- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05258396
Explorando a remielinização cortical em crianças com esclerose múltipla (REMYELIKIDS)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A esclerose múltipla (EM) em crianças, uma doença rara, segue um curso remitente recidivante com um intervalo mais curto entre os 2 primeiros eventos clínicos e uma taxa de recaída anualizada mais alta em comparação com a EM em adultos. Déficits residuais após eventos clínicos são menos frequentes. Acredita-se que a grande maioria das crianças e adolescentes com EM tenham um potencial maior de reparo da mielina do que os adultos. No entanto, faltam dados convincentes na literatura para apoiar esta hipótese, porque até agora nenhuma técnica de imagem foi validada para medir a remielinização in vivo.
A equipe de investigadores realizou um primeiro estudo para gerar pela primeira vez mapas baseados na taxa de transferência de magnetização (MTR) de reparo da mielina cortical em 15 pacientes adultos com EM. Descobrimos que pacientes com EM apresentaram alta variabilidade no reparo da mielina cortical, com índice variável de remielinização cortical. Além disso, houve uma correlação significativa entre o índice de remielinização cortical e os escores clínicos.
Mesmo que a EM com início na infância demore mais para atingir estados de incapacidade irreversível, a incapacidade grave acabará por ocorrer em uma idade jovem. Além disso, a EM pediátrica pode ser responsável por distúrbios cognitivos.
Portanto, é de relevância crucial desenvolver programas de pesquisa destinados a gerar novas técnicas de imagem para medir a eficácia das terapias remielinizantes. A esclerose múltipla (EM) em crianças, uma doença rara, segue um curso remitente recidivante com um intervalo mais curto entre os 2 primeiros eventos clínicos e uma taxa de recaída anualizada mais alta em comparação com a EM em adultos. Déficits residuais após eventos clínicos são menos frequentes. Acredita-se que a grande maioria das crianças e adolescentes com EM tenham um potencial maior de reparo da mielina do que os adultos. No entanto, faltam dados convincentes na literatura para apoiar esta hipótese, porque até agora nenhuma técnica de imagem foi validada para medir a remielinização in vivo.
Nossa equipe realizou um primeiro estudo para gerar pela primeira vez mapas de taxa de transferência de magnetização (MTR) - baseados em reparo de mielina cortical em 15 pacientes adultos com EM. A equipe de pesquisadores descobriu que pacientes com EM apresentavam alta variabilidade no reparo da mielina cortical, com índice variável de remielinização cortical. Além disso, houve uma correlação significativa entre o índice de remielinização cortical e os escores clínicos.
Mesmo que a EM com início na infância demore mais para atingir estados de incapacidade irreversível, a incapacidade grave acabará por ocorrer em uma idade jovem. Além disso, a EM pediátrica pode ser responsável por distúrbios cognitivos.
Portanto, é de relevância crucial desenvolver programas de pesquisa destinados a gerar novas técnicas de imagem para medir a eficácia das terapias remielinizantes.
Por fim, outra questão extremamente desafiadora no cuidado de crianças com EM é a dificuldade de transição entre o atendimento pediátrico e o adulto. Nos últimos anos, no Hospital Pitié-Salpêtrière, a equipe de neurologia criou um programa de transição chamado JUMP para melhorar o resultado médico, educacional e psicossocial para pacientes adolescentes com EM. têm acesso direto ao programa JUMP, com a coordenação das enfermeiras dedicadas.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Elisabeth Maillart, MD, PH
- Número de telefone: +33 1 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
Locais de estudo
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Recrutamento
- Service de Neurologie Pédiatrique, Hôpital du Kremlin Bicêtre
-
Contato:
- Kumaran Deiva, MD
- Número de telefone: +33 01 45 21 31 12
- E-mail: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Paris, França, 75013
- Ainda não está recrutando
- Service de Neurologie, GH Pitié Salpêtrière
-
Contato:
- Elisabeth Maillart, MD
- Número de telefone: +33 01 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes:
idade entre 12 e 18 anos RR-MS definido pelos critérios de McDonald de 2017 sem recidiva nas últimas 4 semanas sem metilprednisolona ou prednisolona nas últimas 4 semanas. inscritos no sistema de segurança social assinatura do consentimento pelos 2 titulares do poder paternal
Voluntários:
idade entre os 12 e os 18 anos ausência de qualquer condição neurológica exceto cefaleias ou síndrome psicossomática assinatura do consentimento pelos 2 titulares do poder paternal
Critério de exclusão:
ambos os grupos: Rejeição dos pais Contra-indicação de ressonância magnética cerebral: marca-passo, tatuagem facial, claustrofobia…. Gravidez, dispositivo intrauterino de cobre
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Pacientes com EM
Crianças com EM
|
RM sem injeção de produto de contraste
|
Experimental: Voluntários
pareados em idade e sexo com os pacientes.
Os voluntários farão apenas uma ressonância magnética cerebral, conforme solicitado pelo neurologista
|
RM sem injeção de produto de contraste
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Índices individuais baseados em MTR
Prazo: 1 dia
|
Investigar a associação entre índices individuais baseados em MTR de reparação de mielina cortical em crianças com EM e uma pontuação cognitiva (Symbol Digital Modalities Test (SDMT)) na linha de base
|
1 dia
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
índices de remielinização cortical
Prazo: 6 meses
|
Investigar a associação entre índices individuais de remielinização cortical e incapacidade neurológica
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APHP210916
- 2021-A02792-39 (Outro identificador: IDRCB)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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