- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05258396
Exploración de la remielinización cortical en niños con esclerosis múltiple (REMYELIKIDS)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La esclerosis múltiple (EM) en niños, una enfermedad rara, sigue un curso de recaídas y remisiones con un intervalo más corto entre los 2 primeros eventos clínicos y una tasa anualizada de recaídas más alta en comparación con la EM en adultos. Los déficits residuales después de eventos clínicos son menos frecuentes. Se cree que la gran mayoría de los niños y adolescentes con EM tienen un mayor potencial para la reparación de la mielina que los adultos. Sin embargo, faltan datos convincentes en la literatura para respaldar esta hipótesis, porque hasta ahora no se ha validado ninguna técnica de imagen para medir la remielinización in vivo.
El equipo de investigadores ha realizado un primer estudio para generar por primera vez mapas basados en la tasa de transferencia de magnetización (MTR) de reparación de mielina cortical en 15 pacientes adultos con EM. Encontramos que los pacientes con EM mostraron una alta variabilidad en la reparación de la mielina cortical, con un índice variable de remielinización cortical. Además, hubo una correlación significativa entre el índice de remielinización cortical y las puntuaciones clínicas.
Incluso si la EM de inicio en la infancia tarda más en alcanzar estados de discapacidad irreversible, eventualmente se producirá una discapacidad grave a una edad temprana. Además, la EM pediátrica podría ser responsable de trastornos cognitivos.
Por lo tanto, es de crucial importancia desarrollar programas de investigación diseñados para generar nuevas técnicas de imagen para medir la eficacia de las terapias remielinizantes. La esclerosis múltiple (EM) en niños, una enfermedad rara, sigue un curso de recaídas y remisiones con un intervalo más corto entre los 2 primeros eventos clínicos y una tasa anualizada de recaídas más alta en comparación con la EM en adultos. Los déficits residuales después de eventos clínicos son menos frecuentes. Se cree que la gran mayoría de los niños y adolescentes con EM tienen un mayor potencial para la reparación de la mielina que los adultos. Sin embargo, faltan datos convincentes en la literatura para respaldar esta hipótesis, porque hasta ahora no se ha validado ninguna técnica de imagen para medir la remielinización in vivo.
Nuestro equipo ha realizado un primer estudio para generar por primera vez mapas basados en la tasa de transferencia de magnetización (MTR) de reparación de mielina cortical en 15 pacientes adultos con EM. El equipo de investigadores descubrió que los pacientes con EM mostraban una gran variabilidad en la reparación de la mielina cortical, con un índice variable de remielinización cortical. Además, hubo una correlación significativa entre el índice de remielinización cortical y las puntuaciones clínicas.
Incluso si la EM de inicio en la infancia tarda más en alcanzar estados de discapacidad irreversible, eventualmente se producirá una discapacidad grave a una edad temprana. Además, la EM pediátrica podría ser responsable de trastornos cognitivos.
Por lo tanto, es de crucial importancia desarrollar programas de investigación diseñados para generar nuevas técnicas de imagen para medir la eficacia de las terapias remielinizantes.
Finalmente, otro tema extremadamente desafiante en el cuidado de niños con EM es la dificultad de la transición entre el cuidado pediátrico y el de adultos. En los últimos años, en el Hospital Pitié-Salpêtrière, el equipo de neurología creó un programa de transición llamado JUMP para mejorar el resultado médico, educativo y psicosocial de los pacientes adolescentes con EM. Participando en el presente estudio, los pacientes jóvenes de 16 a 18 años podrían tener acceso directo al programa JUMP, con la coordinación de las enfermeras dedicadas.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Elisabeth Maillart, MD, PH
- Número de teléfono: +33 1 42 16 19 75
- Correo electrónico: elisabeth.maillart@aphp.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Reclutamiento
- Service de Neurologie Pédiatrique, Hôpital du Kremlin Bicêtre
-
Contacto:
- Kumaran Deiva, MD
- Número de teléfono: +33 01 45 21 31 12
- Correo electrónico: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Paris, Francia, 75013
- Aún no reclutando
- Service de Neurologie, GH Pitié Salpêtrière
-
Contacto:
- Elisabeth Maillart, MD
- Número de teléfono: +33 01 42 16 19 75
- Correo electrónico: elisabeth.maillart@aphp.fr
-
Paris, Francia, 75013
- Reclutamiento
- CIC Neurosciences - Pitié Salpêtrière
-
Investigador principal:
- Elisabeth Maillart, MD
-
Contacto:
- Elisabeth Maillart, MD
- Número de teléfono: +33 01 42 16 19 75
- Correo electrónico: elisabeth.maillart@aphp.fr
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes:
edad entre 12 años y 18 años EM-RR definida por los criterios de McDonald 2017 sin recaída las últimas 4 semanas sin metilprednisolona o prednisolona las últimas 4 semanas. afiliado al sistema de seguridad social firma del consentimiento de los 2 titulares de la patria potestad
Voluntarios:
edad entre 12 años y 18 años ausencia de cualquier condición neurológica excepto cefaleas o síndrome psicosomático firma del consentimiento por los 2 titulares de la patria potestad
Criterio de exclusión:
ambos grupos: Rechazo de los padres Contraindicación de resonancia magnética cerebral: marcapasos, tatuaje de la cara, claustrofobia…. Embarazo, dispositivo intrauterino de cobre
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Pacientes con EM
Niños con EM
|
RM sin inyección de producto de contraste
|
|
Experimental: Voluntarios
emparejados en edad y sexo con los pacientes.
Los voluntarios realizarán una sola resonancia magnética cerebral, según lo solicite el neurólogo.
|
RM sin inyección de producto de contraste
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Índices individuales basados en MTR
Periodo de tiempo: 1 día
|
Investigar la asociación entre los índices individuales basados en MTR de reparación de mielina cortical en niños con EM y una puntuación cognitiva (prueba de modalidades digitales de símbolos (SDMT)) al inicio
|
1 día
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
índices de remielinización cortical
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Investigar la asociación entre los índices individuales de remielinización cortical y la discapacidad neurológica
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Esclerosis múltiple
- Esclerosis
- Técnicas de investigación
- Técnicas de química, analítica
- Análisis de espectro
- Espectroscopía de resonancia magnética
Otros números de identificación del estudio
- APHP210916
- 2021-A02792-39 (Otro identificador: IDRCB)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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