Utforska kortikal remyelinisering hos barn med multipel skleros (REMYELIKIDS)

Multipel skleros (MS) hos barn, en sällsynt sjukdom, följer ett återfallande förlöpande förlopp med ett kortare intervall mellan de två första kliniska händelserna och högre årlig återfallsfrekvens jämfört med MS hos vuxna. Återstående underskott efter kliniska händelser är mindre frekventa. De allra flesta barn och ungdomar med MS tros ha en större potential för myelinreparation än vuxna. Men övertygande data i litteraturen för att stödja denna hypotes saknas, eftersom hittills ingen avbildningsteknik har validerats för att mäta remyelinisering in vivo.

Utredarteamet har utfört en första studie för att för första gången generera magnetiseringsöverföringsförhållande (MTR)-baserade kartor över kortikal myelinreparation hos 15 vuxna patienter med MS. Vi fann att patienter med MS visade en hög variation i kortikal myelinreparation, med variabelt index för kortikal remyelinisering. Dessutom fanns det en signifikant korrelation mellan index för kortikal remyelinisering och kliniska poäng.

Även om MS i barndomen tar längre tid att nå tillstånd av irreversibel funktionsnedsättning, kommer allvarlig funktionsnedsättning så småningom att uppstå vid ung ålder. Dessutom kan pediatrisk MS vara ansvarig för kognitiva störningar.

Det är därför av avgörande betydelse att utveckla forskningsprogram utformade för att generera nya avbildningstekniker för att mäta effektiviteten av remyeliniserande terapier. Multipel skleros (MS) hos barn, en sällsynt sjukdom, följer ett återfallande förlöpande förlopp med ett kortare intervall mellan de två första kliniska händelserna och högre årlig återfallsfrekvens jämfört med MS hos vuxna. Återstående underskott efter kliniska händelser är mindre frekventa. De allra flesta barn och ungdomar med MS tros ha en större potential för myelinreparation än vuxna. Men övertygande data i litteraturen för att stödja denna hypotes saknas, eftersom hittills ingen avbildningsteknik har validerats för att mäta remyelinisering in vivo.

Vårt team har genomfört en första studie för att för första gången generera magnetisation transfer ratio (MTR) - baserade kartor över kortikal myelinreparation hos 15 vuxna patienter med MS. Forskarteamet fann att patienter med MS visade en hög variation i kortikal myelinreparation, med variabelt index för kortikal remyelinisering. Dessutom fanns det en signifikant korrelation mellan index för kortikal remyelinisering och kliniska poäng.

Även om MS i barndomen tar längre tid att nå tillstånd av irreversibel funktionsnedsättning, kommer allvarlig funktionsnedsättning så småningom att uppstå vid ung ålder. Dessutom kan pediatrisk MS vara ansvarig för kognitiva störningar.

Det är därför av avgörande betydelse att utveckla forskningsprogram utformade för att generera nya avbildningstekniker för att mäta effektiviteten av remyeliniserande terapier.

Slutligen, en annan extremt utmanande fråga i vården av barn med MS är svårigheten med övergången mellan pediatrisk och vuxenvård. Under de senaste åren, vid Pitié-Salpêtrière-sjukhuset, skapade neurologteamet ett övergångsprogram kallat JUMP för att förbättra medicinska, pedagogiska och psykosociala resultat för tonårspatienter med MS. Genom att delta i denna studie kan unga patienter från 16 till 18 år gamla ha direkt tillgång till JUMP-programmet, med samordning av de engagerade sjuksköterskorna.