Utforske kortikal remyelinering hos barn med multippel sklerose (REMYELIKIDS)
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Multippel sklerose (MS) hos barn, en sjelden sykdom, følger et residiverende remitterende forløp med et kortere intervall mellom de to første kliniske hendelsene og høyere årlig tilbakefallsrate sammenlignet med MS hos voksne. Resterende underskudd etter kliniske hendelser er sjeldnere. De aller fleste barn og unge med MS antas å ha et større potensiale for myelinreparasjon enn voksne. Imidlertid mangler overbevisende data i litteraturen for å støtte denne hypotesen, fordi til nå har ingen bildebehandlingsteknikk blitt validert for å måle remyelinisering in vivo.
Etterforskerteamet har utført en første studie for å generere for første gang magnetiseringsoverføringsratio (MTR)-baserte kart over kortikal myelinreparasjon hos 15 voksne pasienter med MS. Vi fant at pasienter med MS viste en høy variasjon i kortikal myelinreparasjon, med variabel indeks for kortikal remyelinering. Dessuten var det en signifikant korrelasjon mellom indeksen for kortikal remyelinisering og kliniske skårer.
Selv om MS i barndommen tar lengre tid å nå tilstander med irreversibel funksjonshemming, vil alvorlig funksjonshemming til slutt oppstå i ung alder. Dessuten kan pediatrisk MS være ansvarlig for kognitive forstyrrelser.
Det er derfor av avgjørende relevans å utvikle forskningsprogrammer designet for å generere nye bildeteknikker for å måle effekten av remyeliniserende terapier. Multippel sklerose (MS) hos barn, en sjelden sykdom, følger et residiverende remitterende forløp med et kortere intervall mellom de to første kliniske hendelsene og høyere årlig tilbakefallsrate sammenlignet med MS hos voksne. Resterende underskudd etter kliniske hendelser er sjeldnere. De aller fleste barn og unge med MS antas å ha et større potensiale for myelinreparasjon enn voksne. Imidlertid mangler overbevisende data i litteraturen for å støtte denne hypotesen, fordi til nå har ingen bildebehandlingsteknikk blitt validert for å måle remyelinisering in vivo.
Teamet vårt har utført en første studie for å generere for første gang magnetiseringsoverføringsratio (MTR) - baserte kart over kortikal myelinreparasjon hos 15 voksne pasienter med MS. Etterforskerteamet fant at pasienter med MS viste en høy variasjon i kortikal myelinreparasjon, med variabel indeks for kortikal remyelinering. Dessuten var det en signifikant korrelasjon mellom indeksen for kortikal remyelinisering og kliniske skårer.
Selv om MS i barndommen tar lengre tid å nå tilstander med irreversibel funksjonshemming, vil alvorlig funksjonshemming til slutt oppstå i ung alder. Dessuten kan pediatrisk MS være ansvarlig for kognitive forstyrrelser.
Det er derfor av avgjørende relevans å utvikle forskningsprogrammer designet for å generere nye bildeteknikker for å måle effekten av remyeliniserende terapier.
Til slutt, et annet ekstremt utfordrende problem i omsorgen for barn med MS er vanskeligheten med overgangen mellom pediatrisk og voksen omsorg. I løpet av de siste årene, ved Pitié-Salpêtrière Hospital, opprettet nevrologiteamet et overgangsprogram kalt JUMP for å forbedre medisinske, pedagogiske og psykososiale resultater for ungdomspasienter med MS. Ved å delta i denne studien kan unge pasienter fra 16 til 18 år gamle ha direkte tilgang til JUMP-programmet, med koordinering av de dedikerte sykepleierne.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Elisabeth Maillart, MD, PH
- Telefonnummer: +33 1 42 16 19 75
- E-post: elisabeth.maillart@aphp.fr
Studiesteder
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Rekruttering
- Service de Neurologie Pédiatrique, Hôpital du Kremlin Bicêtre
-
Ta kontakt med:
- Kumaran Deiva, MD
- Telefonnummer: +33 01 45 21 31 12
- E-post: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Paris, Frankrike, 75013
- Har ikke rekruttert ennå
- Service de Neurologie, GH Pitié Salpêtrière
-
Ta kontakt med:
- Elisabeth Maillart, MD
- Telefonnummer: +33 01 42 16 19 75
- E-post: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
Paris, Frankrike, 75013
- Rekruttering
- CIC Neurosciences - Pitié Salpêtrière
-
Hovedetterforsker:
- Elisabeth Maillart, MD
-
Ta kontakt med:
- Elisabeth Maillart, MD
- Telefonnummer: +33 01 42 16 19 75
- E-post: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasienter:
alder mellom 12 år og 18 år RR-MS definert av 2017 McDonald-kriterier ingen tilbakefall de siste 4 ukene ingen metylprednisolon eller prednisolon de siste 4 ukene. tilknyttet trygdesystemet underskrift av samtykket av de 2 innehaverne av foreldremyndighet
Frivillige:
alder mellom 12 år og 18 år fravær av noen nevrologisk tilstand unntatt hodepine eller psykosomatisk syndrom underskrift på samtykke fra de to innehaverne av foreldremyndighet
Ekskluderingskriterier:
begge grupper: Foreldreavvisning Kontraindikasjon på hjerne-MR: pacemaker, tatovering av ansiktet, klaustrofobi…. Graviditet, kobber intrauterin enhet
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pasienter med MS
Barn med MS
|
MR uten injeksjon av kontrastmiddel
|
|
Eksperimentell: Frivillige
matchet i alder og kjønn med pasienter.
Frivillige vil kun utføre én hjerne-MR, som forespurt av nevrologen
|
MR uten injeksjon av kontrastmiddel
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MTR-baserte individuelle indekser
Tidsramme: 1 dag
|
For å undersøke sammenhengen mellom MTR-baserte individuelle indekser for kortikal myelinreparasjon hos barn med MS og en kognitiv skåre (Symbol Digital Modalities Test (SDMT)) ved baseline
|
1 dag
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
indekser for kortikal remyelinisering
Tidsramme: 6 måneder
|
For å undersøke sammenhengen mellom individuelle indekser for kortikal remyelinisering og nevrologisk funksjonshemming
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Demyeliniserende autoimmune sykdommer, CNS
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Multippel sklerose
- Sklerose
- Undersøkelsesteknikker
- Kjemisteknikker, analytisk
- Spektrumanalyse
- Magnetisk resonansspektroskopi
Andre studie-ID-numre
- APHP210916
- 2021-A02792-39 (Annen identifikator: IDRCB)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .