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Un estudio de fase IV de seguridad y eficacia de everolimus en pacientes taiwaneses con complejo de esclerosis tuberosa que tienen angiomiolipoma renal (TSC-AML)

17 de noviembre de 2023 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio prospectivo de fase IV de un solo brazo sobre la seguridad y eficacia de Votubia (everolimus) en adultos taiwaneses con complejo de esclerosis tuberosa que tienen angiomiolipoma renal

El propósito de este estudio prospectivo es evaluar la seguridad y eficacia de everolimus en pacientes taiwaneses con angiomiolipoma renal (AML) asociado con el complejo de esclerosis tuberosa (TSC). Solo se incluirán en este estudio los pacientes que cumplan los criterios de reembolso local de everolimus para TSC-AML.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Está previsto que este estudio abierto, prospectivo, de un solo brazo, multicéntrico, de compromiso posterior a la aprobación (PAC) de fase IV se lleve a cabo en aproximadamente 10 pacientes con diagnóstico confirmado de TSC-AML y que cumplan con los criterios de reembolso local de everolimus para TSC-AML tratamiento.

El estudio tendrá una fase de selección de 30 días y cada paciente estará en tratamiento hasta 52 semanas. La inscripción finalizará a más tardar dentro de las 52 semanas a partir del día 1 del estudio, independientemente del número de pacientes realmente reclutados. Después de completar la fase de tratamiento/finalización del tratamiento (EOT), los pacientes elegibles entrarán en una fase de seguimiento de seguridad (FU) de 4 semanas. Los pacientes que continúen en tratamiento más allá de las 52 semanas, según el criterio del investigador, no se incluirán en la fase de FU de seguridad de 4 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals

Ubicaciones de estudio

  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 10002
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung, Taiwan ROC, Taiwán, 40201
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan ROC, Taiwán, 33305
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

20 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Se debe obtener el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio.

  2. Con TSC asociado con AML renal que es elegible para el tratamiento con everolimus según la etiqueta aprobada localmente (al menos uno de los siguientes):

    • Tamaño del tumor de ≥ 4 cm con antecedentes de hemorragia clínicamente significativa.
    • Lesión de aneurisma ≥ 5 mm, no elegible para transarterioemolización o cirugía.
    • Más de una lesión.
    • Recidiva pos/refractaria a transarterioemolización o cirugía.
  3. Presencia de al menos una lesión de AML ≥ 1 cm en su diámetro más largo a través de imágenes de CT o MRI.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con insuficiencia hepática grave (Child-Pugh clase C)
  2. Terapia previa con inhibidores de mTOR sistémicos (sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  3. Cualquier condición médica severa y/o no controlada.
  4. Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
  5. Pacientes con hipersensibilidad al principio activo, a otros derivados de la rapamicina o a alguno de los excipientes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Everolimus
Participantes con diagnóstico confirmado de TSC-AML y que cumplan con los criterios de reembolso locales (Taiwán) de everolimus para el tratamiento de TSC-AML
Droga: Everolimus

Comprimidos de everolimus para uso oral. La dosis inicial recomendada de everolimus será de 10 mg por vía oral una vez al día para todos los pacientes, excepto para aquellos con insuficiencia hepática, para quienes la dosis de everolimus será:

  • Child-Pugh grado A: 7,5 mg una vez al día (para pacientes con insuficiencia hepática leve)
  • Child-Pugh grado B: 5,0 mg una vez al día (para pacientes con insuficiencia hepática moderada)
Otros nombres:
  • RAD001

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA), EA graves (SAE) y EA de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del tratamiento del estudio hasta las 56 semanas
Porcentaje de participantes con EA, SAE y AESI.
Desde la primera dosis del tratamiento del estudio hasta las 56 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta del angiomiolipoma (AML)
Periodo de tiempo: Hasta 52 semanas
La tasa de respuesta de AML se define como el porcentaje de pacientes con una respuesta de AML. La respuesta de AML se definirá como: Una reducción en el volumen de AML de al menos un 50 % en relación con el cribado, donde el volumen de AML es la suma de los volúmenes de todos los AML objetivo identificados en el cribado. Además, la respuesta de AML debe satisfacer: no se identifican nuevos AML ≥ 1 cm en el diámetro más largo, ninguno de los riñones aumenta de volumen en más del 20 % desde el punto más bajo (donde el punto más bajo es el volumen renal más bajo en la selección), el participante no tiene cualquier sangrado relacionado con angiomiolipoma de grado igual o superior a 2 (según lo definido por NCI CTCAE, versión 5).
Hasta 52 semanas
Tasa de progresión de la LMA
Periodo de tiempo: Hasta 52 semanas
La tasa de progresión de la AML se define como el porcentaje de pacientes con una progresión de la AML. El estado de progresión de AML se define como uno o más de los siguientes: un aumento desde el punto más bajo del 25 % o más en el volumen de AML a un valor mayor que el de detección de AML (donde el punto más bajo es el volumen de AML más bajo obtenido para el participante previamente en el ensayo), la aparición de una nueva AML ≥ 1,0 cm de diámetro más largo, un aumento desde el punto más bajo del 20 % o más en el volumen de cualquiera de los riñones hasta un valor mayor que el de detección (donde el punto más bajo es el volumen más bajo del riñón obtenido para el participante previamente en el ensayo ), sangrado relacionado con angiomiolipoma grado ≥2 (según lo definido por NCI CTCAE, versión 5)
Hasta 52 semanas
Porcentaje de participantes con anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta las 56 semanas
La evaluación de laboratorio (que incluye hematología, coagulación, bioquímica y análisis de orina) se registrará al inicio y durante el estudio en función de los cambios en el grado de anormalidad de laboratorio.
Desde el cribado hasta las 56 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

19 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de febrero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

23 de febrero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

20 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CRAD001M2402

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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