Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A kortikális remyelinizáció feltárása szklerózis multiplexben szenvedő gyermekeknél (REMYELIKIDS)

2026. március 4. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
A szklerózis multiplex (MS) gyermekeknél, egy ritka betegség, relapszusos, remissziós lefolyást követ, rövidebb időközökkel az első 2 klinikai esemény között, és magasabb éves relapszusaránnyal, mint a felnőttek esetében. A klinikai eseményeket követő maradék hiányok ritkábban fordulnak elő. Úgy gondolják, hogy az SM-ben szenvedő gyermekek és serdülők túlnyomó többsége nagyobb potenciállal rendelkezik a mielin helyreállítására, mint a felnőtteknél. Az irodalomból azonban hiányoznak meggyőző adatok ennek a hipotézisnek az alátámasztására, mivel ez idáig egyetlen képalkotó technikát sem validáltak a remyelinizáció in vivo mérésére.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

A szklerózis multiplex (MS) gyermekeknél, egy ritka betegség, relapszusos, remissziós lefolyást követ, rövidebb időközökkel az első 2 klinikai esemény között, és magasabb éves relapszusaránnyal, mint a felnőttek esetében. A klinikai eseményeket követő maradék hiányok ritkábban fordulnak elő. Úgy gondolják, hogy az SM-ben szenvedő gyermekek és serdülők túlnyomó többsége nagyobb potenciállal rendelkezik a mielin helyreállítására, mint a felnőtteknél. Az irodalomból azonban hiányoznak meggyőző adatok ennek a hipotézisnek az alátámasztására, mivel ez idáig egyetlen képalkotó technikát sem validáltak a remyelinizáció in vivo mérésére.

A kutatócsoport elvégezte az első vizsgálatot, hogy először hozzon létre mágnesezési átviteli arányon (MTR) alapuló térképeket a kortikális mielin helyreállításáról 15 felnőtt SM-es betegen. Azt találtuk, hogy az SM-ben szenvedő betegek nagy variabilitást mutattak a kérgi mielin helyreállításában, változó kérgi remyelinizációs index mellett. Ezenkívül szignifikáns korreláció volt a kortikális remyelinizáció indexe és a klinikai pontszámok között.

Még akkor is, ha a gyermekkori SM-nek hosszabb időre van szüksége ahhoz, hogy elérje a visszafordíthatatlan rokkantság állapotát, a súlyos fogyatékosság végül fiatal korban jelentkezik. Ezenkívül a gyermekkori SM felelős lehet a kognitív zavarokért.

Ezért kulcsfontosságú olyan kutatási programok kidolgozása, amelyek célja új képalkotó technikák létrehozása a remyelinizációs terápiák hatékonyságának mérésére. A szklerózis multiplex (MS) gyermekeknél, egy ritka betegség, relapszusos, remissziós lefolyást követ, rövidebb időközökkel az első 2 klinikai esemény között, és magasabb éves relapszusaránnyal, mint a felnőttek esetében. A klinikai eseményeket követő maradék hiányok ritkábban fordulnak elő. Úgy gondolják, hogy az SM-ben szenvedő gyermekek és serdülők túlnyomó többsége nagyobb potenciállal rendelkezik a mielin helyreállítására, mint a felnőtteknél. Az irodalomból azonban hiányoznak meggyőző adatok ennek a hipotézisnek az alátámasztására, mivel ez idáig egyetlen képalkotó technikát sem validáltak a remyelinizáció in vivo mérésére.

Csapatunk elvégezte az első vizsgálatot, hogy először hozzon létre mágnesezési átviteli arány (MTR) - alapú térképeket a corticalis mielin helyreállításáról 15 felnőtt SM-es betegen. A kutatócsoport azt találta, hogy az SM-ben szenvedő betegek nagy variabilitást mutattak a kortikális mielin helyreállításában, változó kérgi remyelinizációs index mellett. Ezenkívül szignifikáns korreláció volt a kortikális remyelinizáció indexe és a klinikai pontszámok között.

Még akkor is, ha a gyermekkori SM-nek hosszabb időre van szüksége ahhoz, hogy elérje a visszafordíthatatlan rokkantság állapotát, a súlyos fogyatékosság végül fiatal korban jelentkezik. Ezenkívül a gyermekkori SM felelős lehet a kognitív zavarokért.

Ezért kulcsfontosságú olyan kutatási programok kidolgozása, amelyek célja új képalkotó technikák létrehozása a remyelinizációs terápiák hatékonyságának mérésére.

Végül egy másik rendkívül kihívást jelentő probléma az SM-ben szenvedő gyermekek ellátásában a gyermek- és felnőttellátás közötti átmenet nehézsége. Az elmúlt években a Pitié-Salpêtrière Kórházban a neurológiai csapat létrehozta a JUMP nevű átmeneti programot, hogy javítsa az SM-ben szenvedő serdülőkorú betegek orvosi, oktatási és pszichoszociális eredményeit. A jelen tanulmányban részt vevő 16 és 18 év közötti fiatal betegek közvetlen hozzáférése van a JUMP programhoz, az erre szakosodott nővérek koordinálásával.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
        • Toborzás
        • Service de Neurologie Pédiatrique, Hôpital du Kremlin Bicêtre
        • Kapcsolatba lépni:
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Még nincs toborzás
        • Service de Neurologie, GH Pitié Salpêtrière
        • Kapcsolatba lépni:
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Toborzás
        • CIC Neurosciences - Pitié Salpêtrière
        • Kutatásvezető:
          • Elisabeth Maillart, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

Betegek:

életkor 12 év és 18 év közötti RR-MS a 2017-es McDonald-kritériumok szerint nincs relapszus az elmúlt 4 hétben nincs metilprednizolon vagy prednizolon az elmúlt 4 hétben. a társadalombiztosítási rendszerhez csatlakozott 2 szülői jogkörrel rendelkező személy hozzájárulását írja alá

Önkéntesek:

életkor 12 és 18 év közötti neurológiai állapot hiánya, kivéve a fejfájást vagy pszichoszomatikus szindrómát, a szülői felügyeleti joggal rendelkező két személy beleegyezése

Kizárási kritériumok:

mindkét csoport: Szülői elutasítás Agyi MRI kontraindikációja: pacemaker, arctetoválás, klausztrofóbia…. Terhesség, réz intrauterin eszköz

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SM-ben szenvedő betegek
MS-ben szenvedő gyermekek
MRI kontrasztanyag injekció nélkül
Kísérleti: Önkéntesek
korában és nemében a betegekhez igazodva. Az önkéntesek csak egy agyi MRI-t fognak végezni, a neurológus kérésének megfelelően
MRI kontrasztanyag injekció nélkül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
MTR alapú egyéni indexek
Időkeret: 1 nap
Az SM-ben szenvedő gyermekek kortikális mielinjavulásának MTR-alapú egyéni mutatói és egy kognitív pontszám (Symbol Digital Modalities Test (SDMT)) közötti összefüggés vizsgálata a kiinduláskor
1 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
a kérgi remyelinizáció mutatói
Időkeret: 6 hónap
A kortikális remyelinizáció egyéni mutatói és a neurológiai fogyatékosság közötti összefüggés vizsgálata
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. augusztus 11.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. szeptember 11.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. szeptember 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. február 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 17.

Első közzététel (Tényleges)

2022. február 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel