Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af virkningen af ​​Venglustat-tabletter på venstre ventrikelmasseindeks hos mandlige og kvindelige voksne deltagere med Fabrys sygdom (CARAT)

14. marts 2024 opdateret af: Sanofi

Et randomiseret, åbent, parallelgruppe, 18-måneders fase 3-studie for at evaluere effekten af ​​Venglustat sammenlignet med sædvanlig plejestandard på venstre ventrikelmasseindeks hos deltagere med Fabrys sygdom og venstre ventrikelhypertrofi

Dette er et 18-måneders, multicenter, randomiseret, aktiv kontrol, parallelgruppe fase 3-studie, hvor deltagerne vil blive randomiseret til venglustat versus standardbehandlingsterapi (agalsidase alfa, agalsidase beta eller migalastat) for at evaluere effekten af venglustat på venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) hos voksne deltagere med Fabrys sygdom og venstre ventrikulær hypertrofi.

  • Studiebesøg vil finde sted cirka hver 3. til 6. måned
  • Deltagere, der gennemfører den randomiserede periode, kan fortsætte til den langsigtede forlængelse (LTE) for at modtage venglustat i op til yderligere 18 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Randomiseret periode: den samlede varighed vil være op til ca. 20 måneder (1 måneds screening 18 måneders behandling og en eventuel opfølgningsperiode på 1 måned, hvis der ikke er deltagelse i den langsigtede forlængelsesperiode)

Langsigtet forlængelsesperiode: den samlede varighed vil være cirka 19 måneder (18 måneders behandling og 1 måneds opfølgningsperiode)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

90

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-us@sanofi.com

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1240002
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 2080001
  • Det Forenede Kongerige
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233-2110
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) - The Kirklin Clin Site Number : 8400010
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory Clinic Site Number : 8400009
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forenede Stater, 10532
        • Rekruttering
        • Maryam Banikazemi, MD Site Number : 8400001
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Rekruttering
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 8400004
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, Grækenland, 12462
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Grækenland, 71500
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105AZ
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3800003
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Japan
    • Fukuoka
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Kagoshima
      • Kagoshima-shi, Kagoshima, Japan, 890-8520
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 215-0026
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8471
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Kalkun, 34303
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Kocaeli, Kalkun, 41380
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, Kina, 100044
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1560003
  • Korea, Republikken
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea, Republikken, 03722
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-202
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 6160001
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7240003
      • Vigo, Spanien, 36312
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad De, Spanien, 28007
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei 104, Taiwan, 104
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Tjekkiet
      • Praha 2, Tjekkiet, 12808
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 2030001
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main, Tyskland, 65239
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 0400001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere i alderen 18 til 65 år med tidligere bekræftet diagnose af Fabrys sygdom og en historie med kliniske symptomer på Fabrys sygdom.
  • Deltagerne kan være i behandling med agalsidase alfa, agalsidase beta eller migalastat, eller de kan være ubehandlede.
  • Venstre ventrikel hypertrofi.
  • Prævention til mandlige eller kvindelige deltagere: ikke gravid eller ammende; ingen sæddonation til mandlig deltager.
  • Der skal gives et underskrevet informeret samtykke forud for undersøgelsesrelaterede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med forbigående iskæmisk anfald, slagtilfælde, myokardieinfarkt, hjertesvigt, større kardiovaskulær operation eller nyretransplantation.
  • Anamnese med anfald, der i øjeblikket kræver behandling.
  • Underliggende medicinsk tilstand, der kan forårsage eller bidrage til venstre ventrikulær hypertrofi.
  • Asymmetrisk hypertrofi ved hjerte-MR ved screening.
  • Avanceret hjertefibrose, defineret som signifikant sen gadoliniumforstærkning ud over den basale inferolaterale venstre ventrikelvæg på hjerte-MR.
  • Anamnese med klinisk signifikant hjertearytmi. Atrieflimren, der er velkontrolleret på et stabilt medicinsk regime i mindst 12 måneder, er ikke en udelukkelse, hvis CHA2DS2-VASc-scoren er 0 for mænd eller 1 for kvinder.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed <60 mL/min/1,73m2.
  • Tilstedeværelse af svær depression målt ved Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 og/eller en historie med en ubehandlet, ustabil alvorlig affektiv lidelse inden for 1 år efter screeningsbesøget.
  • Patienter med hepatitis C, HIV eller hepatitis B infektion.
  • Positiv SARS-CoV-2-virustest inden for 2 uger efter tilmelding, eller COVID-19, der kræver indlæggelse inden for 6 måneder efter tilmelding.
  • Anamnese med stof- og/eller alkoholmisbrug.
  • Moderat til svært nedsat leverfunktion.
  • Anamnese med eller aktiv hepatobiliær sygdom.
  • Leverenzymer (alaninaminotransferase/aspartataminotransferase) eller total bilirubin >2 gange den øvre normalgrænse.
  • Stærke eller moderate inducere eller hæmmere af cytochrom P450 CYP3A4 inden for 14 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før randomisering.
  • Kendt kontraindikation for at gennemgå MR eller kendt overfølsomhed over for gadolinium-baserede kontrastmidler.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Venglustat
Deltagerne vil modtage venglustat én gang dagligt, mundtligt
Medicin: Venglustat (GZ402671)
Tablet; Mundtlig
Aktiv komparator: Standard of Care-terapi
Deltagerne vil modtage en lokalt godkendt Fabry-behandling med standarddosis og skema (i overensstemmelse med de lokalt godkendte ordinationsoplysninger)
Medicin: Agalsidase alfa
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning; IV infusion
Andre navne:
  • Replagal®
Medicin: Agalsidase beta (GZ419828)
Pulver til koncentrat til opløsning til infusion; IV infusion
Andre navne:
  • Fabrazyme®
Medicin: Migalastat
Hårde kapsler; Mundtlig
Andre navne:
  • Galafold®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hældning af venstre ventrikulær masseindeks målt ved hjertemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) (central aflæsning)
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
fra baseline til 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hældning af estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) som vurderet ved den kroniske nyresygdom epidemiologisk samarbejde (CKD-EPI) kreatinin ligning
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
fra baseline til 18 måneder
Ændring i T1-afspændingstid, målt ved hjerte-MR (central aflæsning)
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
fra baseline til 18 måneder
Ændring i global langsgående belastning, målt ved ekkokardiografi (central aflæsning)
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
fra baseline til 18 måneder
Antal deltagere med bivirkning (AE) og alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
fra baseline til 18 måneder
Ændring i Beck Depression Inventory-II (BDI-II) score
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
fra baseline til 18 måneder
Plasma venglustat-koncentrationer ved forudbestemte besøg i løbet af undersøgelsens varighed
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
fra baseline til 18 måneder
Procent ændring i træthedskomponent af FD-PRO
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
fra baseline til 18 måneder
Procent Ændring i hævelse i nedre ekstremiteter komponent af FD-PRO
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
fra baseline til 18 måneder
Ændring i linsens klarhed ved oftalmologisk undersøgelse
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
fra baseline til 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. maj 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

29. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

15. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

15. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2021-002320-20 (EudraCT nummer)
  • 2023-509715-91 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Venglustat (GZ402671)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner