- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05258396
Udforskning af kortikal remyelinisering hos børn med multipel sklerose (REMYELIKIDS)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Multipel sklerose (MS) hos børn, en sjælden sygdom, følger et recidiverende remitterende forløb med et kortere interval mellem de første 2 kliniske hændelser og højere årlige tilbagefaldsrater sammenlignet med MS hos voksne. Resterende underskud efter kliniske hændelser er mindre hyppige. Langt de fleste børn og unge med MS menes at have et større potentiale for myelinreparation end voksne. Imidlertid mangler der overbevisende data i litteraturen til at understøtte denne hypotese, fordi der indtil nu ikke er blevet valideret nogen billeddannelsesteknik til at måle remyelinisering in vivo.
Forskerholdet har udført en første undersøgelse for for første gang at generere magnetiseringsoverførselsforhold (MTR)-baserede kort over cortical myelin reparation hos 15 voksne patienter med MS. Vi fandt, at patienter med MS viste en høj variabilitet i cortical myelin reparation, med variabelt indeks for kortikal remyelinisering. Desuden var der en signifikant sammenhæng mellem indekset for kortikal remyelinering og kliniske scores.
Selvom MS i barndommen tager længere tid at nå tilstande af irreversibelt handicap, vil alvorligt handicap i sidste ende opstå i en ung alder. Desuden kan pædiatrisk MS være ansvarlig for kognitive lidelser.
Det er derfor af afgørende relevans at udvikle forskningsprogrammer designet til at generere nye billedbehandlingsteknikker til at måle effektiviteten af remyeliniserende terapier. Multipel sklerose (MS) hos børn, en sjælden sygdom, følger et recidiverende remitterende forløb med et kortere interval mellem de første 2 kliniske hændelser og højere årlige tilbagefaldsrater sammenlignet med MS hos voksne. Resterende underskud efter kliniske hændelser er mindre hyppige. Langt de fleste børn og unge med MS menes at have et større potentiale for myelinreparation end voksne. Imidlertid mangler der overbevisende data i litteraturen til at understøtte denne hypotese, fordi der indtil nu ikke er blevet valideret nogen billeddannelsesteknik til at måle remyelinisering in vivo.
Vores team har udført en første undersøgelse for for første gang at generere magnetiseringsoverførselsforhold (MTR) - baserede kort over cortical myelin reparation hos 15 voksne patienter med MS. Forskerholdet fandt, at patienter med MS viste en høj variabilitet i cortical myelin reparation, med variabelt indeks for kortikal remyelinisering. Desuden var der en signifikant sammenhæng mellem indekset for kortikal remyelinering og kliniske scores.
Selvom MS i barndommen tager længere tid at nå tilstande af irreversibelt handicap, vil alvorligt handicap i sidste ende opstå i en ung alder. Desuden kan pædiatrisk MS være ansvarlig for kognitive lidelser.
Det er derfor af afgørende relevans at udvikle forskningsprogrammer designet til at generere nye billedbehandlingsteknikker til at måle effektiviteten af remyeliniserende terapier.
Endelig er et andet ekstremt udfordrende problem i plejen af børn med MS vanskeligheden ved overgangen mellem pædiatrisk og voksenpleje. I løbet af de sidste år, på Pitié-Salpêtrière Hospital, har neurologerne oprettet et overgangsprogram kaldet JUMP for at forbedre det medicinske, pædagogiske og psykosociale resultat for unge patienter med MS. Ved at deltage i denne undersøgelse kunne unge patienter fra 16 til 18 år gamle har direkte adgang til JUMP-programmet, med koordinering af de engagerede sygeplejersker.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Elisabeth Maillart, MD, PH
- Telefonnummer: +33 1 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
Studiesteder
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
- Rekruttering
- Service de Neurologie Pédiatrique, Hôpital du Kremlin Bicêtre
-
Kontakt:
- Kumaran Deiva, MD
- Telefonnummer: +33 01 45 21 31 12
- E-mail: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Paris, Frankrig, 75013
- Ikke rekrutterer endnu
- Service de Neurologie, GH Pitié Salpêtrière
-
Kontakt:
- Elisabeth Maillart, MD
- Telefonnummer: +33 01 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
Paris, Frankrig, 75013
- Rekruttering
- CIC Neurosciences - Pitié Salpêtrière
-
Ledende efterforsker:
- Elisabeth Maillart, MD
-
Kontakt:
- Elisabeth Maillart, MD
- Telefonnummer: +33 01 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Patienter:
alder mellem 12 år og 18 år RR-MS defineret af 2017 McDonald kriterier ingen tilbagefald de sidste 4 uger ingen methylprednisolon eller prednisolon de sidste 4 uger. tilsluttet det sociale sikringssystem underskrift af samtykket af de 2 indehavere af forældremyndigheden
Frivillige:
alder mellem 12 år og 18 år fravær af nogen neurologisk tilstand undtagen hovedpine eller psykosomatisk syndrom underskrift af samtykke fra de 2 indehavere af forældremyndigheden
Ekskluderingskriterier:
begge grupper: Forældreafvisning Kontra-indikation af hjerne-MR: pacemaker, tatovering af ansigtet, klaustrofobi…. Graviditet, kobber intrauterin enhed
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Patienter med MS
Børn med MS
|
MR uden injektion af kontrastmiddel
|
|
Eksperimentel: Frivillige
matches i alder og køn med patienter.
Frivillige vil kun udføre én hjerne-MR, som anmodet af neurologen
|
MR uden injektion af kontrastmiddel
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MTR-baserede individuelle indekser
Tidsramme: 1 dag
|
At undersøge sammenhængen mellem MTR-baserede individuelle indekser for cortical myelin reparation hos børn med MS og en kognitiv score (Symbol Digital Modalities Test (SDMT)) ved baseline
|
1 dag
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
indekser for kortikal remyelinisering
Tidsramme: 6 måneder
|
At undersøge sammenhængen mellem individuelle indekser for kortikal remyelinisering og neurologisk handicap
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Patologiske processer
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Demyeliniserende autoimmune sygdomme, CNS
- Autoimmune sygdomme i nervesystemet
- Demyeliniserende sygdomme
- Multipel sclerose
- Sclerose
- Undersøgelsesteknikker
- Kemiteknikker, analytisk
- Spektrumanalyse
- Magnetisk resonansspektroskopi
Andre undersøgelses-id-numre
- APHP210916
- 2021-A02792-39 (Anden identifikator: IDRCB)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .