Een studie ter evaluatie van het effect van Venglustat-tabletten op de linkerventrikelmassa-index bij mannelijke en vrouwelijke volwassen deelnemers met de ziekte van Fabry (CARAT)
19 juni 2026 bijgewerkt door: Sanofi
Een gerandomiseerde, open-label, parallelle groep, 18 maanden durende fase 3-studie om het effect van Venglustat te evalueren in vergelijking met de gebruikelijke zorgstandaard op de linkerventrikelmassa-index bij deelnemers met de ziekte van Fabry en linkerventrikelhypertrofie
Dit is een 18 maanden durend, multicenter, gerandomiseerd, actieve controle, fase 3-onderzoek met parallelle groepen, waarin deelnemers worden gerandomiseerd naar venglustat versus standaardbehandeling (agalsidase alfa, agalsidase beta of migalastat) om het effect van venglustat op de linkerventrikelmassa-index (LVMI) bij volwassen deelnemers met de ziekte van Fabry en linkerventrikelhypertrofie.
- Studiebezoeken vinden ongeveer elke 3 tot 6 maanden plaats
- Deelnemers die de gerandomiseerde periode voltooien, kunnen doorgaan met de langdurige verlenging (LTE) om venglustat te krijgen voor nog eens 18 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Gerandomiseerde periode: de totale duur zal maximaal ongeveer 20 maanden zijn (1 maand screening 18 maanden behandeling en een eventuele vervolgperiode van 1 maand indien geen deelname aan de langdurige verlengingsperiode)
Langdurige verlengingsperiode: de totale duur is ongeveer 19 maanden (18 maanden behandeling en 1 maand follow-up)
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
104
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2M 0L6
- Investigational Site Number : 1240003
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Investigational Site Number : 1240006
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 3H7
- Investigational Site Number : 1240005
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100034
- Investigational Site Number : 1560002
-
Beijing, China, 100034
- Investigational Site Number : 1560005
-
Chengdu, China, 610041
- Investigational Site Number : 1560001
-
Guangzhou, China, 510080
- Investigational Site Number : 1560007
-
Shanghai, China, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Investigational Site Number : 2760003
-
Hochheim am Main, Duitsland, 65239
- Investigational Site Number : 2760004
-
Mainz, Duitsland, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
-
Würzburg, Duitsland, 97080
- Investigational Site Number : 2760001
-
-
-
-
-
Garches, Frankrijk, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 115 27
- Investigational Site Number : 3000002
-
Athens, Griekenland, 124 62
- Investigational Site Number : 3000003
-
Heraklion, Griekenland, 711 10
- Investigational Site Number : 3000001
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40138
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italië, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Italië, 80131
- Investigational Site Number : 3800002
-
Naples, Napoli, Italië, 80131
- Investigational Site Number : 3800003
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 814-0180
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japan, 105-8461
- Investigational Site Number : 3920001
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Investigational Site Number : 3920006
-
-
Kagoshima-ken
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan, 890-0064
- Investigational Site Number : 3920007
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan, 890-8520
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japan, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Investigational Site Number : 5280001
-
-
-
-
-
Bergen, Noorwegen, 5021
- Investigational Site Number : 5780001
-
-
-
-
-
Graz, Oostenrijk, 8036
- Investigational Site Number : 0400001
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-202
- Investigational Site Number : 6160001
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Polen, 02-213
- Investigational Site Number : 6160003
-
-
-
-
-
Alicante, Spanje, 03010
- Investigational Site Number : 7240003
-
Pontevedra, Spanje, 36312
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanje, 28007
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 407
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 104
- Investigational Site Number : 1580001
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 128 08
- Investigational Site Number : 2030001
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34098
- Investigational Site Number : 7920002
-
İzmit, Turkije (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Verenigde Staten, 10532
- Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75204
- Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
-
-
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Zuid -Korea, 50612
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Zuid -Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke deelnemers van 18 tot 65 jaar met een eerder bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry en een voorgeschiedenis van klinische symptomen van de ziekte van Fabry.
- Deelnemers kunnen worden behandeld met agalsidase alfa, agalsidase beta of migalastat, of kunnen onbehandeld zijn.
- Linkerventrikelhypertrofie.
- Anticonceptie voor mannelijke of vrouwelijke deelnemers: niet zwanger of borstvoeding gevend; geen spermadonatie voor mannelijke deelnemer.
- Voorafgaand aan alle studiegerelateerde procedures moet een ondertekende geïnformeerde toestemming worden verstrekt.
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van voorbijgaande ischemische aanval, beroerte, hartinfarct, hartfalen, grote cardiovasculaire chirurgie of niertransplantatie.
- Geschiedenis van aanvallen die momenteel behandeling vereisen.
- Onderliggende medische aandoening die linkerventrikelhypertrofie kan veroorzaken of daaraan kan bijdragen.
- Asymmetrische hypertrofie door cardiale MRI bij screening.
- Gevorderde cardiale fibrose, gedefinieerd als significante late gadoliniumversterking buiten de basale inferolaterale linkerventrikelwand op cardiale MRI.
- Geschiedenis van klinisch significante hartritmestoornissen. Boezemfibrilleren dat goed onder controle is met een stabiel medisch regime gedurende ten minste 12 maanden is geen uitsluiting als de CHA2DS2-VASc-score 0 is voor mannen of 1 voor vrouwen.
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <60 ml/min/1,73 m2.
- Aanwezigheid van ernstige depressie zoals gemeten door Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 en/of een voorgeschiedenis van een onbehandelde, onstabiele majeure affectieve stoornis binnen 1 jaar na het screeningsbezoek.
- Patiënten met hepatitis C-, HIV- of hepatitis B-infectie.
- Positieve SARS-CoV-2-virustest binnen 2 weken na inschrijving, of COVID-19 waarvoor ziekenhuisopname binnen 6 maanden na inschrijving vereist is.
- Geschiedenis van drugs- en / of alcoholmisbruik.
- Matige tot ernstige leverfunctiestoornis.
- Geschiedenis van of actieve lever- en galziekte.
- Leverenzymen (alanineaminotransferase/aspartaataminotransferase) of totaal bilirubine >2 keer de bovengrens van normaal.
- Sterke of matige inductoren of remmers van cytochroom P450 CYP3A4 binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan randomisatie.
- Bekende contra-indicatie voor het ondergaan van MRI of bekende overgevoeligheid voor op gadolinium gebaseerde contrastmiddelen.
Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Venglustaat
Deelnemers krijgen venglustat eenmaal daags oraal toegediend
|
Tablet; Mondeling
|
|
Actieve vergelijker: Zorgstandaard therapie
Deelnemers krijgen een lokaal goedgekeurde Fabry-therapie volgens de standaarddosis en het standaardschema (in overeenstemming met de lokaal goedgekeurde voorschrijfinformatie).
|
Concentraat voor oplossing voor infusie; IV infusie
Andere namen:
Poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie; IV infusie
Andere namen:
Harde capsules; Mondeling
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Helling van de linkerventrikelmassa-index zoals gemeten met cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) (centrale aflezing)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 18 maanden
|
vanaf baseline tot 18 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Helling van geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) zoals beoordeeld door de creatininevergelijking voor chronische nierziekte epidemiologie (CKD-EPI)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 18 maanden
|
vanaf baseline tot 18 maanden
|
|
Verandering in T1-relaxatietijd, gemeten met cardiale MRI (centrale aflezing)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 18 maanden
|
vanaf baseline tot 18 maanden
|
|
Verandering in globale longitudinale belasting, gemeten door echocardiografie (centrale aflezing)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 18 maanden
|
vanaf baseline tot 18 maanden
|
|
Aantal deelnemers met ongewenst voorval (AE) en ernstig ongewenst voorval (SAE)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 18 maanden
|
vanaf baseline tot 18 maanden
|
|
Verandering in Beck Depression Inventory-II (BDI-II) score
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 18 maanden
|
vanaf baseline tot 18 maanden
|
|
Plasma-venglustaatconcentraties bij vooraf gespecificeerde bezoeken gedurende de duur van het onderzoek
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 18 maanden
|
vanaf baseline tot 18 maanden
|
|
Percentage verandering in vermoeidheidscomponent van FD-PRO
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 18 maanden
|
vanaf baseline tot 18 maanden
|
|
Percentage verandering in zwelling in onderste ledematen onderdeel van FD-PRO
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 18 maanden
|
vanaf baseline tot 18 maanden
|
|
Verandering van de helderheid van de lens door oogheelkundig onderzoek
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 18 maanden
|
vanaf baseline tot 18 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 mei 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 mei 2026
Studie voltooiing (Geschat)
6 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 maart 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 maart 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Cerebrovasculaire aandoeningen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Vaatziekten
- Hart-en vaatziekten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Lysosomale stapelingsziekten
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Ziekten van de kleine bloedvaten in de hersenen
- Sfingolipidosen
- Lipidosen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- De ziekte van Fabry
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzym-remmers
- agalsidase bèta
- venglustat
- agalsidase alfa
- Migalastat
Andere studie-ID-nummers
- EFC16158
- U1111-1266-5068 (Register-ID: ICTRP)
- 2021-002320-20 (EudraCT-nummer)
- 2023-509715-91 (Register-ID: CTIS)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .