Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy IV dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności ewerolimusu u tajwańskich pacjentów ze stwardnieniem guzowatym, którzy mają naczyniakomięśniakotłuszczaka nerki (TSC-AML)

1 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Faza IV, prospektywne jednoramienne badanie bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego Votubia (Everolimus) u osób dorosłych z Tajwanu ze stwardnieniem guzowatym z naczyniakomięśniakotłuszczakiem nerek

Celem tego prospektywnego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności ewerolimusu u tajwańskich pacjentów z naczyniakomięśniakotłuszczakiem nerki (AML) związanym ze stwardnieniem guzowatym (TSC). Do tego badania zostaną włączeni tylko pacjenci, którzy spełniają lokalne kryteria refundacji ewerolimusu z powodu TSC-AML.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przeprowadzenie tego otwartego, prospektywnego, jednoramiennego, wieloośrodkowego badania fazy IV po zatwierdzeniu (PAC) planowane jest na około 10 pacjentach z potwierdzonym rozpoznaniem TSC-AML, którzy spełniają lokalne kryteria refundacji ewerolimusu z powodu TSC-AML leczenie.

Badanie będzie miało 30-dniową fazę przesiewową, a każdy pacjent będzie leczony przez maksymalnie 52 tygodnie. Rekrutacja zakończy się najpóźniej w ciągu 52 tygodni od pierwszego dnia badania, niezależnie od liczby faktycznie zrekrutowanych pacjentów. Po zakończeniu fazy leczenia/zakończeniu leczenia (EOT) kwalifikujący się pacjenci przejdą do 4-tygodniowej fazy obserwacji bezpieczeństwa (FU). Pacjenci, którzy kontynuują leczenie dłużej niż 52 tygodnie, na podstawie oceny badacza, nie zostaną włączeni do 4-tygodniowej fazy bezpieczeństwa FU.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Tajwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung, Taiwan ROC, Tajwan, 40201
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Taiwan ROC, Tajwan, 33305
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

20 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Przed udziałem w badaniu należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę.

  2. Z TSC związaną z nerkową AML, która kwalifikuje się do leczenia ewerolimusem zgodnie z lokalnie zatwierdzoną etykietą (co najmniej jedną z poniższych):

    • Wielkość guza ≥ 4 cm z klinicznie znaczącym krwotokiem w wywiadzie.
    • Zmiana tętniaka ≥ 5 mm, niekwalifikująca się do trans-arterioemolizacji lub operacji.
    • Więcej niż jedno uszkodzenie.
    • Nawrót po/oporny na trans-arterioemolizację lub operację.
  3. Obecność co najmniej jednej zmiany AML ≥ 1 cm w najdłuższej średnicy w obrazowaniu CT lub MRI.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (klasa C wg Childa-Pugha)
  2. Wcześniejsza terapia ogólnoustrojowymi inhibitorami mTOR (syrolimus, temsyrolimus, ewerolimus).
  3. Wszelkie ciężkie i/lub niekontrolowane schorzenia.
  4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  5. Pacjenci z nadwrażliwością na substancję czynną, inne pochodne rapamycyny lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ewerolimus
Uczestnicy z potwierdzonym rozpoznaniem TSC-AML i spełniający lokalne (Tajwan) kryteria refundacji ewerolimusu w leczeniu TSC-AML
Lek: Ewerolimus

Tabletki ewerolimusu do stosowania doustnego. Zalecana dawka początkowa ewerolimusu wynosi 10 mg doustnie raz na dobę dla wszystkich pacjentów, z wyjątkiem pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby, u których dawka ewerolimusu będzie wynosić:

  • Stopień A w skali Childa-Pugha: 7,5 mg raz na dobę (dla pacjentów z łagodnymi zaburzeniami czynności wątroby)
  • Stopień B w skali Childa-Pugha: 5,0 mg raz na dobę (dla pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby)
Inne nazwy:
  • RAD001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi AE (SAE) i AE o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 56 tygodni
Odsetek uczestników z AE, SAE i AESI.
Od pierwszej dawki badanego leku do 56 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi naczyniakomięśniakotłuszczaka (AML).
Ramy czasowe: Do 52 tygodni
Wskaźnik odpowiedzi AML definiuje się jako odsetek pacjentów z odpowiedzią AML. Odpowiedź AML zostanie zdefiniowana jako: Zmniejszenie objętości AML o co najmniej 50% w stosunku do badania przesiewowego, gdzie objętość AML jest sumą objętości wszystkich docelowych AML zidentyfikowanych podczas badania przesiewowego. Ponadto odpowiedź AML musi spełniać następujące warunki: nie zidentyfikowano nowej AML o najdłuższej średnicy ≥ 1 cm, objętość żadnej nerki nie zwiększyła się o więcej niż 20% od nadiru (gdzie nadir to najniższa objętość nerki podczas badania przesiewowego), uczestnik nie mają jakiekolwiek krwawienia związane z naczyniakomięśniakotłuszczakiem stopnia równego lub wyższego niż 2 (zgodnie z definicją NCI CTCAE, wersja 5).
Do 52 tygodni
Wskaźnik progresji AML
Ramy czasowe: Do 52 tygodni
Wskaźnik progresji AML definiuje się jako odsetek pacjentów z progresją AML. Status progresji AML definiuje się jako jeden lub więcej z poniższych: wzrost objętości AML od nadiru wynoszącego 25% lub więcej do wartości większej niż przesiewowa AML (gdzie nadir to najniższa objętość AML uzyskana u uczestnika wcześniej w badaniu), pojawienie się nowej AML o najdłuższej średnicy ≥ 1,0 cm, zwiększenie objętości którejkolwiek nerki z nadiru wynoszącego 20% lub więcej do wartości większej niż w badaniu przesiewowym (gdzie nadir jest najmniejszą objętością nerki uzyskaną u uczestnika wcześniej w badaniu ), stopień krwawienia związanego z naczyniakomięśniakotłuszczakiem ≥2 (zgodnie z definicją NCI CTCAE, wersja 5)
Do 52 tygodni
Odsetek uczestników z nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 56 tygodnia
Ocena laboratoryjna (w tym hematologia, krzepnięcie, biochemia i analiza moczu) zostanie zarejestrowana na początku badania iw trakcie badania w oparciu o zmiany stopnia nieprawidłowości laboratoryjnych.
Od badania przesiewowego do 56 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

10 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

10 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CRAD001M2402

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanymi na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Naczyniakomięśniakotłuszczak nerek

Badania kliniczne na Ewerolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj