探索多发性硬化症儿童的皮质髓鞘再生 (REMYELIKIDS)
研究概览
详细说明
儿童多发性硬化症 (MS) 是一种罕见疾病，与成人 MS 相比，它遵循复发缓解过程，前 2 次临床事件之间的间隔更短，年化复发率更高。 临床事件后的残留缺陷不太常见。 绝大多数患有 MS 的儿童和青少年被认为比成人具有更大的髓鞘修复潜力。 然而，文献中缺乏支持这一假设的令人信服的数据，因为直到现在还没有成像技术被验证来测量体内髓鞘再生。
研究小组进行了第一项研究，首次在 15 名成年 MS 患者中生成基于磁化转移比 (MTR) 的皮质髓鞘修复图。 我们发现 MS 患者在皮质髓鞘修复方面表现出高度可变性，皮质髓鞘再生指数可变。 此外，皮质髓鞘再生指数与临床评分之间存在显着相关性。
即使儿童期发病的 MS 需要更长时间才能达到不可逆转的残疾状态，严重的残疾最终还是会在年轻时发生。 此外，儿科 MS 可能导致认知障碍。
因此，开发旨在生成新的成像技术以测量髓鞘再生疗法疗效的研究项目至关重要。 儿童多发性硬化症 (MS) 是一种罕见疾病，与成人 MS 相比，它遵循复发缓解过程，前 2 次临床事件之间的间隔更短，年化复发率更高。 临床事件后的残留缺陷不太常见。 绝大多数患有 MS 的儿童和青少年被认为比成人具有更大的髓鞘修复潜力。 然而，文献中缺乏支持这一假设的令人信服的数据，因为直到现在还没有成像技术被验证来测量体内髓鞘再生。
我们的团队进行了第一项研究，首次生成基于磁化传递比 (MTR) 的 15 名成年 MS 患者的皮质髓鞘修复图。 研究小组发现，MS 患者在皮质髓鞘修复方面表现出高度可变性，皮质髓鞘再生指数可变。 此外，皮质髓鞘再生指数与临床评分之间存在显着相关性。
即使儿童期发病的 MS 需要更长时间才能达到不可逆转的残疾状态，严重的残疾最终还是会在年轻时发生。 此外，儿科 MS 可能导致认知障碍。
因此，开发旨在生成新的成像技术以测量髓鞘再生疗法疗效的研究项目至关重要。
最后，MS 儿童护理中另一个极具挑战性的问题是儿科和成人护理之间的过渡困难。 过去几年，在 Pitié-Salpêtrière 医院，神经病学团队创建了一个名为 JUMP 的过渡计划，以改善青少年 MS 患者的医疗、教育和社会心理结果。参与本研究的 16 至 18 岁年轻患者可以在专职护士的协调下，可以直接访问 JUMP 程序。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Elisabeth Maillart, MD, PH
- 电话号码：+33 1 42 16 19 75
- 邮箱：elisabeth.maillart@aphp.fr
学习地点
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
- 招聘中
- Service de Neurologie Pédiatrique, Hôpital du Kremlin Bicêtre
-
接触：
- Kumaran Deiva, MD
- 电话号码：+33 01 45 21 31 12
- 邮箱：kumaran.deiva@aphp.fr
-
Paris、法国、75013
- 尚未招聘
- Service de Neurologie, GH Pitié Salpêtrière
-
接触：
- Elisabeth Maillart, MD
- 电话号码：+33 01 42 16 19 75
- 邮箱：elisabeth.maillart@aphp.fr
-
Paris、法国、75013
- 招聘中
- CIC Neurosciences - Pitié Salpêtrière
-
首席研究员：
- Elisabeth Maillart, MD
-
接触：
- Elisabeth Maillart, MD
- 电话号码：+33 01 42 16 19 75
- 邮箱：elisabeth.maillart@aphp.fr
-
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
病人：
年龄在 12 岁和 18 岁之间 由 2017 McDonald 标准定义的 RR-MS 最近 4 周没有复发 最近 4 周没有使用甲泼尼龙或泼尼松龙。 隶属于社会保障体系，由 2 位亲权持有人签署同意书
义工：
年龄在 12 岁到 18 岁之间 没有任何神经系统疾病，除了头痛或心身综合症 2 位亲权人签字同意
排除标准：
两组：父母拒绝 脑部 MRI 的禁忌症：心脏起搏器、面部纹身、幽闭恐惧症…… 怀孕，铜制宫内节育器
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：多发性硬化症患者
多发性硬化症儿童
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不注射造影剂的 MRI
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实验性的：义工
与患者的年龄和性别相匹配。
根据神经科医生的要求，志愿者将只进行一次脑部 MRI
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不注射造影剂的 MRI
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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基于 MTR 的个人指数
大体时间：1天
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研究基线时基于 MTR 的 MS 儿童皮质髓鞘修复个体指数与一项认知评分（符号数字模态测试 (SDMT)）之间的关联
|
1天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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皮质髓鞘再生指标
大体时间：6个月
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调查皮质髓鞘再生的个体指标与神经功能障碍之间的关联
|
6个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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