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一项评估 Venglustat 片剂对成年男性和女性法布里病患者左心室质量指数影响的研究 (CARAT)

2026年6月19日 更新者：Sanofi

一项随机、开放标签、平行组、为期 18 个月的 3 期研究，以评估 Venglustat 与常规护理标准相比对法布里病和左心室肥大参与者左心室质量指数的影响

这是一项为期 18 个月、多中心、随机、主动控制、平行组的第 3 期研究，参与者将被随机分配接受 venglustat 与标准护理疗法（阿加糖酶 alfa、阿加糖酶 beta 或米加司他），以评估Venglustat 对患有法布里病和左心室肥大的成人参与者的左心室质量指数 (LVMI) 的影响。

  • 研究访问大约每 3 到 6 个月进行一次
  • 完成随机期的参与者可以继续长期延长 (LTE) 以接受最多额外 18 个月的 venglustat。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

随机期：总持续时间将长达约 20 个月（1 个月筛选 18 个月治疗，如果不参与长期延长期，可能的随访期为 1 个月）

长期延长期：总时长约为19个月（18个月的治疗期和1个月的随访期）

研究类型

介入性

注册 (实际的)

104

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing、中国、100034
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu、中国、610041
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Guangzhou、中国、510080
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Shanghai、中国、200025
        • Investigational Site Number : 1560003
  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Investigational Site Number : 2080001
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2M 0L6
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M9
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5T 3H7
        • Investigational Site Number : 1240005
  • 台湾
      • Taichung、台湾、407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei、台湾、104
        • Investigational Site Number : 1580001
  • 土耳其（türkiye）
      • Ankara、土耳其（türkiye）、06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul、土耳其（türkiye）、34098
        • Investigational Site Number : 7920002
      • İzmit、土耳其（türkiye）、41000
        • Investigational Site Number : 7920003
  • 奥地利
      • Graz、奥地利、8036
        • Investigational Site Number : 0400001
  • 希腊
      • Athens、希腊、115 27
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens、希腊、124 62
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion、希腊、711 10
        • Investigational Site Number : 3000001
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main、德国、65239
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Mainz、德国、55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Würzburg、德国、97080
        • Investigational Site Number : 2760001
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40138
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、意大利、20122
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Napoli
      • Naples、Napoli、意大利、80131
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Naples、Napoli、意大利、80131
        • Investigational Site Number : 3800003
  • 挪威
      • Bergen、挪威、5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、128 08
        • Investigational Site Number : 2030001
  • 日本
      • Fukuoka、日本、814-0180
        • Investigational Site Number : 3920004
      • Tokyo、日本、105-8461
        • Investigational Site Number : 3920001
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、060-8648
        • Investigational Site Number : 3920006
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima、Kagoshima-ken、日本、890-0064
        • Investigational Site Number : 3920007
      • Kagoshima、Kagoshima-ken、日本、890-8520
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki、Kanagawa、日本、215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、980-8574
        • Investigational Site Number : 3920002
  • 法国
      • Garches、法国、92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • 波兰
      • Krakow、波兰、31-202
        • Investigational Site Number : 6160001
    • Lódzkie
      • Lodz、Lódzkie、波兰、02-213
        • Investigational Site Number : 6160003
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
    • New York
      • Hawthorne、New York、美国、10532
        • Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75204
        • Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
  • 英国
    • London, City of
      • London、London, City of、英国、NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
  • 西班牙
      • Alicante、西班牙、03010
        • Investigational Site Number : 7240003
      • Pontevedra、西班牙、36312
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid、Madrid, Comunidad de、西班牙、28007
        • Investigational Site Number : 7240002
  • 韩国
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan、Gyeongsangnam-do、韩国、50612
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul、Seoul-teukbyeolsi、韩国、03722
        • Investigational Site Number : 4100001

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄在 18 至 65 岁之间的男性和女性参与者，之前已确诊患有法布里病并且有法布里病临床症状史。
  • 参与者可能正在接受阿加糖酶 alfa、阿加糖酶 beta 或米加司他的治疗，也可能未接受治疗。
  • 左心室肥大。
  • 男性或女性参与者的避孕：未怀孕或哺乳；没有为男性参与者捐献精子。
  • 在任何与研究相关的程序之前，必须提供签署的知情同意书。

排除标准：

  • 短暂性脑缺血发作、中风、心肌梗塞、心力衰竭、重大心血管手术或肾移植史。
  • 目前需要治疗的癫痫病史。
  • 可能导致或促成左心室肥大的潜在医疗状况。
  • 筛选时心脏 MRI 显示的不对称肥大。
  • 晚期心脏纤维化，定义为在心脏 MRI 上超出基底下外侧左心室壁的显着晚期钆增强。
  • 有临床意义的心律失常病史。 如果男性 CHA2DS2-VASc 评分为 0 分或女性为 1 分，则在稳定的药物治疗方案下至少 12 个月得到良好控制的心房颤动不能排除。
  • 估计肾小球滤过率 <60 mL/min/1.73m2。
  • 根据贝克抑郁量表 (BDI)-II >28 测量的严重抑郁症的存在和/或筛选访视后 1 年内未经治疗的不稳定主要情感障碍的病史。
  • 感染丙型肝炎、艾滋病毒或乙型肝炎的患者。
  • 注册后 2 周内 SARS-CoV-2 病毒检测呈阳性，或注册后 6 个月内需要住院治疗的 COVID-19。
  • 吸毒和/或酗酒史。
  • 中度至重度肝功能损害。
  • 肝胆疾病史或活动性肝胆疾病。
  • 肝酶（谷丙转氨酶/天冬氨酸转氨酶）或总胆红素 > 正常上限的 2 倍。
  • 随机化前 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内细胞色素 P450 CYP3A4 的强或中度诱导剂或抑制剂。
  • 已知对进行 MRI 或已知对基于钆的造影剂过敏的禁忌症。

上述信息并非旨在包含与潜在参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：文鲁司他
参与者将每天口服一次 venglustat
药品：Venglustat (GZ402671)
药片;口服
有源比较器：护理治疗标准
参与者将接受当地批准的标准剂量和时间表的法布里疗法（根据当地批准的处方信息）
药品：阿加糖酶α
浓缩输液溶液；静脉输液
其他名称：
  • Replagal®
药品：阿加糖酶 β (GZ419828)
用于输液浓缩液的粉末；静脉输液
其他名称：
  • Fabrazyme®
药品：米加司他
硬胶囊；口服
其他名称：
  • 加拉福®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
通过心脏磁共振成像 (MRI)（中心读数）测量的左心室质量指数斜率
大体时间：从基线到 18 个月
从基线到 18 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
通过慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 肌酐方程评估的估计肾小球滤过率 (eGFR) 的斜率
大体时间：从基线到 18 个月
从基线到 18 个月
通过心脏 MRI（中央读数）测量的 T1 弛豫时间的变化
大体时间：从基线到 18 个月
从基线到 18 个月
通过超声心动图（中央读数）测量的整体纵向应变的变化
大体时间：从基线到 18 个月
从基线到 18 个月
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从基线到 18 个月
从基线到 18 个月
贝克抑郁量表-II (BDI-II) 分数的变化
大体时间：从基线到 18 个月
从基线到 18 个月
在研究期间预先指定的访视时的血浆 Venglustat 浓度
大体时间：从基线到 18 个月
从基线到 18 个月
FD-PRO 疲劳成分的百分比变化
大体时间：从基线到 18 个月
从基线到 18 个月
FD-PRO 下肢肿胀百分比变化
大体时间：从基线到 18 个月
从基线到 18 个月
通过眼科检查改变晶状体清晰度
大体时间：从基线到 18 个月
从基线到 18 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

调查人员

  • 研究主任：Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations、Sanofi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年5月3日

初级完成 (实际的)

2026年5月22日

研究完成 (估计的)

2027年12月6日

研究注册日期

首次提交

2022年3月4日

首先提交符合 QC 标准的

2022年3月4日

首次发布 (实际的)

2022年3月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月19日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (注册表标识符：ICTRP)
  • 2021-002320-20 (EudraCT编号)
  • 2023-509715-91 (注册表标识符：CTIS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、合格研究和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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