En fas IV-studie av säkerhet och effekt av Everolimus hos taiwanesiska patienter med tuberös skleroskomplex som har renalt angiomyolipom (TSC-AML)
Fas IV, prospektiv enarmsstudie av säkerhet och effekt av Votubia (Everolimus) hos taiwanesiska vuxna med tuberös skleroskomplex som har renalt angiomyolipom
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna öppna, prospektiva, enarmade, multicenter fas IV-studie efter godkännande (PAC) är planerad att genomföras på cirka 10 patienter med bekräftad diagnos av TSC-AML och som uppfyller de lokala ersättningskriterierna för everolimus för TSC-AML behandling.
Studien kommer att ha en 30-dagars screeningfas och varje patient kommer att behandlas i upp till 52 veckor. Rekryteringen kommer att avslutas senast inom 52 veckor från dag 1 av studien, oavsett antalet patienter som faktiskt rekryterats. Efter avslutad behandlingsfas/behandlingsslut (EOT) kommer kvalificerade patienter att gå in i en 4-veckors säkerhetsuppföljningsfas (FU). Patienter som fortsätter att behandlas längre än 52 veckor, baserat på utredarens bedömning, kommer inte att inkluderas i den fyra veckor långa säkerhets-FU-fasen.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Taiwan ROC
-
Taichung, Taiwan ROC, Taiwan, 40201
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan ROC, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat informerat samtycke måste erhållas innan deltagande i studien.
Med TSC associerad med renal AML som är kvalificerad för behandling med everolimus enligt lokalt godkänd etikett (minst en av nedan):
- Tumörstorlek på ≥ 4 cm med en historia av kliniskt betydelsefulla blödningar.
- Aneurysm lesion ≥ 5 mm, ej kvalificerad för transarterioemolisering eller operation.
- Mer än en lesion.
- Återfall efter/refraktär till transarterioemolisering eller operation.
- Förekomst av minst en AML-skada ≥ 1 cm i dess längsta diameter via CT- eller MRI-avbildning.
Exklusions kriterier:
- Patienter med gravt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh klass C)
- Tidigare behandling med systemiska mTOR-hämmare (sirolimus, temsirolimus, everolimus).
- Alla allvarliga och/eller okontrollerade medicinska tillstånd.
- Gravida eller ammande kvinnor.
- Patienter med överkänslighet mot den aktiva substansen, mot andra rapamycinderivat eller mot något av hjälpämnena.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Everolimus
Deltagare med bekräftad diagnos av TSC-AML och som uppfyller de lokala (Taiwan) ersättningskriterierna för everolimus för TSC-AML-behandling
|
Everolimus tabletter för oral användning. Den rekommenderade startdosen för everolimus kommer att vara 10 mg oralt en gång dagligen för alla patienter, förutom de med nedsatt leverfunktion, för vilka everolimusdosen kommer att vara:
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med biverkningar (AE), allvarliga AE (SAE) och AE av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Från första dos av studiebehandling upp till 56 veckor
|
Andel deltagare med AE, SAE och AESI.
|
Från första dos av studiebehandling upp till 56 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Angiomyolipom (AML) svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 52 veckor
|
AML-svarsfrekvens definieras som andelen patienter med AML-svar.
AML-svar kommer att definieras som: En minskning av AML-volymen med minst 50 % i förhållande till screening, där AML-volymen är summan av volymerna av all mål-AML som identifierats vid screening.
Dessutom måste AML-svaret uppfylla: ingen ny AML ≥ 1 cm i längsta diameter identifieras, ingen av njurarna ökar i volym med mer än 20 % från nadir (där nadir är den lägsta njurvolymen vid screeningen), deltagaren inte har någon angiomyolipomrelaterad blödning av grad lika med eller över 2 (enligt definitionen av NCI CTCAE, version 5).
|
Upp till 52 veckor
|
|
AML progressionshastighet
Tidsram: Upp till 52 veckor
|
AML-progressionshastighet definieras som andelen patienter med en AML-progression.
AML-progressstatus definieras som ett eller flera av följande: en ökning från nadir på 25 % eller mer i AML-volym till ett värde som är större än screening AML (där nadir är den lägsta AML-volym som erhållits för deltagaren tidigare i försöket), uppkomsten av en ny AML ≥ 1,0 cm i längsta diameter, en ökning från nadir på 20 % eller mer i volymen av någon av njurarna till ett värde som är större än screening (där nadir är den lägsta njurvolymen som erhållits för deltagaren tidigare i försöket ), angiomyolipomrelaterad blödning grad ≥2 (enligt definitionen av NCI CTCAE, version 5)
|
Upp till 52 veckor
|
|
Andel deltagare med laboratorieavvikelser
Tidsram: Från screening upp till 56 veckor
|
Laboratoriebedömningen (inklusive hematologi, koagulation, biokemi och urinanalys) kommer att registreras vid baslinjen och under studien baserat på förändringar i graden av laboratorieavvikelse.
|
Från screening upp till 56 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Neoplastiska syndrom, ärftligt
- Neurokutana syndrom
- Neoplasmer, bindväv och mjukvävnad
- Neoplasmer, fettvävnad
- Hamartoma
- Neoplasmer, multipla primära
- Missbildningar av kortikal utveckling, grupp I
- Missbildningar av kortikal utveckling
- Missbildningar i nervsystemet
- Perivaskulära epiteloida cellneoplasmer
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Tuberös skleros
- Angiomyolipom
- Organiska kemikalier
- Makrolider
- Laktoner
- Sirolimus
- Everolimus
Andra studie-ID-nummer
- CRAD001M2402
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.
Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .