Esplorare la rimielinizzazione corticale nei bambini con sclerosi multipla (REMYELIKIDS)

La sclerosi multipla (SM) nei bambini, una malattia rara, segue un decorso recidivante-remittente con un intervallo più breve tra i primi 2 eventi clinici e un tasso di recidiva annualizzato più elevato rispetto alla SM negli adulti. I deficit residui a seguito di eventi clinici sono meno frequenti. Si ritiene che la stragrande maggioranza dei bambini e degli adolescenti con SM abbia un potenziale maggiore di riparazione della mielina rispetto agli adulti. Tuttavia mancano dati convincenti in letteratura a supporto di questa ipotesi, perché fino ad ora nessuna tecnica di imaging è stata validata per misurare la rimielinizzazione in vivo.

Il team di ricercatori ha eseguito un primo studio per generare per la prima volta mappe basate sul rapporto di trasferimento della magnetizzazione (MTR) della riparazione della mielina corticale in 15 pazienti adulti con SM. Abbiamo scoperto che i pazienti con SM hanno mostrato un'elevata variabilità nella riparazione della mielina corticale, con indice variabile di rimielinizzazione corticale. Inoltre, c'era una correlazione significativa tra l'indice di rimielinizzazione corticale e i punteggi clinici.

Anche se la SM ad esordio infantile impiega più tempo per raggiungere stati di disabilità irreversibile, alla fine si verificherà una grave disabilità in giovane età. Inoltre, la SM pediatrica potrebbe essere responsabile di disturbi cognitivi.

È quindi di fondamentale importanza sviluppare programmi di ricerca progettati per generare nuove tecniche di imaging per misurare l'efficacia delle terapie rimielinizzanti. La sclerosi multipla (SM) nei bambini, una malattia rara, segue un decorso recidivante-remittente con un intervallo più breve tra i primi 2 eventi clinici e un tasso di recidiva annualizzato più elevato rispetto alla SM negli adulti. I deficit residui a seguito di eventi clinici sono meno frequenti. Si ritiene che la stragrande maggioranza dei bambini e degli adolescenti con SM abbia un potenziale maggiore di riparazione della mielina rispetto agli adulti. Tuttavia mancano dati convincenti in letteratura a supporto di questa ipotesi, perché fino ad ora nessuna tecnica di imaging è stata validata per misurare la rimielinizzazione in vivo.

Il nostro team ha eseguito un primo studio per generare per la prima volta mappe basate sul rapporto di trasferimento della magnetizzazione (MTR) della riparazione della mielina corticale in 15 pazienti adulti con SM. Il team di ricercatori ha scoperto che i pazienti con SM hanno mostrato un'elevata variabilità nella riparazione della mielina corticale, con indice variabile di rimielinizzazione corticale. Inoltre, c'era una correlazione significativa tra l'indice di rimielinizzazione corticale e i punteggi clinici.

Anche se la SM ad esordio infantile impiega più tempo per raggiungere stati di disabilità irreversibile, alla fine si verificherà una grave disabilità in giovane età. Inoltre, la SM pediatrica potrebbe essere responsabile di disturbi cognitivi.

È quindi di fondamentale importanza sviluppare programmi di ricerca progettati per generare nuove tecniche di imaging per misurare l'efficacia delle terapie rimielinizzanti.

Infine, un altro problema estremamente impegnativo nella cura dei bambini con SM è la difficoltà della transizione tra l'assistenza pediatrica e quella per adulti. Negli ultimi anni, presso l'ospedale Pitié-Salpêtrière, il team di neurologia ha creato un programma di transizione chiamato JUMP per migliorare i risultati medici, educativi e psicosociali per i pazienti adolescenti con SM. Partecipando al presente studio, i giovani pazienti dai 16 ai 18 anni potrebbero avere un accesso diretto al programma JUMP, con il coordinamento degli infermieri dedicati.