- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05258396
Odkrywanie korowej remielinizacji u dzieci ze stwardnieniem rozsianym (REMYELIKIDS)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Stwardnienie rozsiane (SM) u dzieci, rzadka choroba, ma przebieg rzutowo-remisyjny z krótszym odstępem między pierwszymi 2 zdarzeniami klinicznymi i wyższym rocznym odsetkiem nawrotów w porównaniu ze stwardnieniem rozsianym u dorosłych. Deficyty resztkowe po zdarzeniach klinicznych są rzadsze. Uważa się, że zdecydowana większość dzieci i młodzieży ze stwardnieniem rozsianym ma większy potencjał naprawy mieliny niż dorośli. Jednak brakuje przekonujących danych w literaturze na poparcie tej hipotezy, ponieważ do tej pory żadna technika obrazowania nie została zwalidowana do pomiaru remielinizacji in vivo.
Zespół badaczy przeprowadził pierwsze badanie, aby po raz pierwszy wygenerować mapy naprawy korowej mieliny oparte na współczynniku przenoszenia magnetyzacji (MTR) u 15 dorosłych pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Stwierdziliśmy, że pacjenci ze stwardnieniem rozsianym wykazywali dużą zmienność w naprawie mieliny korowej, ze zmiennym wskaźnikiem remielinizacji korowej. Ponadto istniała znacząca korelacja między wskaźnikiem remielinizacji korowej a wynikami klinicznymi.
Nawet jeśli SM o początku w dzieciństwie potrzebuje więcej czasu, aby osiągnąć stan nieodwracalnej niepełnosprawności, ciężka niepełnosprawność ostatecznie wystąpi w młodym wieku. Ponadto dziecięce stwardnienie rozsiane może być odpowiedzialne za zaburzenia poznawcze.
Dlatego kluczowe znaczenie ma opracowanie programów badawczych zaprojektowanych w celu wygenerowania nowych technik obrazowania w celu pomiaru skuteczności terapii remielinizujących. Stwardnienie rozsiane (SM) u dzieci, rzadka choroba, ma przebieg rzutowo-remisyjny z krótszym odstępem między pierwszymi 2 zdarzeniami klinicznymi i wyższym rocznym odsetkiem nawrotów w porównaniu ze stwardnieniem rozsianym u dorosłych. Deficyty resztkowe po zdarzeniach klinicznych są rzadsze. Uważa się, że zdecydowana większość dzieci i młodzieży ze stwardnieniem rozsianym ma większy potencjał naprawy mieliny niż dorośli. Jednak brakuje przekonujących danych w literaturze na poparcie tej hipotezy, ponieważ do tej pory żadna technika obrazowania nie została zwalidowana do pomiaru remielinizacji in vivo.
Nasz zespół przeprowadził pierwsze badanie w celu wygenerowania po raz pierwszy map naprawy korowej mieliny w oparciu o współczynnik przenoszenia magnetyzacji (MTR) u 15 dorosłych pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Zespół badaczy stwierdził, że pacjenci ze stwardnieniem rozsianym wykazywali dużą zmienność w naprawie korowej mieliny, ze zmiennym wskaźnikiem korowej remielinizacji. Ponadto istniała znacząca korelacja między wskaźnikiem remielinizacji korowej a wynikami klinicznymi.
Nawet jeśli SM o początku w dzieciństwie potrzebuje więcej czasu, aby osiągnąć stan nieodwracalnej niepełnosprawności, ciężka niepełnosprawność ostatecznie wystąpi w młodym wieku. Ponadto dziecięce stwardnienie rozsiane może być odpowiedzialne za zaburzenia poznawcze.
Dlatego kluczowe znaczenie ma opracowanie programów badawczych zaprojektowanych w celu wygenerowania nowych technik obrazowania w celu pomiaru skuteczności terapii remielinizujących.
Wreszcie, kolejnym niezwykle trudnym problemem w opiece nad dziećmi ze stwardnieniem rozsianym jest trudność przejścia z opieki pediatrycznej do opieki nad osobami dorosłymi. W ciągu ostatnich lat w szpitalu Pitié-Salpêtrière zespół neurologów stworzył program przejścia o nazwie JUMP, aby poprawić wyniki medyczne, edukacyjne i psychospołeczne nastoletnich pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Biorąc udział w niniejszym badaniu, młodzi pacjenci w wieku od 16 do 18 lat mogli mają bezpośredni dostęp do programu JUMP, przy koordynacji dedykowanych pielęgniarek.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Elisabeth Maillart, MD, PH
- Numer telefonu: +33 1 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
Lokalizacje studiów
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
- Rekrutacyjny
- Service de Neurologie Pédiatrique, Hôpital du Kremlin Bicêtre
-
Kontakt:
- Kumaran Deiva, MD
- Numer telefonu: +33 01 45 21 31 12
- E-mail: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Paris, Francja, 75013
- Jeszcze nie rekrutacja
- Service de Neurologie, GH Pitié Salpêtrière
-
Kontakt:
- Elisabeth Maillart, MD
- Numer telefonu: +33 01 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
Paris, Francja, 75013
- Rekrutacyjny
- CIC Neurosciences - Pitié Salpêtrière
-
Główny śledczy:
- Elisabeth Maillart, MD
-
Kontakt:
- Elisabeth Maillart, MD
- Numer telefonu: +33 01 42 16 19 75
- E-mail: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci:
wiek od 12 do 18 lat RR-SM zdefiniowana według kryteriów McDonalda z 2017 r. brak nawrotu w ciągu ostatnich 4 tygodni brak metyloprednizolonu lub prednizolonu w ciągu ostatnich 4 tygodni. podlega ubezpieczeniu społecznemu podpis zgody 2 osób sprawujących władzę rodzicielską
Wolontariusze:
wiek od 12 do 18 lat brak jakichkolwiek schorzeń neurologicznych z wyjątkiem bólów głowy lub zespołu psychosomatycznego podpisanie zgody przez 2 osoby sprawujące władzę rodzicielską
Kryteria wyłączenia:
obie grupy: Odrzucenie rodziców Przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego mózgu: rozrusznik serca, tatuaż twarzy, klaustrofobia…. Ciąża, miedziana wkładka wewnątrzmaciczna
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pacjenci ze stwardnieniem rozsianym
Dzieci ze stwardnieniem rozsianym
|
MRI bez wstrzyknięcia środka kontrastowego
|
|
Eksperymentalny: Wolontariusze
dopasowane pod względem wieku i płci do pacjentów.
Ochotnicy wykonają tylko jeden MRI mózgu, zgodnie z zaleceniami neurologa
|
MRI bez wstrzyknięcia środka kontrastowego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Indywidualne indeksy oparte na stawkach MTR
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Zbadanie związku między indywidualnymi wskaźnikami naprawy korowej mieliny na podstawie MTR u dzieci ze stwardnieniem rozsianym a jednym wynikiem poznawczym (test modalności symboli cyfrowych (SDMT)) na początku badania
|
1 dzień
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
wskaźniki korowej remielinizacji
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zbadanie związku między poszczególnymi wskaźnikami remielinizacji korowej a niepełnosprawnością neurologiczną
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Demielinizacyjne choroby autoimmunologiczne, OUN
- Choroby Autoimmunologiczne Układu Nerwowego
- Choroby demielinizacyjne
- Stwardnienie rozsiane
- Skleroza
- Techniki śledcze
- Techniki chemii, analityczne
- Analiza widma
- Spektroskopia rezonansu magnetycznego
Inne numery identyfikacyjne badania
- APHP210916
- 2021-A02792-39 (Inny identyfikator: IDRCB)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .