Vaiheen IV tutkimus everolimuusin turvallisuudesta ja tehosta taiwanilaisilla potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi ja joilla on munuaisangiomyolipoma (TSC-AML)
Vaihe IV, Votubian (Everolimuusi) turvallisuutta ja tehoa koskeva tuleva yksihaarainen tutkimus taiwanilaisilla aikuisilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi, joilla on munuaisangiomyolipoma
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä avoin, prospektiivinen, yksihaarainen, monikeskusvaiheen IV hyväksymisen jälkeinen sitoumustutkimus (PAC) on suunniteltu tehtäväksi noin 10 potilaalle, joilla on vahvistettu TSC-AML-diagnoosi ja jotka täyttävät everolimuusin paikalliset korvauskriteerit TSC-AML:n hoitoon. hoitoon.
Tutkimuksessa on 30 päivän seulontavaihe, ja jokainen potilas on hoidossa 52 viikon ajan. Ilmoittautuminen päättyy viimeistään 52 viikon kuluessa tutkimuspäivästä 1 riippumatta tosiasiallisesti värvättyjen potilaiden määrästä. Hoitovaiheen/hoidon päättymisen (EOT) päätyttyä kelpoiset potilaat siirtyvät 4 viikon turvallisuusseurantavaiheeseen (FU). Potilaita, jotka jatkavat hoitoa yli 52 viikon ajan, tutkijan arvion perusteella ei sisällytetä 4 viikon turvallisuuteen liittyvään FU-vaiheeseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Taiwan ROC
-
Taichung, Taiwan ROC, Taiwan, 40201
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan ROC, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimukseen osallistumista.
Munuaisten AML:ään liittyvä TSC, joka on kelvollinen everolimuusihoitoon paikallisesti hyväksytyn etiketin mukaan (ainakin yksi alla olevista):
- Kasvaimen koko ≥ 4 cm ja kliinisesti merkittävä verenvuoto.
- Aneurysmavaurio ≥ 5 mm, ei kelpaa transarterioemolisaatioon tai leikkaukseen.
- Useampi kuin yksi vaurio.
- Toistuminen trans-arterioemolisaation tai leikkauksen jälkeen/refraktori sille.
- Vähintään yksi AML-leesio, jonka halkaisija on ≥ 1 cm, sen pisin halkaisija CT- tai MRI-kuvauksen perusteella.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on vaikea maksan vajaatoiminta (Child-Pugh-luokka C)
- Aiempi hoito systeemisillä mTOR-estäjillä (sirolimuusi, temsirolimuusi, everolimuusi).
- Kaikki vakavat ja/tai hallitsemattomat sairaudet.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Potilaat, jotka ovat yliherkkiä vaikuttavalle aineelle, muille rapamysiinijohdannaisille tai jollekin apuaineelle.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Everolimus
Osallistujat, joilla on vahvistettu TSC-AML-diagnoosi ja jotka täyttävät paikalliset (Taiwan) everolimuusin korvauskriteerit TSC-AML-hoidon osalta
|
Everolimuusitabletit suun kautta. Suositeltu everolimuusin aloitusannos on 10 mg suun kautta kerran vuorokaudessa kaikille potilaille, paitsi potilaille, joilla on maksan vajaatoiminta, joille everolimuusin annos on:
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja erityisen kiinnostavia (AESI)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 56 viikkoon asti
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on AE, SAE ja AESI.
|
Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 56 viikkoon asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Angiomyolipooman (AML) vasteprosentti
Aikaikkuna: Jopa 52 viikkoa
|
AML-vasteprosentti määritellään AML-vasteen saaneiden potilaiden prosenttiosuutena.
AML-vaste määritellään seuraavasti: AML:n määrän väheneminen vähintään 50 % seulontaan verrattuna, jossa AML:n määrä on kaikkien seulonnassa tunnistettujen AML-kohteena olevien määrien summa.
Lisäksi AML-vasteen tulee tyydyttää: uusia AML:itä, joiden halkaisija on ≥ 1 cm, ei tunnisteta, kummankaan munuaisen tilavuus ei kasva enempää kuin 20 % alimmasta arvosta (jossa alin on pienin munuaisen tilavuus seulonnassa), osallistuja ei sinulla on angiomyolipoomaan liittyvää verenvuotoa, jonka aste on vähintään 2 (määritelty NCI CTCAE, versio 5).
|
Jopa 52 viikkoa
|
|
AML:n etenemisnopeus
Aikaikkuna: Jopa 52 viikkoa
|
AML:n etenemisnopeus määritellään niiden potilaiden prosenttiosuutena, joilla on AML:n eteneminen.
AML:n etenemistila määritellään yhdeksi tai useammaksi seuraavista: AML:n määrän nousu 25 %:n tai suuremmasta minimiarvosta arvoon, joka on suurempi kuin seulonnan AML:n määrä (jossa alin alin AML-tilavuus, joka on saatu osallistujalta aiemmin tutkimuksessa), uuden AML:n ilmaantuminen, jonka halkaisija on pisin ≥ 1,0 cm, jommankumman munuaisen tilavuuden nousu 20 %:n tai suuremmasta pohjasta arvoon, joka on suurempi kuin seulonta (jossa alin on pienin munuaistilavuus, joka on saatu osallistujalta aiemmin tutkimuksessa ), angiomyolipoomaan liittyvä verenvuotoaste ≥2 (määritelty NCI CTCAE, versio 5)
|
Jopa 52 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Seulonnasta 56 viikkoon asti
|
Laboratorioarvio (mukaan lukien hematologia, koagulaatio, biokemia ja virtsan analyysi) kirjataan lähtötilanteessa ja tutkimuksen aikana laboratoriopoikkeavuuden asteen muutosten perusteella.
|
Seulonnasta 56 viikkoon asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Neoplasmat, side- ja pehmytkudokset
- Kasvaimet, rasvakudos
- Hamartoma
- Kasvaimia, useita primaarisia
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat, ryhmä I
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat
- Hermoston epämuodostumat
- Perivaskulaariset epitelioidisolukasvaimet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Mukula-skleroosi
- Angiomyolipoma
- Orgaaniset kemikaalit
- Makrolidit
- Laktotonit
- Sirolimuusi
- Everolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- CRAD001M2402
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .