- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05258396
A kortikális remyelinizáció feltárása szklerózis multiplexben szenvedő gyermekeknél (REMYELIKIDS)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A szklerózis multiplex (MS) gyermekeknél, egy ritka betegség, relapszusos, remissziós lefolyást követ, rövidebb időközökkel az első 2 klinikai esemény között, és magasabb éves relapszusaránnyal, mint a felnőttek esetében. A klinikai eseményeket követő maradék hiányok ritkábban fordulnak elő. Úgy gondolják, hogy az SM-ben szenvedő gyermekek és serdülők túlnyomó többsége nagyobb potenciállal rendelkezik a mielin helyreállítására, mint a felnőtteknél. Az irodalomból azonban hiányoznak meggyőző adatok ennek a hipotézisnek az alátámasztására, mivel ez idáig egyetlen képalkotó technikát sem validáltak a remyelinizáció in vivo mérésére.
A kutatócsoport elvégezte az első vizsgálatot, hogy először hozzon létre mágnesezési átviteli arányon (MTR) alapuló térképeket a kortikális mielin helyreállításáról 15 felnőtt SM-es betegen. Azt találtuk, hogy az SM-ben szenvedő betegek nagy variabilitást mutattak a kérgi mielin helyreállításában, változó kérgi remyelinizációs index mellett. Ezenkívül szignifikáns korreláció volt a kortikális remyelinizáció indexe és a klinikai pontszámok között.
Még akkor is, ha a gyermekkori SM-nek hosszabb időre van szüksége ahhoz, hogy elérje a visszafordíthatatlan rokkantság állapotát, a súlyos fogyatékosság végül fiatal korban jelentkezik. Ezenkívül a gyermekkori SM felelős lehet a kognitív zavarokért.
Ezért kulcsfontosságú olyan kutatási programok kidolgozása, amelyek célja új képalkotó technikák létrehozása a remyelinizációs terápiák hatékonyságának mérésére. A szklerózis multiplex (MS) gyermekeknél, egy ritka betegség, relapszusos, remissziós lefolyást követ, rövidebb időközökkel az első 2 klinikai esemény között, és magasabb éves relapszusaránnyal, mint a felnőttek esetében. A klinikai eseményeket követő maradék hiányok ritkábban fordulnak elő. Úgy gondolják, hogy az SM-ben szenvedő gyermekek és serdülők túlnyomó többsége nagyobb potenciállal rendelkezik a mielin helyreállítására, mint a felnőtteknél. Az irodalomból azonban hiányoznak meggyőző adatok ennek a hipotézisnek az alátámasztására, mivel ez idáig egyetlen képalkotó technikát sem validáltak a remyelinizáció in vivo mérésére.
Csapatunk elvégezte az első vizsgálatot, hogy először hozzon létre mágnesezési átviteli arány (MTR) - alapú térképeket a corticalis mielin helyreállításáról 15 felnőtt SM-es betegen. A kutatócsoport azt találta, hogy az SM-ben szenvedő betegek nagy variabilitást mutattak a kortikális mielin helyreállításában, változó kérgi remyelinizációs index mellett. Ezenkívül szignifikáns korreláció volt a kortikális remyelinizáció indexe és a klinikai pontszámok között.
Még akkor is, ha a gyermekkori SM-nek hosszabb időre van szüksége ahhoz, hogy elérje a visszafordíthatatlan rokkantság állapotát, a súlyos fogyatékosság végül fiatal korban jelentkezik. Ezenkívül a gyermekkori SM felelős lehet a kognitív zavarokért.
Ezért kulcsfontosságú olyan kutatási programok kidolgozása, amelyek célja új képalkotó technikák létrehozása a remyelinizációs terápiák hatékonyságának mérésére.
Végül egy másik rendkívül kihívást jelentő probléma az SM-ben szenvedő gyermekek ellátásában a gyermek- és felnőttellátás közötti átmenet nehézsége. Az elmúlt években a Pitié-Salpêtrière Kórházban a neurológiai csapat létrehozta a JUMP nevű átmeneti programot, hogy javítsa az SM-ben szenvedő serdülőkorú betegek orvosi, oktatási és pszichoszociális eredményeit. A jelen tanulmányban részt vevő 16 és 18 év közötti fiatal betegek közvetlen hozzáférése van a JUMP programhoz, az erre szakosodott nővérek koordinálásával.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Elisabeth Maillart, MD, PH
- Telefonszám: +33 1 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
Tanulmányi helyek
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
- Toborzás
- Service de Neurologie Pédiatrique, Hôpital du Kremlin Bicêtre
-
Kapcsolatba lépni:
- Kumaran Deiva, MD
- Telefonszám: +33 01 45 21 31 12
- E-mail: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Paris, Franciaország, 75013
- Még nincs toborzás
- Service de Neurologie, GH Pitié Salpêtrière
-
Kapcsolatba lépni:
- Elisabeth Maillart, MD
- Telefonszám: +33 01 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
Paris, Franciaország, 75013
- Toborzás
- CIC Neurosciences - Pitié Salpêtrière
-
Kutatásvezető:
- Elisabeth Maillart, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Elisabeth Maillart, MD
- Telefonszám: +33 01 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Betegek:
életkor 12 év és 18 év közötti RR-MS a 2017-es McDonald-kritériumok szerint nincs relapszus az elmúlt 4 hétben nincs metilprednizolon vagy prednizolon az elmúlt 4 hétben. a társadalombiztosítási rendszerhez csatlakozott 2 szülői jogkörrel rendelkező személy hozzájárulását írja alá
Önkéntesek:
életkor 12 és 18 év közötti neurológiai állapot hiánya, kivéve a fejfájást vagy pszichoszomatikus szindrómát, a szülői felügyeleti joggal rendelkező két személy beleegyezése
Kizárási kritériumok:
mindkét csoport: Szülői elutasítás Agyi MRI kontraindikációja: pacemaker, arctetoválás, klausztrofóbia…. Terhesség, réz intrauterin eszköz
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: SM-ben szenvedő betegek
MS-ben szenvedő gyermekek
|
MRI kontrasztanyag injekció nélkül
|
|
Kísérleti: Önkéntesek
korában és nemében a betegekhez igazodva.
Az önkéntesek csak egy agyi MRI-t fognak végezni, a neurológus kérésének megfelelően
|
MRI kontrasztanyag injekció nélkül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
MTR alapú egyéni indexek
Időkeret: 1 nap
|
Az SM-ben szenvedő gyermekek kortikális mielinjavulásának MTR-alapú egyéni mutatói és egy kognitív pontszám (Symbol Digital Modalities Test (SDMT)) közötti összefüggés vizsgálata a kiinduláskor
|
1 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
a kérgi remyelinizáció mutatói
Időkeret: 6 hónap
|
A kortikális remyelinizáció egyéni mutatói és a neurológiai fogyatékosság közötti összefüggés vizsgálata
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Demyelinizáló autoimmun betegségek, központi idegrendszer
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Demielinizáló betegségek
- Sclerosis multiplex
- Szklerózis
- Nyomozási technikák
- Kémiai technikák, analitikus
- Spektrumelemzés
- Mágneses rezonancia spektroszkópia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- APHP210916
- 2021-A02792-39 (Egyéb azonosító: IDRCB)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .