Um estudo de Fase IV de Segurança e Eficácia do Everolimo em Pacientes de Taiwan com Complexo de Esclerose Tuberosa que Têm Angiomiolipoma Renal (TSC-AML)
Fase IV, Estudo Prospectivo de Braço Único de Segurança e Eficácia de Votubia (Everolimus) em Adultos de Taiwan com Complexo de Esclerose Tuberosa que Têm Angiomiolipoma Renal
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo aberto, prospectivo, de braço único, multicêntrico de Fase IV pós-compromisso de aprovação (PAC) está planejado para ser conduzido em aproximadamente 10 pacientes com diagnóstico confirmado de TSC-AML e que preenchem os critérios de reembolso local de everolimus para TSC-AML tratamento.
O estudo terá uma fase de triagem de 30 dias e cada paciente estará em tratamento por até 52 semanas. A inscrição terminará o mais tardar dentro de 52 semanas a partir do dia 1 do estudo, independentemente do número de pacientes realmente recrutados. Após a conclusão da fase de tratamento/final do tratamento (EOT), os pacientes elegíveis entrarão em uma fase de acompanhamento de segurança (FU) de 4 semanas. Os pacientes que continuarem em tratamento além de 52 semanas, com base no julgamento do investigador, não serão incluídos na fase FU de segurança de 4 semanas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
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Taiwan ROC
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Taichung, Taiwan ROC, Taiwan, 40201
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan, Taiwan ROC, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo.
Com TSC associado a LMA renal que é elegível para tratamento com everolimus de acordo com o rótulo aprovado localmente (pelo menos um dos abaixo):
- Tamanho do tumor ≥ 4 cm com história de hemorragia clinicamente significativa.
- Lesão de aneurisma ≥ 5 mm, inelegível para transarterioemolização ou cirurgia.
- Mais de uma lesão.
- Recorrência após/refratária à transarterioemolização ou cirurgia.
- Presença de pelo menos uma lesão de LMA ≥ 1 cm em seu maior diâmetro via TC ou RM.
Critério de exclusão:
- Pacientes com insuficiência hepática grave (Child-Pugh classe C)
- Terapia prévia com inibidores sistêmicos de mTOR (sirolimo, temsirolimo, everolimo).
- Quaisquer condições médicas graves e/ou descontroladas.
- Mulheres grávidas ou amamentando.
- Pacientes com hipersensibilidade à substância ativa, a outros derivados da rapamicina ou a qualquer um dos excipientes.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Everolimo
Participantes com diagnóstico confirmado de TSC-AML e que preenchem os critérios de reembolso locais (Taiwan) de everolimo para tratamento de TSC-AML
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Everolimus comprimidos para uso oral. A dose inicial recomendada de everolimus será de 10 mg por via oral uma vez ao dia para todos os pacientes, exceto para aqueles com insuficiência hepática, para os quais a dose de everolimus será:
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs), EAs graves (EAGs) e EAs de interesse especial (AESI)
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo até 56 semanas
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Porcentagem de participantes com EAs, EAGs e AESIs.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo até 56 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de resposta do angiomiolipoma (AML)
Prazo: Até 52 semanas
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A taxa de resposta AML é definida como a porcentagem de pacientes com uma resposta AML.
A resposta AML será definida como: Uma redução no volume AML de pelo menos 50% em relação à triagem, onde o volume AML é a soma dos volumes de todos os AML alvo identificados na triagem.
Além disso, a resposta AML deve satisfazer: nenhum novo AML ≥ 1 cm no diâmetro mais longo é identificado, nenhum rim aumenta em volume em mais de 20% do nadir (onde o nadir é o menor volume renal na triagem), o participante não tem qualquer sangramento relacionado ao angiomiolipoma de grau igual ou superior a 2 (conforme definido pelo NCI CTCAE, versão 5).
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Até 52 semanas
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Taxa de progressão da LMA
Prazo: Até 52 semanas
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A taxa de progressão da LMA é definida como a porcentagem de pacientes com uma progressão da LMA.
O estado de progressão de AML é definido como um ou mais dos seguintes: um aumento de nadir de 25% ou mais no volume de AML para um valor maior do que a triagem de AML (onde o nadir é o menor volume de AML obtido para o participante anteriormente no estudo), o aparecimento de um novo AML ≥ 1,0 cm no diâmetro mais longo, um aumento do nadir de 20% ou mais no volume de qualquer rim para um valor maior do que a triagem (onde o nadir é o menor volume renal obtido para o participante anteriormente no estudo ), sangramento relacionado a angiomiolipoma grau ≥2 (conforme definido por NCI CTCAE, versão 5)
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Até 52 semanas
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Porcentagem de participantes com anormalidades laboratoriais
Prazo: Da triagem até 56 semanas
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A avaliação laboratorial (incluindo hematologia, coagulação, bioquímica e urinálise) será registrada no início e durante o estudo com base nas alterações no grau de anormalidade laboratorial.
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Da triagem até 56 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias, Tecido Adiposo
- Hamartoma
- Neoplasias Múltiplas Primárias
- Malformações do Desenvolvimento Cortical, Grupo I
- Malformações do Desenvolvimento Cortical
- Malformações do Sistema Nervoso
- Neoplasias de Células Epitelioides Perivasculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Esclerose Tuberosa
- Angiomiolipoma
- Produtos químicos orgânicos
- Macrolídeos
- Lactonas
- Sirolimus
- Everolimo
Outros números de identificação do estudo
- CRAD001M2402
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
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A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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