이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

파브리병을 앓고 있는 남녀 성인 참가자의 좌심실 질량 지수에 대한 벤글루스타트 정제의 효과를 평가하기 위한 연구 (CARAT)

2026년 3월 9일 업데이트: Sanofi

파브리병 및 좌심실 비대 환자의 좌심실 질량 지수에 대한 표준 치료와 비교하여 Venglustat의 효과를 평가하기 위한 무작위, 공개 라벨, 병렬 그룹, 18개월 3상 연구

이것은 18개월, 다기관, 무작위, 활성 대조군, 평행 그룹 3상 연구로서, 참가자들은 venglustat 대 표준 치료 요법(아갈시다제 알파, 아갈시다제 베타 또는 미갈라스타트)에 무작위 배정되어 다음의 효과를 평가합니다. 파브리병 및 좌심실 비대가 있는 성인 참가자의 좌심실 질량 지수(LVMI)에 대한 venglustat.

  • 연구 방문은 약 3~6개월마다 이루어집니다.
  • 무작위 기간을 완료한 참가자는 추가로 최대 18개월 동안 벤글루스타트를 받기 위해 장기 연장(LTE)을 계속할 수 있습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

무작위 기간: 총 기간은 최대 약 20개월입니다(1개월 스크리닝 18개월 치료 및 장기 연장 기간에 참여하지 않은 경우 1개월 추적 기간 가능).

장기연장기간 : 총 기간은 약 19개월(치료기간 18개월, 추적기간 1개월)

연구 유형

중재적

등록 (실제)

104

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 115 27
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, 그리스, 124 62
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, 그리스, 711 10
        • Investigational Site Number : 3000001
  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
  • 노르웨이
      • Bergen, 노르웨이, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • 대만
      • Taichung, 대만, 407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, 대만, 104
        • Investigational Site Number : 1580001
  • 대한민국
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 03722
        • Investigational Site Number : 4100001
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • Investigational Site Number : 2080001
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10117
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main, 독일, 65239
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Mainz, 독일, 55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Würzburg, 독일, 97080
        • Investigational Site Number : 2760001
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
    • New York
      • Hawthorne, New York, 미국, 10532
        • Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75204
        • Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
  • 스페인
      • Pontevedra, 스페인, 36312
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Alicante
      • Alicante, Alicante, 스페인, 03010
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, 스페인, 28007
        • Investigational Site Number : 7240002
  • 영국
    • London, City of
      • London, London, City of, 영국, NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • 오스트리아
      • Graz, 오스트리아, 8036
        • Investigational Site Number : 0400001
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40138
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, 이탈리아, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Napoli
      • Naples, Napoli, 이탈리아, 80131
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Naples, Napoli, 이탈리아, 80131
        • Investigational Site Number : 3800003
  • 일본
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, 일본, 814-0180
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, 일본, 060-8648
        • Investigational Site Number : 3920006
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, 일본, 890-0064
        • Investigational Site Number : 3920007
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, 일본, 890-8520
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, 일본, 215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, 일본, 980-8574
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, 일본, 105-8461
        • Investigational Site Number : 3920001
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, 중국, 100034
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu, 중국, 610041
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Guangzhou, 중국, 510080
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Shanghai, 중국, 200025
        • Investigational Site Number : 1560003
  • 체코
      • Prague, 체코, 128 08
        • Investigational Site Number : 2030001
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2M 0L6
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 1M9
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 3H7
        • Investigational Site Number : 1240005
  • 터키 (Türkiye)
      • Ankara, 터키 (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, 터키 (Türkiye), 34098
        • Investigational Site Number : 7920002
      • İzmit, 터키 (Türkiye), 41000
        • Investigational Site Number : 7920003
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드, 31-202
        • Investigational Site Number : 6160001
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, 폴란드, 02-213
        • Investigational Site Number : 6160003
  • 프랑스
      • Garches, 프랑스, 92380
        • Investigational Site Number : 2500001

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 이전에 파브리병 진단이 확인되고 파브리병 임상 증상의 병력이 있는 18~65세의 남성 및 여성 참가자.
  • 참가자는 아갈시다제 알파, 아갈시다제 베타 또는 미갈라스타트로 치료를 받거나 치료를 받지 않을 수 있습니다.
  • 좌심실 비대.
  • 남성 또는 여성 참가자를 위한 피임: 임신 또는 모유 수유 중이 아님; 남성 참가자를 위해 정자를 기증하지 않습니다.
  • 모든 연구 관련 절차 이전에 서명된 동의서를 제공해야 합니다.

제외 기준:

  • 일과성 허혈 발작, 뇌졸중, 심근 경색, 심부전, 주요 심혈관 수술 또는 신장 이식의 병력.
  • 현재 치료가 필요한 발작의 병력.
  • 좌심실 비대를 유발하거나 이에 기여할 수 있는 근본적인 의학적 상태.
  • 스크리닝 시 심장 MRI에 의한 비대칭 비대.
  • 심장 MRI에서 기저 하외측 좌심실 벽을 넘어 상당한 후기 가돌리늄 증강으로 정의되는 진행성 심장 섬유증.
  • 임상적으로 의미 있는 심장 부정맥의 병력. CHA2DS2-VASc 점수가 남성의 경우 0점, 여성의 경우 1점인 경우 최소 12개월 동안 안정적인 약물 요법으로 잘 조절되는 심방세동은 제외되지 않습니다.
  • 예상 사구체 여과율 <60 mL/min/1.73m2.
  • Beck's Depression Inventory(BDI)-II >28로 측정한 중증 우울증의 존재 및/또는 스크리닝 방문 1년 이내에 치료되지 않은 불안정한 주요 정동 장애의 병력.
  • C형 간염, HIV 또는 B형 간염 감염 환자.
  • 등록 2주 이내에 SARS-CoV-2 바이러스 검사 양성이거나 등록 6개월 이내에 입원이 필요한 COVID-19.
  • 약물 및/또는 알코올 남용의 병력.
  • 중등도에서 중증의 간 장애.
  • 활동성 간담도 질환의 병력.
  • 간 효소(알라닌 아미노전이효소/아스파르테이트 아미노전이효소) 또는 총 빌리루빈 > 정상 상한치의 2배.
  • 무작위화 이전에 14일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 시토크롬 P450 CYP3A4의 강력하거나 중간 정도의 유도제 또는 억제제.
  • MRI 진행에 대한 알려진 금기 또는 가돌리늄 기반 조영제에 대한 알려진 과민성.

위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 벤글루스타트
참가자는 벤글루스타트를 하루에 한 번 구두로 받습니다.
의약품: 벤글루스타트(GZ402671)
태블릿; 경구
활성 비교기: 케어 테라피의 표준
참가자는 현지에서 승인된 Fabry 요법을 표준 용량 및 일정으로 받게 됩니다(현지에서 승인된 처방 정보에 따름).
의약품: 아갈시다제 알파
주입 용액을 농축하십시오. IV 주입
다른 이름들:
  • 레플라갈®
의약품: 아갈시다제 베타(GZ419828)
수액용 농축액용 분말; IV 주입
다른 이름들:
  • 파브라자임®
의약품: 미갈라스타트
경질캡슐; 경구
다른 이름들:
  • 갈라폴드®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
심장 자기 공명 영상(MRI)으로 측정한 좌심실 질량 지수의 기울기(중앙 판독)
기간: 기준선에서 18개월까지
기준선에서 18개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
만성 신장 질환 역학 협력(CKD-EPI) 크레아티닌 방정식으로 평가한 추정 사구체 여과율(eGFR)의 기울기
기간: 기준선에서 18개월까지
기준선에서 18개월까지
심장 MRI(중앙 판독)로 측정한 T1 이완 시간의 변화
기간: 기준선에서 18개월까지
기준선에서 18개월까지
심초음파로 측정한 전체 세로 변형의 변화(중앙 판독)
기간: 기준선에서 18개월까지
기준선에서 18개월까지
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 18개월까지
기준선에서 18개월까지
Beck Depression Inventory-II(BDI-II) 점수의 변화
기간: 기준선에서 18개월까지
기준선에서 18개월까지
연구 기간 동안 미리 지정된 방문 시 혈장 벤글루스타트 농도
기간: 기준선에서 18개월까지
기준선에서 18개월까지
FD-PRO의 피로 구성 요소 변화율
기간: 기준선에서 18개월까지
기준선에서 18개월까지
FD-PRO의 하지 구성 요소에서 부종의 백분율 변화
기간: 기준선에서 18개월까지
기준선에서 18개월까지
안과 검사에 의한 수정체 투명도의 변화
기간: 기준선에서 18개월까지
기준선에서 18개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sanofi

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 5월 3일

기본 완료 (추정된)

2026년 5월 15일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 3월 4일

처음 게시됨 (실제)

2022년 3월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 9일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (레지스트리 식별자: ICTRP)
  • 2021-002320-20 (EudraCT 번호)
  • 2023-509715-91 (레지스트리 식별자: CTIS)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

파브리병에 대한 임상 시험

벤글루스타트(GZ402671)에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Myanmar

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다