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신혈관지방종(TSC-AML)이 있는 대만의 결절성 경화증 복합 환자를 대상으로 한 에버롤리무스의 안전성 및 효능에 대한 IV상 연구

2026년 4월 1일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

신혈관지방종을 앓고 있는 복합 결절성 경화증을 앓고 있는 대만 성인의 Votubia(Everolimus)의 안전성 및 효능에 대한 4상, 전향적 단일 팔 연구

이 전향적 연구의 목적은 결절성 경화증(TSC)과 관련된 신혈관지방종(AML)이 있는 대만 환자에서 에버로리무스의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. TSC-AML에 대한 everolimus의 현지 상환 기준을 충족하는 환자만 이 연구에 포함됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 오픈 라벨, 전향적, 단일군, 다기관 제4상 승인 후 약정(PAC) 연구는 TSC-AML 진단이 확정되고 TSC-AML에 대한 에베로리무스의 현지 상환 기준을 충족하는 약 10명의 환자를 대상으로 실시할 계획입니다. 치료.

이 연구는 30일간의 스크리닝 단계를 거치며 각 환자는 최대 52주 동안 치료를 받게 됩니다. 등록은 실제로 모집된 환자 수와 관계없이 연구 1일차로부터 늦어도 52주 이내에 종료됩니다. 치료 단계/치료 종료(EOT) 완료 후 적격 환자는 4주간의 안전성 추적(FU) 단계에 들어갑니다. 연구자의 판단에 따라 52주 이상 치료를 계속 받는 환자는 4주 안전 FU 단계에 포함되지 않습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, 대만, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung, Taiwan ROC, 대만, 40201
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Taiwan ROC, 대만, 33305
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

20년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연구에 참여하기 전에 사전에 서명한 동의서를 얻어야 합니다.

  2. 현지에서 승인된 라벨(아래 중 하나 이상)에 따라 에베로리무스로 치료할 수 있는 신장 AML과 관련된 TSC:

    • 임상적으로 의미 있는 출혈의 병력이 있는 4cm 이상의 종양 크기.
    • 동맥류 병변 ≥ 5 mm, 경동맥 절제술 또는 수술에 적합하지 않음.
    • 하나 이상의 병변.
    • 동맥경유화술 또는 수술 후/불응성 재발.
  3. CT 또는 MRI 영상을 통해 가장 긴 직경이 1cm 이상인 AML 병변이 하나 이상 존재합니다.

제외 기준:

  1. 중증 간장애 환자(Child-Pugh class C)
  2. 전신 mTOR 억제제(시롤리무스, 템시롤리무스, 에베롤리무스)를 사용한 선행 요법.
  3. 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태.
  4. 임신 또는 수유중인 여성.
  5. 활성 물질, 다른 라파마이신 유도체 또는 부형제에 과민증이 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에베로리무스
TSC-AML 진단이 확정되고 TSC-AML 치료에 대한 에버로리무스의 현지(대만) 상환 기준을 충족하는 참가자
의약품: 에베로리무스

경구 용 Everolimus 정제. 권장되는 에베로리무스 시작 용량은 에베로리무스 용량이 다음과 같은 간 기능 장애가 있는 환자를 제외하고 모든 환자에 대해 1일 1회 10mg 경구 복용합니다.

  • Child-Pugh 등급 A: 7.5mg 1일 1회(경증 간장애 환자용)
  • Child-Pugh 등급 B: 5.0mg 1일 1회(중등도 간장애 환자의 경우)
다른 이름들:
  • RAD001

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
유해 사례(AE), 심각한 AE(SAE) 및 특별 관심 AE(AESI)가 있는 참가자의 백분율
기간: 연구 치료제의 첫 번째 용량부터 최대 56주까지
AE, SAE 및 AESI가 있는 참가자의 백분율.
연구 치료제의 첫 번째 용량부터 최대 56주까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈관근육지방종(AML) 반응률
기간: 최대 52주
AML 반응률은 AML 반응을 보이는 환자의 백분율로 정의됩니다. AML 반응은 다음과 같이 정의될 것이다: 스크리닝에 비해 적어도 50%의 AML 부피 감소, 여기서 AML 부피는 스크리닝에서 확인된 모든 표적 AML 부피의 합이다. 또한 AML 반응은 다음을 충족해야 합니다. 가장 긴 직경이 1cm 이상인 새로운 AML이 확인되지 않고, 신장이 최저점에서 20% 이상 부피가 증가하지 않으며(여기서 최저점은 스크리닝 시 최저 신장 부피임), 참가자는 다음을 충족해야 합니다. 등급이 2 이상인 혈관근지방종 관련 출혈이 있는 경우(NCI CTCAE, 버전 5에 정의됨).
최대 52주
AML 진행률
기간: 최대 52주
AML 진행률은 AML이 진행된 환자의 백분율로 정의됩니다. AML 진행 상태는 다음 중 하나 이상으로 정의됩니다: AML 부피가 25% 이상 최저점에서 AML 스크리닝보다 큰 값으로 증가(여기서 최저점은 이전 시험에서 참가자에 대해 얻은 최저 AML 부피임), 가장 긴 직경이 1.0 cm 이상인 새로운 AML의 출현, 한쪽 신장의 부피가 20% 이상 최저점에서 스크리닝보다 큰 값으로 증가(여기서 최저점은 이전 시험에서 참가자에 대해 얻은 가장 낮은 신장 부피임) ), 혈관근육지방종 관련 출혈 등급 ≥2(NCI CTCAE, 버전 5의 정의에 따름)
최대 52주
검사실 이상이 있는 참가자의 비율
기간: 스크리닝부터 56주까지
검사실 평가(혈액학, 응고, 생화학 및 요검사 포함)는 검사실 이상 등급의 변화에 ​​기초하여 기준선 및 연구 동안 기록될 것입니다.
스크리닝부터 56주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 5월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 10월 10일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 2월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 2월 16일

처음 게시됨 (실제)

2022년 2월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 1일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CRAD001M2402

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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