань) критериям возмещения расходов на эверолимус для лечения ТС-ОМЛ.
|
Эверолимус таблетки для перорального применения. Рекомендуемая начальная доза эверолимуса составляет 10 мг перорально один раз в день для всех пациентов, за исключением пациентов с нарушением функции печени, для которых доза эверолимуса составляет:
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными НЯ (СНЯ) и НЯ, представляющими особый интерес (AESI)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 56 недель
|
Процент участников с AE, SAE и AESI.
|
От первой дозы исследуемого препарата до 56 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота ответа на ангиомиолипому (ОМЛ)
Временное ограничение: До 52 недель
|
Частота ответа на ОМЛ определяется как процент пациентов с ответом на ОМЛ.
Реагирование на ПОД будет определяться как: Снижение объема ПОД по крайней мере на 50% по сравнению с скринингом, где объем ПОД представляет собой сумму объемов всех целевых ОД, выявленных при скрининге.
Кроме того, ответ на ОМЛ должен удовлетворять следующим требованиям: не выявлено новых ОМЛ ≥ 1 см в наибольшем диаметре, ни одна почка не увеличивается в объеме более чем на 20% от надира (где надир — самый низкий объем почки при скрининге), участник не наличие кровотечения, связанного с ангиомиолипомой, степени равной или выше 2 (согласно определению NCI CTCAE, версия 5).
|
До 52 недель
|
|
Скорость прогрессирования ОМЛ
Временное ограничение: До 52 недель
|
Скорость прогрессирования ОМЛ определяется как процент пациентов с прогрессированием ОМЛ.
Статус прогрессирования ОМЛ определяется как одно или несколько из следующих: увеличение объема ОМЛ от наименьшего значения в 25% или более до значения, превышающего скрининговый ОМЛ (где надир — это самый низкий объем ОМЛ, полученный для участника ранее в исследовании), появление нового ОМЛ ≥ 1,0 см в наибольшем диаметре, увеличение объема любой почки от наименьшего значения 20% или более до значения, превышающего скрининговое значение (где надир — это наименьший объем почки, полученный для участника ранее в исследовании ), связанное с ангиомиолипомой кровотечение ≥2 степени (по определению NCI CTCAE, версия 5)
|
До 52 недель
|
|
Процент участников с лабораторными отклонениями
Временное ограничение: От скрининга до 56 недель
|
Лабораторная оценка (включая гематологию, коагуляцию, биохимию и анализ мочи) будет регистрироваться на исходном уровне и во время исследования на основе изменений степени лабораторных отклонений.
|
От скрининга до 56 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Новообразования
- Генетические заболевания, врожденные
- Новообразования по гистологическому типу
- Нейродегенеративные заболевания
- Врожденные аномалии
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Неопластические синдромы, наследственные
- Нейро-кожные синдромы
- Новообразования соединительной и мягкой ткани
- Новообразования, жировая ткань
- Гамартома
- Новообразования, множественные первичные
- Пороки развития коры I группы
- Пороки развития коры
- Пороки развития нервной системы
- Периваскулярные эпителиоидно-клеточные новообразования
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Туберозный склероз
- Ангиомиолипома
- Органические химические вещества
- Макролиды
- Лактоны
- Сиролимус
- Эверолимус
Другие идентификационные номера исследования
- CRAD001M2402
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .