Une étude de phase IV sur l'innocuité et l'efficacité de l'évérolimus chez des patients taïwanais atteints d'un complexe de sclérose tubéreuse et atteints d'angiomyolipome rénal (TSC-AML)
Phase IV, étude prospective à un seul bras sur l'innocuité et l'efficacité de Votubia (évérolimus) chez des adultes taïwanais atteints d'un complexe de sclérose tubéreuse et atteints d'angiomyolipome rénal
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude ouverte, prospective, à un seul bras et multicentrique de phase IV avec engagement post-approbation (PAC) devrait être menée chez environ 10 patients avec un diagnostic confirmé de TSC-AML et qui remplissent les critères de remboursement locaux de l'évérolimus pour TSC-AML traitement.
L'étude aura une phase de dépistage de 30 jours et chaque patient sera sous traitement jusqu'à 52 semaines. Le recrutement se terminera au plus tard dans les 52 semaines suivant le jour 1 de l'étude, quel que soit le nombre de patients effectivement recrutés. Après la fin de la phase de traitement/fin de traitement (EOT), les patients éligibles entreront dans une phase de suivi de sécurité (FU) de 4 semaines. Les patients qui continuent à être sous traitement au-delà de 52 semaines, selon le jugement de l'investigateur, ne seront pas inclus dans la phase FU de sécurité de 4 semaines.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Taipei, Taïwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan, Taïwan, 33305
- Novartis Investigative Site
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Taiwan ROC
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Taichung, Taiwan ROC, Taïwan, 40201
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan, Taiwan ROC, Taïwan, 33305
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Un consentement éclairé signé doit être obtenu avant la participation à l'étude.
Avec STB associée à une LAM rénale éligible au traitement par l'évérolimus conformément à l'étiquette approuvée localement (au moins l'une des suivantes :
- Taille de la tumeur ≥ 4 cm avec antécédents d'hémorragie cliniquement significative.
- Lésion d'anévrisme ≥ 5 mm, inéligible à une trans-artério-émolisation ou à une intervention chirurgicale.
- Plus d'une lésion.
- Récidive après/réfractaire à la trans-artério-émolisation ou à la chirurgie.
- Présence d'au moins une lésion AML ≥ 1 cm dans son diamètre le plus long via CT ou IRM.
Critère d'exclusion:
- Patients atteints d'insuffisance hépatique sévère (Child-Pugh classe C)
- Traitement antérieur par des inhibiteurs systémiques de mTOR (sirolimus, temsirolimus, évérolimus).
- Toute condition médicale grave et/ou incontrôlée.
- Femelles gestantes ou allaitantes.
- Patients présentant une hypersensibilité au principe actif, à d'autres dérivés de la rapamycine ou à l'un des excipients.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Évérolimus
Participants avec un diagnostic confirmé de TSC-AML et qui remplissent les critères de remboursement locaux (Taïwan) de l'évérolimus pour le traitement de TSC-AML
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Comprimés d'évérolimus à usage oral. La dose initiale recommandée d'évérolimus sera de 10 mg par voie orale une fois par jour pour tous les patients, à l'exception de ceux présentant une fonction hépatique altérée, pour qui la dose d'évérolimus sera :
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI), des EI graves (EIG) et des EI d'intérêt particulier (AESI)
Délai: De la première dose du traitement à l'étude jusqu'à 56 semaines
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Pourcentage de participants avec EI, SAE et AESI.
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De la première dose du traitement à l'étude jusqu'à 56 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse à l'angiomyolipome (AML)
Délai: Jusqu'à 52 semaines
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Le taux de réponse AML est défini comme le pourcentage de patients ayant une réponse AML.
La réponse AML sera définie comme : Une réduction du volume AML d'au moins 50 % par rapport au dépistage, où le volume AML est la somme des volumes de tous les AML cibles identifiés lors du dépistage.
De plus, la réponse AML doit satisfaire : aucun nouvel AML ≥ 1 cm de diamètre le plus long n'est identifié, aucun rein n'augmente de volume de plus de 20 % par rapport au nadir (où le nadir est le volume de rein le plus bas lors du dépistage), le participant ne avez un saignement lié à un angiomyolipome de grade égal ou supérieur à 2 (tel que défini par le NCI CTCAE, version 5).
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Jusqu'à 52 semaines
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Taux de progression de la LAM
Délai: Jusqu'à 52 semaines
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Le taux de progression de la LAM est défini comme le pourcentage de patients présentant une progression de la LAM.
L'état de progression de la LAM est défini comme un ou plusieurs des éléments suivants : une augmentation du nadir de 25 % ou plus du volume de la LAM à une valeur supérieure à la LAM de dépistage (où le nadir est le volume de LAM le plus bas obtenu pour le participant précédemment dans l'essai), l'apparition d'un nouvel AML ≥ 1,0 cm de diamètre le plus long, une augmentation du nadir de 20 % ou plus du volume de l'un ou l'autre rein à une valeur supérieure au dépistage (où le nadir est le volume rénal le plus bas obtenu pour le participant précédemment dans l'essai ), saignement lié à l'angiomyolipome grade ≥2 (tel que défini par le NCI CTCAE, version 5)
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Jusqu'à 52 semaines
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Pourcentage de participants présentant des anomalies de laboratoire
Délai: Du dépistage jusqu'à 56 semaines
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L'évaluation de laboratoire (y compris l'hématologie, la coagulation, la biochimie et l'analyse d'urine) sera enregistrée au départ et pendant l'étude en fonction des changements de grade de l'anomalie de laboratoire.
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Du dépistage jusqu'à 56 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs
- Maladies génétiques, innées
- Tumeurs par type histologique
- Maladies neurodégénératives
- Anomalies congénitales
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Syndromes néoplasiques, héréditaires
- Syndromes neurocutanés
- Tumeurs, tissus conjonctifs et mous
- Tumeurs, tissu adipeux
- Hamartome
- Tumeurs multiples primaires
- Malformations du développement cortical, groupe I
- Malformations du développement cortical
- Malformations du système nerveux
- Tumeurs à cellules épithélioïdes périvasculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Sclérose tubéreuse
- Angiomyolipome
- Produits chimiques organiques
- Macrolides
- Lactones
- Sirolimus
- Évérolimus
Autres numéros d'identification d'étude
- CRAD001M2402
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
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Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
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