Zkoumání kortikální remyelinizace u dětí s roztroušenou sklerózou (REMYELIKIDS)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Roztroušená skleróza (RS) u dětí, vzácné onemocnění, má relabující remitentní průběh s kratším intervalem mezi prvními 2 klinickými příhodami a vyšší roční mírou relapsů ve srovnání s RS u dospělých. Reziduální deficity po klinických příhodách jsou méně časté. Předpokládá se, že velká většina dětí a dospívajících s RS má větší potenciál pro opravu myelinu než dospělí. Nicméně přesvědčivá data v literatuře na podporu této hypotézy chybí, protože až dosud nebyla validována žádná zobrazovací technika pro měření remyelinizace in vivo.
Výzkumný tým provedl první studii, která poprvé vytvořila mapy kortikálního myelinu založené na převodovém poměru magnetizace (MTR) u 15 dospělých pacientů s RS. Zjistili jsme, že pacienti s RS vykazovali vysokou variabilitu v opravě kortikálního myelinu s variabilním indexem kortikální remyelinizace. Navíc existovala významná korelace mezi indexem kortikální remyelinizace a klinickým skóre.
I když RS s nástupem v dětství trvá déle, než dosáhne stavů nevratného postižení, k těžkému postižení nakonec dojde v mladém věku. Navíc dětská RS může být zodpovědná za kognitivní poruchy.
Je proto velmi důležité vyvinout výzkumné programy určené k vytvoření nových zobrazovacích technik pro měření účinnosti remyelinizačních terapií. Roztroušená skleróza (RS) u dětí, vzácné onemocnění, má relabující remitentní průběh s kratším intervalem mezi prvními 2 klinickými příhodami a vyšší roční mírou relapsů ve srovnání s RS u dospělých. Reziduální deficity po klinických příhodách jsou méně časté. Předpokládá se, že velká většina dětí a dospívajících s RS má větší potenciál pro opravu myelinu než dospělí. Nicméně přesvědčivá data v literatuře na podporu této hypotézy chybí, protože až dosud nebyla validována žádná zobrazovací technika pro měření remyelinizace in vivo.
Náš tým provedl první studii, která poprvé vytvořila mapy kortikálního myelinu založené na převodovém poměru magnetizace (MTR) u 15 dospělých pacientů s RS. Výzkumný tým zjistil, že pacienti s RS vykazovali vysokou variabilitu v opravě kortikálního myelinu s variabilním indexem kortikální remyelinizace. Navíc existovala významná korelace mezi indexem kortikální remyelinizace a klinickým skóre.
I když RS s nástupem v dětství trvá déle, než dosáhne stavů nevratného postižení, k těžkému postižení nakonec dojde v mladém věku. Navíc dětská RS může být zodpovědná za kognitivní poruchy.
Je proto velmi důležité vyvinout výzkumné programy určené k vytvoření nových zobrazovacích technik pro měření účinnosti remyelinizačních terapií.
A konečně další extrémně náročný problém v péči o děti s RS je obtížnost přechodu mezi dětskou a dospělou péčí. Během posledních let v nemocnici Pitié-Salpêtrière vytvořil neurologický tým přechodový program nazvaný JUMP ke zlepšení lékařských, vzdělávacích a psychosociálních výsledků u dospívajících pacientů s RS. mají přímý přístup k programu JUMP s koordinací specializovaných sester.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Elisabeth Maillart, MD, PH
- Telefonní číslo: +33 1 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
Studijní místa
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
- Nábor
- Service de Neurologie Pédiatrique, Hôpital du Kremlin Bicêtre
-
Kontakt:
- Kumaran Deiva, MD
- Telefonní číslo: +33 01 45 21 31 12
- E-mail: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Paris, Francie, 75013
- Zatím nenabíráme
- Service de Neurologie, GH Pitié Salpêtrière
-
Kontakt:
- Elisabeth Maillart, MD
- Telefonní číslo: +33 01 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
Paris, Francie, 75013
- Nábor
- CIC Neurosciences - Pitié Salpêtrière
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elisabeth Maillart, MD
-
Kontakt:
- Elisabeth Maillart, MD
- Telefonní číslo: +33 01 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti:
věk mezi 12 lety a 18 lety RR-MS definovaná McDonaldovými kritérii z roku 2017 žádný relaps za poslední 4 týdny žádný methylprednisolon nebo prednisolon za poslední 4 týdny. napojený na systém sociálního zabezpečení podpis souhlasu 2 nositelů rodičovské zodpovědnosti
Dobrovolníci:
věk mezi 12 lety a 18 lety nepřítomnost jakéhokoli neurologického onemocnění kromě bolestí hlavy nebo psychosomatického syndromu podpis souhlasu 2 nositelů rodičovské autority
Kritéria vyloučení:
obě skupiny: Odmítnutí rodičem Kontraindikace MRI mozku: kardiostimulátor, tetování obličeje, klaustrofobie…. Těhotenství, měděné nitroděložní tělísko
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacienti s RS
Děti s RS
|
MRI bez injekce kontrastního produktu
|
|
Experimentální: Dobrovolníci
věkem a pohlavím odpovídaly pacientům.
Dobrovolníci provedou pouze jednu magnetickou rezonanci mozku, jak požaduje neurolog
|
MRI bez injekce kontrastního produktu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Individuální indexy založené na MTR
Časové okno: 1 den
|
Zkoumat souvislost mezi individuálními indexy opravy kortikálního myelinu u dětí s RS na základě MTR a jedním kognitivním skóre (Symbol Digital Modalities Test (SDMT)) na začátku studie
|
1 den
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
indexy kortikální remyelinizace
Časové okno: 6 měsíců
|
Zkoumat souvislost mezi jednotlivými indexy kortikální remyelinizace a neurologického postižení
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Roztroušená skleróza
- Skleróza
- Vyšetřovací techniky
- Techniky chemie, analytické
- Analýza spektra
- Magnetická rezonanční spektroskopie
Další identifikační čísla studie
- APHP210916
- 2021-A02792-39 (Jiný identifikátor: IDRCB)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .